Isoquercetine bij sikkelcelanemie

Inclusiecriteria:

• Geschikte proefpersonen hebben een vastgestelde diagnose van sikkelcelziekte/homozygoot hemoglobine S (SCD-SS) of sikkelcelziekte hemoglobine β0-thalassemie (SCD-Sβ0-thal) nodig.
• Patiënten die een andere therapie ondergaan, waaronder hydroxyurea, zullen worden opgenomen.
• Leeftijd 18-50 jaar.

• Deelnemers moeten een behouden orgaan- en beenmergfunctie hebben zoals hieronder gedefinieerd:

  • leukocyten ≥2.000/mcl
  • bloedplaatjes ≥75.000/mcl
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × institutionele bovengrens van normaal
  • Geschatte creatinineklaring ≥45 ml/min/1,73 m2 voor deelnemers met creatininewaarden boven de institutionele norm.
• Proefpersonen zonder tekenen van verslechtering in de afgelopen 4 weken (bijv. elke acute complicatie van SCZ inclusief maar niet beperkt tot VOC, acute chest syndroom en beroerte, waarvoor ongeplande medische zorg of interventie nodig was) zoals bepaald door de onderzoeker zal worden opgenomen.
• Patiënten die antistollingstherapie krijgen, worden uitgesloten.
• De effecten van isoquercetine op de zich ontwikkelende menselijke foetus zijn onbekend. Om deze reden moeten vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl zij of haar partner aan dit onderzoek deelneemt, dient zij haar behandelend arts hiervan onmiddellijk op de hoogte te stellen. Mannen die volgens dit protocol worden behandeld of ingeschreven, moeten ook instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie voorafgaand aan het onderzoek, voor de duur van deelname aan het onderzoek en 4 maanden na voltooiing van de toediening van isoquercetine.
• Het vermogen om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

• Zorg ervoor dat de uitsluitingscriteria duidelijk zijn geformuleerd om deelnemers te beschrijven die niet in aanmerking komen.
• Het is mogelijk dat deelnemers niet gelijktijdig andere studiemiddelen ontvangen.
• Proefpersonen zonder tekenen van verslechtering in de afgelopen 1 maand (bijv. elke acute complicatie van SCZ inclusief maar niet beperkt tot VOC, acute chest syndroom en beroerte, waarvoor ongeplande medische zorg of interventie nodig was) zoals bepaald door de onderzoeker zal worden opgenomen.
• Familiale bloedingsdiathese.
• Bekende diagnose van gedissemineerde intravasculaire coagulatie.
• Momenteel onder behandeling met anticoagulantia.
• Gebruikt momenteel dagelijks aspirine (> 81 mg per dag), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspirine-dipyridamol (Aggrenox) (binnen 10 dagen)
• Geschiedenis van allergische reacties toegeschreven aan verbindingen met een vergelijkbare chemische of biologische samenstelling als isoquercetine.
• Ongecontroleerde bijkomende ziekte, inclusief maar niet beperkt tot aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studie zouden beperken.
• Zwangere vrouwen zijn uitgesloten van deze studie omdat isoquercetine een PDI-remmer is met mogelijk teratogene of abortieve effecten. Omdat er een onbekend maar potentieel risico is op bijwerkingen bij zuigelingen die secundair zijn aan de behandeling van de moeder met isoquercetine, moet de borstvoeding worden gestaakt als de moeder wordt behandeld met isoquercetine. Deze potentiële risico's kunnen ook van toepassing zijn op andere middelen die in dit onderzoek worden gebruikt.