Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Isoquercetin i seglcelleanæmi

7. januar 2021 opdateret af: Jeffrey Zwicker, MD

Enkeltarms fase 2 undersøgelse af oral isoquercetin i seglcellesygdom

Denne forskningsundersøgelse udføres for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​isoquercetin til at reducere niveauer af opløseligt P-Selectin hos patienter med seglcellesygdom. Isoquercetin er et naturligt forekommende flavonoid- eller vitamin. Du finder quercetin og isoquercetin i frugt og grøntsager.

Navnene på undersøgelseslægemidlet involveret i denne undersøgelse er/er:

- Isoquercetin

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkeltarms fase 2-studie hos voksne med seglcellesygdom (SCD) for at vurdere effekten af ​​oral isoquercetin på biomarkører for endotel- og blodpladeaktivering, inflammation og igangværende blodkoagulation.

  • Forskningsundersøgelsesprocedurerne omfatter screening for berettigelse og undersøgelsesbehandling, herunder evalueringer og opfølgningsbesøg.

    • Navnene på undersøgelseslægemidlet involveret i denne undersøgelse er/er: Isoquercetin
    • Deltagerne vil modtage undersøgelsesbehandling i 1 år og vil blive fulgt i 30 dage efter sidste dosis.
  • Dette forskningsstudie er et fase II klinisk forsøg. Fase II kliniske forsøg tester sikkerheden og effektiviteten af ​​et forsøgslægemiddel for at finde ud af, om lægemidlet virker i behandlingen af ​​en specifik sygdom. "Investigational" betyder, at stoffet bliver undersøgt.
  • U.S. Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkendt isoquercetin som behandling for nogen sygdom.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 50 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvalificerede forsøgspersoner kræver en etableret diagnose af seglcellesygdom/homozygot hæmoglobin S (SCD-SS) eller seglcellesygdom hæmoglobin β0-thalassæmi (SCD-Sβ0-thal).
  • Patienter i anden behandling inklusive hydroxyurinstof vil blive inkluderet.
  • Alder 18-50 år.

  • Deltagerne skal have bevaret organ- og marvfunktion som defineret nedenfor:

    • leukocytter ≥2.000/mcL
    • blodplader ≥75.000/mcL
    • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × institutionel øvre normalgrænse
    • Estimeret kreatininclearance ≥45 ml/min/1,73 m2 for deltagere med kreatininniveauer over institutionel normal.
  • Personer uden tegn på forværring i løbet af de sidste 4 uger (f. enhver akut komplikation af SCD inklusive men ikke begrænset til VOC, akut brystsyndrom og slagtilfælde, som krævede uplanlagt lægehjælp eller intervention) som bestemt af investigator vil blive inkluderet.
  • Patienter i antikoagulationsbehandling vil blive udelukket.
  • Virkningerne af isoquercetin på det udviklende menneskelige foster er ukendte. Af denne grund skal kvinder i den fødedygtige alder og mænd være enige om at bruge passende prævention (hormonel prævention eller barrieremetode til prævention; afholdenhed) før studiestart og i hele undersøgelsesdeltagelsens varighed. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun eller hendes partner deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge. Mænd, der er behandlet eller tilmeldt denne protokol, skal også acceptere at anvende passende prævention før undersøgelsen, så længe undersøgelsesdeltagelsen varer, og 4 måneder efter afslutning af isoquercetin-administration.
  • Evne til at forstå og villighed til at underskrive et skriftligt informeret samtykkedokument

Ekskluderingskriterier:

