Isoquercetin u srpkovité anémie

Kritéria pro zařazení:

• Způsobilé subjekty vyžadují stanovenou diagnózu srpkovité anémie/homozygotního hemoglobinu S (SCD-SS) nebo srpkovité anémii hemoglobin β0-talasémie (SCD-Sβ0-thal).
• Budou zahrnuti pacienti na jiné terapii včetně hydroxymočoviny.
• Věk 18-50 let.

• Účastníci musí mít zachovanou funkci orgánů a kostní dřeně, jak je definováno níže:

  • leukocyty ≥2 000/mcl
  • krevní destičky ≥75 000/mcl
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × institucionální horní hranice normálu
  • Odhadovaná clearance kreatininu ≥45 ml/min/1,73 m2 pro účastníky s hladinami kreatininu nad ústavní normou.
• Subjekty bez známek zhoršení během posledních 4 týdnů (např. bude zahrnuta jakákoli akutní komplikace SCD včetně, aniž by byl výčet omezující, VOC, akutního hrudního syndromu a cévní mozkové příhody, které vyžadovaly neplánovanou lékařskou péči nebo intervenci), jak určí zkoušející.
• Pacienti na antikoagulační léčbě budou vyloučeni.
• Účinky isoquercetinu na vyvíjející se lidský plod nejsou známy. Z tohoto důvodu musí ženy ve fertilním věku a muži souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce (hormonální nebo bariérová antikoncepce; abstinence) před vstupem do studie a po dobu účasti ve studii. Pokud žena otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, když se ona nebo její partner účastní této studie, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře. Muži léčení nebo zařazení do tohoto protokolu musí také souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce před zahájením studie, po dobu účasti ve studii a 4 měsíce po dokončení podávání isoquercetinu.
• Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Ujistěte se, že jsou kritéria vyloučení jasně formulována tak, aby popisovala účastníky, kteří nebudou způsobilí.
• Účastníci nesmí současně přijímat žádné další studijní agenty.
• Subjekty, u kterých se za poslední 1 měsíc neprojevily známky zhoršení (např. bude zahrnuta jakákoli akutní komplikace SCD včetně, aniž by byl výčet omezující, VOC, akutního hrudního syndromu a cévní mozkové příhody, které vyžadovaly neplánovanou lékařskou péči nebo intervenci), jak určí zkoušející.
• Familiární krvácivá diatéza.
• Známá diagnóza diseminované intravaskulární koagulace.
• V současné době podstupuje antikoagulační léčbu.
• V současné době užíváte denně aspirin (>81 mg denně), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspirin-dipyridamol (Aggrenox) (do 10 dnů)
• Historie alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako isoquercetin.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly dodržování studie.
• Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny, protože isoquercetin je inhibitor PDI s potenciálem teratogenních nebo abortivních účinků. Protože existuje neznámé, ale potenciální riziko nežádoucích účinků u kojených dětí v důsledku léčby matky isoquercetinem, kojení by mělo být přerušeno, pokud je matka léčena isoquercetinem. Tato potenciální rizika se mohou vztahovat i na další látky používané v této studii.