Izokwercetyna w anemii sierpowatej

Kryteria przyjęcia:

• Kwalifikujący się uczestnicy muszą mieć ustaloną diagnozę anemii sierpowatokrwinkowej/homozygotycznej hemoglobiny S (SCD-SS) lub anemii sierpowatokrwinkowej hemoglobiny β0-talasemii (SCD-Sβ0-thal).
• Pacjenci stosujący inną terapię, w tym hydroksymocznik, zostaną uwzględnieni.
• Wiek 18-50 lat.

• Uczestnicy muszą mieć zachowaną funkcję narządów i szpiku, zgodnie z poniższą definicją:

  • leukocyty ≥2000/ml
  • płytki krwi ≥75 000/ml
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × instytucjonalna górna granica normy
  • Szacunkowy klirens kreatyniny ≥45 ml/min/1,73 m2 dla uczestników z poziomem kreatyniny powyżej normy instytucjonalnej.
• Osoby, u których nie stwierdzono pogorszenia w ciągu ostatnich 4 tygodni (np. wszelkie ostre powikłania SCD, w tym między innymi LZO, zespół ostrej klatki piersiowej i udar mózgu, które wymagały nieplanowanej pomocy medycznej lub interwencji), określone przez badacza, zostaną uwzględnione.
• Pacjenci w trakcie leczenia przeciwzakrzepowego będą wykluczeni.
• Wpływ izokwercetyny na rozwijający się ludzki płód jest nieznany. Z tego powodu kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub mechanicznej metody antykoncepcji; abstynencja) przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania badania. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego. Mężczyźni leczeni lub włączeni do tego protokołu muszą również wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed badaniem, przez cały czas trwania badania i 4 miesiące po zakończeniu podawania izokwercetyny.
• Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

• Upewnij się, że kryteria wykluczenia są jasno sformułowane, aby opisać uczestników, którzy nie będą się kwalifikować.
• Uczestnicy nie mogą jednocześnie otrzymywać żadnych innych agentów badawczych.
• Pacjenci bez oznak pogorszenia w ciągu ostatniego miesiąca (np. wszelkie ostre powikłania SCD, w tym między innymi LZO, zespół ostrej klatki piersiowej i udar mózgu, które wymagały nieplanowanej pomocy medycznej lub interwencji), określone przez badacza, zostaną uwzględnione.
• Rodzinna skaza krwotoczna.
• Znana diagnoza rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego.
• Obecnie przechodzi terapię przeciwzakrzepową.
• Obecnie stosuje codziennie aspirynę (>81 mg dziennie), klopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspiryno-dipirydamol (Aggrenox) (w ciągu 10 dni)
• Historia reakcji alergicznych przypisywanych związkom o podobnym składzie chemicznym lub biologicznym do izokwercetyny.
• Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub aktywna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, arytmia serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność badania.
• Kobiety w ciąży są wykluczone z tego badania, ponieważ izokwercetyna jest inhibitorem PDI o potencjalnym działaniu teratogennym lub poronnym. Ponieważ istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią wtórnych do leczenia matki izokwercetyną, należy przerwać karmienie piersią, jeśli matka jest leczona izokwercetyną. Te potencjalne zagrożenia mogą również dotyczyć innych środków stosowanych w tym badaniu.