  • Sørg for, at eksklusionskriterierne er klart formuleret for at beskrive deltagere, som ikke vil være berettigede.
  • Deltagerne modtager muligvis ikke samtidig andre undersøgelsesmidler.
  • Personer uden tegn på forværring i løbet af den sidste måned (f. enhver akut komplikation af SCD inklusive men ikke begrænset til VOC, akut brystsyndrom og slagtilfælde, som krævede uplanlagt lægehjælp eller intervention) som bestemt af investigator vil blive inkluderet.
  • Familiær blødende diatese.
  • Kendt diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation.
  • Modtager i øjeblikket antikoagulerende behandling.
  • Bruger i øjeblikket daglig brug af aspirin (>81 mg dagligt), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspirin-dipyridamol (Aggrenox) (inden for 10 dage)
  • Anamnese med allergiske reaktioner tilskrevet forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning som isoquercetin.
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina, hjertearytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse undersøgelsens overensstemmelse.
  • Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse, fordi isoquercetin er en PDI-hæmmer med potentiale for teratogene eller abortfremkaldende virkninger. Da der er en ukendt, men potentiel risiko for bivirkninger hos ammende spædbørn sekundært til behandling af moderen med isoquercetin, bør amning afbrydes, hvis moderen behandles med isoquercetin. Disse potentielle risici kan også gælde for andre midler, der anvendes i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ISOQUERCETIN

Forskningsundersøgelsesprocedurerne omfatter screening for berettigelse og undersøgelsesbehandling, herunder evalueringer og opfølgningsbesøg

- ISOQUERCETIN: Oralt studielægemiddel, 1 gang om dagen, pr. forudbestemt doseret pr. 28 behandlingscyklus.

Dette vil fortsætte i op til 337 dage.
Medicin: Isoquercetin
Oral, 1 gang om dagen, pr. forudbestemt dosering pr. 28 behandlingscyklus.
Andre navne:
  • IQC-950AN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i sP Selectin-niveauer med isoquercetin
Tidsramme: baseline til 28 dage
Sammenligninger mellem baseline- og opfølgningsmålinger (dvs. ændring i sP-Selectin), vil blive udført ved hjælp af en to-halet, parret t-test-analyser.
baseline til 28 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodpladeafhængig thrombingenerering (koagulation)
Tidsramme: baseline til 1 år
Laboratorieværdier ved baseline og efterfølgende månedlige opfølgningstidspunkter vil blive modelleret ved hjælp af lineær mixed effects regression med en autoregressiv kovariansstruktur.
baseline til 1 år
sE-selectin (adhæsion)-Biomarkør
Tidsramme: baseline til 1 år
Laboratorieværdier ved baseline og efterfølgende månedlige opfølgningstidspunkter vil blive modelleret ved hjælp af lineær mixed effects regression med en autoregressiv kovariansstruktur.
baseline til 1 år
C-reaktivt protein CRP
Tidsramme: baseline til 1 år
Laboratorieværdier ved baseline og efterfølgende månedlige opfølgningstidspunkter vil blive modelleret ved hjælp af lineær mixed effects regression med en autoregressiv kovariansstruktur.
baseline til 1 år
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: studiestart op til 13 måneder
Seglcellehændelser såsom SCPC, ukompliceret smertekrise, indlæggelser, skadestuebesøg, transfusioner, akut brystsyndrom og transfusionsstøtte vil blive opsummeret som årlige tal. Der vil blive foretaget statistiske sammenligninger for hver patient i forhold til antallet fra det foregående år ved hjælp af en Wilcoxon rank-sum test.
studiestart op til 13 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jeffrey Zwicker, MD

Samarbejdspartnere

Quercegen Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Zwicker, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2022

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

17. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20-087

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Dana-Farber / Harvard Cancer Center tilskynder og støtter ansvarlig og etisk deling af data fra kliniske forsøg. Afidentificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der anvendes i det offentliggjorte manuskript, må kun deles under betingelserne i en aftale om databrug. Anmodninger kan rettes til sponsorundersøger eller udpeget. Protokollen og den statistiske analyseplan vil blive gjort tilgængelige på Clinicaltrials.gov kun som krævet af føderal lovgivning eller som en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingstidsramme

Data kan tidligst deles 1 år efter offentliggørelsesdatoen

IPD-delingsadgangskriterier

BIDMC - Kontakt Beth Israel Deaconess Medical Center Technology Ventures Office på tvo@bidmc.harvard.edu

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Isoquercetin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner