Isoquercetin i sigdcelleanemi
7. januar 2021 oppdatert av: Jeffrey Zwicker, MD
Enarms fase 2-studie av oral isoquercetin i sigdcellesykdom
Denne forskningsstudien blir gjort for å vurdere sikkerheten og effektiviteten til isoquercetin for å redusere nivåene av løselig P-Selectin hos pasienter med sigdcellesykdom. Isoquercetin er et naturlig forekommende flavonoid-eller vitamin. Du finner quercetin og isoquercetin i frukt og grønnsaker.
Navnene på studiemedisinen som er involvert i denne studien er/er:
- Isoquercetin
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltarms fase 2-studie hos voksne med sigdcellesykdom (SCD) for å vurdere effekten av oral isoquercetin på biomarkører for endotel- og blodplateaktivering, betennelse og pågående blodkoagulasjon.
Forskningsstudieprosedyrene inkluderer screening for kvalifisering og studiebehandling inkludert evalueringer og oppfølgingsbesøk.
- Navnene på studiemedisinen som er involvert i denne studien er/er: Isoquercetin
- Deltakerne vil få studiebehandling i 1 år og vil bli fulgt i 30 dager etter siste dose.
- Denne forskningsstudien er en fase II klinisk studie. Fase II kliniske studier tester sikkerheten og effektiviteten til et undersøkelseslegemiddel for å finne ut om stoffet virker ved behandling av en spesifikk sykdom. «Undersøkende» betyr at stoffet studeres.
- U.S. Food and Drug Administration (FDA) har ikke godkjent isoquercetin som behandling for noen sykdom.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 50 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kvalifiserte forsøkspersoner krever en etablert diagnose av sigdcellesykdom/homozygot hemoglobin S (SCD-SS) eller sigdcellesykdom hemoglobin β0-thalassemi (SCD-Sβ0-thal).
- Pasienter på annen behandling inkludert hydroksyurea vil bli inkludert.
- Alder 18-50 år.
Deltakere må ha bevart organ- og margfunksjon som definert nedenfor:
- leukocytter ≥2000/mcL
- blodplater ≥75 000/mcL
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2,5 × institusjonell øvre normalgrense
- Estimert kreatininclearance ≥45 ml/min/1,73 m2 for deltakere med kreatininnivåer over institusjonsnormalen.
- Personer uten tegn på forverring i løpet av de siste 4 ukene (f. enhver akutt komplikasjon av SCD inkludert, men ikke begrenset til VOC, akutt brystsyndrom og hjerneslag, som krevde uplanlagt legehjelp eller intervensjon) som bestemt av etterforskeren vil bli inkludert.
- Pasienter på antikoagulasjonsbehandling vil bli ekskludert.
- Effekten av isoquercetin på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon (hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet) før studiestart og så lenge studiedeltakelsen varer. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller hennes partner deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart. Menn som er behandlet eller registrert på denne protokollen må også samtykke i å bruke adekvat prevensjon før studien, så lenge studiedeltakelsen varer, og 4 måneder etter fullført administrering av isoquercetin.
- Evne til å forstå og vilje til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
Ekskluderingskriterier:
- Sørg for at eksklusjonskriteriene er tydelig formulert for å beskrive deltakere som ikke vil være kvalifisert.
- Det kan hende at deltakere ikke samtidig mottar andre studieagenter.
- Personer uten tegn på forverring i løpet av den siste måneden (f.eks. enhver akutt komplikasjon av SCD inkludert, men ikke begrenset til VOC, akutt brystsyndrom og hjerneslag, som krevde uplanlagt legehjelp eller intervensjon) som bestemt av etterforskeren vil bli inkludert.
- Familiær blødningsdiatese.
- Kjent diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon.
- Får for tiden antikoagulasjonsbehandling.
- Bruker for tiden daglig bruk av aspirin (>81 mg daglig), Clopidogrel (Plavix), cilostazol (Pletal), aspirin-dipyridamol (Aggrenox) (innen 10 dager)
- Anamnese med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som isoquercetin.
- Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelsen av studien.
- Gravide kvinner er ekskludert fra denne studien fordi isoquercetin er en PDI-hemmer med potensial for teratogene eller abortfremkallende effekter. Fordi det er en ukjent, men potensiell risiko for bivirkninger hos ammende spedbarn sekundært til behandling av moren med isoquercetin, bør amming avbrytes hvis moren behandles med isoquercetin. Disse potensielle risikoene kan også gjelde for andre midler som brukes i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ISOQUERCETIN
Forskningsstudieprosedyrene inkluderer screening for kvalifisering og studiebehandling inkludert evalueringer og oppfølgingsbesøk - ISOQUERCETIN: Oral studiemedisin, 1 gang per dag, per forhåndsbestemt dose per 28 behandlingssyklus. Dette vil fortsette i opptil 337 dager. |
Oral, 1 gang per dag, per forhåndsbestemt dose per 28 behandlingssyklus.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i sP Selectin-nivåer med isoquercetin
Tidsramme: baseline til 28 dager
|
Sammenligninger mellom baseline- og oppfølgingsmålinger (dvs.
endring i sP-Selectin), vil bli utført ved hjelp av en to-halet, paret t-test-analyser.
|
baseline til 28 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodplateavhengig trombingenerering (koagulasjon)
Tidsramme: baseline til 1 år
|
Laboratorieverdier ved baseline og påfølgende månedlige oppfølgingstidspunkter vil bli modellert ved bruk av lineær blandingseffektregresjon med en autoregressiv kovariansstruktur.
|
baseline til 1 år
|
|
sE-selektin (adhesjon)-Biomarkør
Tidsramme: baseline til 1 år
|
Laboratorieverdier ved baseline og påfølgende månedlige oppfølgingstidspunkter vil bli modellert ved bruk av lineær blandingseffektregresjon med en autoregressiv kovariansstruktur.
|
baseline til 1 år
|
|
C-reaktivt protein CRP
Tidsramme: baseline til 1 år
|
Laboratorieverdier ved baseline og påfølgende månedlige oppfølgingstidspunkter vil bli modellert ved bruk av lineær blandingseffektregresjon med en autoregressiv kovariansstruktur.
|
baseline til 1 år
|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: studiestart inntil 13 måneder
|
Sigdcellehendelser som SCPC, ukomplisert smertekrise, sykehusinnleggelser, legevaktbesøk, transfusjoner, akutt brystsyndrom og transfusjonsstøtte vil bli oppsummert som årlige tall.
Statistiske sammenligninger vil bli gjort for hver pasient i forhold til tallet fra året før ved hjelp av en Wilcoxon rangsum-test.
|
studiestart inntil 13 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jeffrey Zwicker, MD, Beth Israel Deaconess Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. desember 2020
Primær fullføring (Forventet)
31. desember 2022
Studiet fullført (Forventet)
31. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. juli 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. juli 2020
Først lagt ut (Faktiske)
17. juli 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2021
Sist bekreftet
1. januar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20-087
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Dana-Farber / Harvard Cancer Center oppmuntrer og støtter ansvarlig og etisk deling av data fra kliniske studier.
Avidentifiserte deltakerdata fra det endelige forskningsdatasettet som brukes i det publiserte manuskriptet, kan bare deles under vilkårene i en databruksavtale.
Forespørsler kan rettes til sponsoretterforsker eller utpekt.
Protokollen og den statistiske analyseplanen vil bli gjort tilgjengelig på Clinicaltrials.gov
bare som kreves av føderal forskrift eller som en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen.
IPD-delingstidsramme
Data kan ikke deles tidligere enn 1 år etter publiseringsdato
Tilgangskriterier for IPD-deling
BIDMC - Kontakt Beth Israel Deaconess Medical Center Technology Ventures Office på tvo@bidmc.harvard.edu
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- Studieprotokoll
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Informert samtykkeskjema (ICF)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .