镰状细胞性贫血中的异槲皮素

纳入标准：

• 符合条件的受试者需要明确诊断为镰状细胞病/纯合血红蛋白 S (SCD-SS) 或镰状细胞病血红蛋白 β0-地中海贫血 (SCD-Sβ0-thal)。
• 将包括接受包括羟基脲在内的其他疗法的患者。
• 年龄在 18-50 岁之间。

• 参与者必须具有如下定义的器官和骨髓功能：

  • 白细胞≥2,000/mcL
  • 血小板≥75,000/mcL
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2.5 × 机构正常上限
  • 估计肌酐清除率≥45 mL/min/1.73 m2 用于肌酐水平高于机构正常水平的参与者。
• 在过去 4 周内没有恶化迹象的受试者（例如 研究者确定的任何 SCD 急性并发症，包括但不限于 VOC、急性胸部综合征和中风，需要计划外的医疗护理或干预）。
• 接受抗凝治疗的患者将被排除在外。
• 异槲皮素对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 出于这个原因，有生育能力的女性和男性必须同意在研究开始之前和研究参与期间使用充分的避孕措施（激素或屏障避孕方法；禁欲）。 如果女性在她或她的伴侣参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。 在本方案中接受治疗或登记的男性还必须同意在研究之前、研究参与期间以及异槲皮素给药完成后 4 个月内使用充分的避孕措施。
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书

排除标准：

• 请确保排除标准的措辞清楚，以描述不符合条件的参与者。
• 参与者不得同时接受任何其他研究药物。
• 在过去 1 个月内没有恶化迹象的受试者（例如 研究者确定的任何 SCD 急性并发症，包括但不限于 VOC、急性胸部综合征和中风，需要计划外的医疗护理或干预）。
• 家族性出血素质。
• 已知诊断为弥漫性血管内凝血。
• 目前正在接受抗凝治疗。
• 目前每天服用阿司匹林（每天 > 81 毫克）、氯吡格雷 (Plavix)、西洛他唑 (Pletal)、阿司匹林-双嘧达莫 (Aggrenox)（10 天内）
• 归因于与异槲皮素具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史。
• 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制研究依从性的精神疾病/社交情况。
• 孕妇被排除在本研究之外，因为异槲皮素是一种 PDI 抑制剂，具有潜在的致畸或流产作用。 由于母亲接受异槲皮素治疗后哺乳婴儿发生不良事件的风险未知但可能存在，因此如果母亲接受异槲皮素治疗，则应停止母乳喂养。 这些潜在风险也可能适用于本研究中使用的其他药物。