Isokersetiini sirppisoluanemiassa
torstai 7. tammikuuta 2021 päivittänyt: Jeffrey Zwicker, MD
Yhden käden 2. vaiheen tutkimus oraalisesta isokversetiinistä sirppisolutaudissa
Tämä tutkimustutkimus tehdään isokersetiinin turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi liukoisen P-selektiinin pitoisuuksien vähentämiseksi potilailla, joilla on sirppisolusairaus. Isoquercetin on luonnossa esiintyvä flavonoidi tai vitamiini. Löydät kversetiiniä ja isokersetiiniä hedelmistä ja vihanneksista.
Tässä tutkimuksessa mukana olevan tutkimuslääkkeen nimet ovat:
- Isoquercetin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yhden käden vaiheen 2 tutkimus aikuisilla, joilla on sirppisolutauti (SCD), jonka tarkoituksena on arvioida suun kautta otettavan isokersetiinin vaikutusta endoteelin ja verihiutaleiden aktivoitumisen, tulehduksen ja jatkuvan veren hyytymisen biomarkkereihin.
Tutkimustutkimusmenettelyt sisältävät kelpoisuusseulonnan ja tutkimushoidon, mukaan lukien arvioinnit ja seurantakäynnit.
- Tässä tutkimuksessa mukana olevan tutkimuslääkkeen nimet ovat/on: Isoquercetin
- Osallistujat saavat tutkimushoitoa 1 vuoden ajan ja heitä seurataan 30 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen.
- Tämä tutkimustutkimus on vaiheen II kliininen tutkimus. Vaiheen II kliiniset tutkimukset testaavat tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja tehokkuutta selvittääkseen, toimiiko lääke tietyn sairauden hoidossa. "Tutkiva" tarkoittaa, että lääkettä tutkitaan.
- Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt isokersetiiniä minkään sairauden hoitoon.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tukikelpoiset koehenkilöt edellyttävät sirppisolusairauden/homotsygoottisen hemoglobiini S:n (SCD-SS) tai sirppisolusairauden hemoglobiini-β0-talassemian (SCD-Sβ0-thal) diagnoosin.
- Potilaat, jotka saavat muuta hoitoa, mukaan lukien hydroksiureaa, otetaan mukaan.
- Ikä 18-50 vuotta.
Osallistujilla on oltava alla määritellyt elinten ja ytimen toiminnot säilyneet:
- leukosyytit ≥2 000/mcl
- verihiutaleet ≥75 000/mcl
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × laitoksen normaalin yläraja
- Arvioitu kreatiniinipuhdistuma ≥45 ml/min/1,73 m2 osallistujille, joiden kreatiniinitaso ylittää laitoksen normaalin.
- Potilaat, joilla ei ole merkkejä pahenemisesta viimeisen 4 viikon aikana (esim. kaikki SCD:n akuutit komplikaatiot, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, VOC, akuutti rintasyndrooma ja aivohalvaus, jotka vaativat suunnittelematonta lääketieteellistä hoitoa tai interventiota), mukaan lukien tutkijan määrittäminen.
- Antikoagulaatiohoitoa saavat potilaat suljetaan pois.
- Isokersetiinin vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten tulee sopia riittävän ehkäisyn (hormonaalisen tai esteen ehkäisymenetelmän, raittiuden) käytöstä ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi hoitavalle lääkärille. Miesten, joita hoidetaan tai jotka osallistuvat tähän protokollaan, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 4 kuukautta isokersetiinihoidon päättymisen jälkeen.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja
Poissulkemiskriteerit:
- Varmista, että poissulkemiskriteerit on muotoiltu selkeästi kuvaamaan osallistujia, jotka eivät ole kelvollisia.
- Osallistujat eivät saa samanaikaisesti saada muita tutkimusagentteja.
- Koehenkilöt, joilla ei ole merkkejä pahenemisesta viimeisen kuukauden aikana (esim. kaikki SCD:n akuutit komplikaatiot, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, VOC, akuutti rintasyndrooma ja aivohalvaus, jotka vaativat suunnittelematonta lääketieteellistä hoitoa tai interventiota), mukaan lukien tutkijan määrittäminen.
- Perheen verenvuotodiateesi.
- Tunnettu disseminoidun intravaskulaarisen koagulaation diagnoosi.
- Tällä hetkellä antikoagulanttihoitoa.
