Isoquercetin i sicklecellanemi

Inklusionskriterier:

• Kvalificerade försökspersoner kräver en etablerad diagnos av sicklecellssjukdom/homozygot hemoglobin S (SCD-SS) eller sicklecellssjukdom hemoglobin β0-talassemi (SCD-Sβ0-thal).
• Patienter på annan behandling inklusive hydroxiurea kommer att inkluderas.
• Ålder 18-50 år.

• Deltagare måste ha bevarad organ- och märgfunktion enligt definitionen nedan:

  • leukocyter ≥2 000/mcL
  • trombocyter ≥75 000/mcL
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × institutionell övre normalgräns
  • Uppskattad kreatininclearance ≥45 ml/min/1,73 m2 för deltagare med kreatininnivåer över institutionell normal.
• Patienter utan tecken på försämring under de senaste 4 veckorna (t.ex. alla akuta komplikationer av SCD inklusive men inte begränsat till VOC, akut bröstsyndrom och stroke, som krävde oplanerad läkarvård eller ingripande) som bestämts av utredaren kommer att inkluderas.
• Patienter som behandlas med antikoagulantia kommer att uteslutas.
• Effekterna av isoquercetin på det växande mänskliga fostret är okända. Av denna anledning måste kvinnor i fertil ålder och män komma överens om att använda adekvat preventivmedel (hormonell eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) innan studiestart och under hela studiedeltagandet. Om en kvinna skulle bli gravid eller misstänka att hon är gravid medan hon eller hennes partner deltar i denna studie ska hon omedelbart informera sin behandlande läkare. Män som behandlas eller registreras enligt detta protokoll måste också gå med på att använda adekvat preventivmedel före studien, under hela studiedeltagandet och 4 månader efter avslutad administrering av isoquercetin.
• Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

• Se till att uteslutningskriterierna är tydligt formulerade för att beskriva deltagare som inte kommer att vara berättigade.
• Deltagare får inte samtidigt ta emot några andra studieagenter.
• Försökspersoner utan tecken på försämring under den senaste månaden (t.ex. alla akuta komplikationer av SCD inklusive men inte begränsat till VOC, akut bröstsyndrom och stroke, som krävde oplanerad läkarvård eller ingripande) som bestämts av utredaren kommer att inkluderas.
• Familjär blödande diates.
• Känd diagnos av disseminerad intravaskulär koagulation.
• Får för närvarande antikoagulantiabehandling.
• Använder för närvarande daglig användning av aspirin (>81 mg dagligen), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspirin-dipyridamol (Aggrenox) (inom 10 dagar)
• Historik med allergiska reaktioner tillskrivna föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som isoquercetin.
• Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive men inte begränsad till pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa studiens följsamhet.
• Gravida kvinnor utesluts från denna studie eftersom isoquercetin är en PDI-hämmare med potential för teratogena eller abortframkallande effekter. Eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos ammande spädbarn sekundärt till moderns behandling med isoquercetin, bör amningen avbrytas om modern behandlas med isoquercetin. Dessa potentiella risker kan även gälla andra medel som används i denna studie.