- Tällä hetkellä käytössä päivittäinen aspiriini (>81 mg päivässä), klopidogreeli (Plavix), silostatsoli (Pletal), aspiriini-dipyridamoli (Aggrenox) (10 päivän sisällä)
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen kemiallinen tai biologinen koostumus kuin isokersetiini.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimuksen noudattamista.
- Raskaana olevat naiset suljetaan pois tästä tutkimuksesta, koska isokersetiini on PDI-estäjä, jolla voi olla teratogeenisia tai aborttivaikutuksia. Koska äidin isokersetiinihoidon seurauksena on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski imettäville imeväisille, imetys on lopetettava, jos äitiä hoidetaan isokersetiinillä. Nämä mahdolliset riskit voivat koskea myös muita tässä tutkimuksessa käytettyjä aineita.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ISOQUERCETIN
Tutkimustutkimusmenettelyt sisältävät kelpoisuusseulonnan ja tutkimushoidon, mukaan lukien arvioinnit ja seurantakäynnit - ISOQUERCETIN: Oraalinen tutkimuslääke, 1 kerta päivässä, ennalta määrättyä annostusta kohti 28 hoitojaksoa kohti. Tämä jatkuu jopa 337 päivää. |
Suun kautta, 1 kerta päivässä, ennalta määrättyä annostusta kohti 28 hoitojaksoa kohti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos sP-selektiinitasoissa isokersetiinillä
Aikaikkuna: perusviiva 28 päivään
|
Vertailut perus- ja seurantamittausten välillä (esim.
sP-selectinin muutos), suoritetaan käyttämällä kaksisuuntaisia, parillisia t-testianalyysejä.
|
perusviiva 28 päivään
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verihiutaleista riippuvainen trombiinin muodostuminen (koagulaatio)
Aikaikkuna: perusviiva 1 vuoteen
|
Laboratorioarvot lähtötilanteessa ja sitä seuraavat kuukausittaiset seurantaajat mallinnetaan käyttämällä lineaarista sekavaikutusten regressiota autoregressiivisen kovarianssirakenteen kanssa.
|
perusviiva 1 vuoteen
|
|
sE-selektiini (adheesio)-biomarkkeri
Aikaikkuna: perusviiva 1 vuoteen
|
Laboratorioarvot lähtötilanteessa ja sitä seuraavat kuukausittaiset seurantaajat mallinnetaan käyttämällä lineaarista sekavaikutusten regressiota autoregressiivisen kovarianssirakenteen kanssa.
|
perusviiva 1 vuoteen
|
|
C-reaktiivinen proteiini CRP
Aikaikkuna: perusviiva 1 vuoteen
|
Laboratorioarvot lähtötilanteessa ja sitä seuraavat kuukausittaiset seurantaajat mallinnetaan käyttämällä lineaarista sekavaikutusten regressiota autoregressiivisen kovarianssirakenteen kanssa.
|
perusviiva 1 vuoteen
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: tutkimushoidon aloitus enintään 13 kuukautta
|
Sirppisolutapahtumat, kuten SCPC, komplisoitumaton kipukriisi, sairaalahoidot, ensiapukäynnit, verensiirrot, akuutti rintasyndrooma ja verensiirtotuki, lasketaan yhteen vuosittaisina lukuina.
Tilastolliset vertailut tehdään jokaiselle potilaalle suhteessa edellisen vuoden lukuihin käyttämällä Wilcoxonin rank-sum -testiä.
|
tutkimushoidon aloitus enintään 13 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jeffrey Zwicker, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Tiistai 1. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 31. joulukuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 31. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 6. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. tammikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. tammikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. tammikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20-087
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Dana-Farber / Harvard Cancer Center kannustaa ja tukee kliinisistä tutkimuksista saatujen tietojen vastuullista ja eettistä jakamista.
Julkaistussa käsikirjoituksessa käytetyn lopullisen tutkimusaineiston tunnistamattomia osallistujatietoja voidaan jakaa vain tiedonkäyttösopimuksen ehtojen mukaisesti.
Pyynnöt voidaan osoittaa sponsoritutkijalle tai nimetylle henkilölle.
Protokolla ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla osoitteessa Clinicaltrials.gov
vain liittovaltion säännösten edellyttämällä tavalla tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten edellytyksenä.
IPD-jaon aikakehys
Tietoja voidaan luovuttaa aikaisintaan 1 vuoden kuluttua julkaisupäivästä
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
BIDMC - Ota yhteyttä Beth Israel Deaconess Medical Center Technology Ventures -toimistoon osoitteessa tvo@bidmc.harvard.edu
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
- Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .