CLN2 の子供を対象とした回顧的自然史研究
2021年10月25日 更新者：REGENXBIO Inc.
後期乳児神経セロイド リポフスチン症 2 型 (CLN2) の小児における眼疾患の進行を評価するレトロスペクティブ チャート レビュー研究
これは、CLN2 の小児患者における眼疾患の進行の進展を記録するための多施設レトロスペクティブ チャート レビュー研究です。
調査の概要
状態
引きこもった
詳細な説明
CLN2 は、利用可能な眼の自然史データが限られているまれな疾患です。
現在の標準治療は運動変性を遅らせますが、病気の眼症状を治療することは知られていません。
この研究は、レトロスペクティブなデータ収集を通じて、CLN2と一致する臨床症状を持つ子供の眼疾患の進行を記録する予定です。
このレトロスペクティブなチャートレビュー研究では、治験薬は投与されません。
研究の種類
観察的
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
CLN2 バッテン病患者
説明
包含基準:
参加者は、次の基準がすべて当てはまる場合にのみ、研究に参加する資格があります。
- -参加者の法定後見人は、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
- -参加者は、TPP1欠乏によるCLN2疾患の診断が文書化されているか、参加者と同じCLN2変異を持つCLN2疾患と臨床的に診断された親戚がいます
- -参加者は、出生以来いつでも眼科専門医による1回以上の眼科検査を受けています。
除外基準:
この研究には除外基準は適用されません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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CLN2 の子供の網膜構造変化を特徴付ける
時間枠：最初に利用可能なカルテからインフォームド コンセントまで、平均 10 年
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CLN2 児の眼科記録における SD-OCT 測定による評価
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最初に利用可能なカルテからインフォームド コンセントまで、平均 10 年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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視覚機能の変化を特徴付けます。
時間枠：最初に利用可能なカルテからインフォームド コンセントまで、平均 10 年
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CLN2 の小児の眼科記録における経時的な視力の変化によって測定されます。
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最初に利用可能なカルテからインフォームド コンセントまで、平均 10 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2021年3月31日
一次修了 (予想される)
2022年4月1日
研究の完了 (予想される)
2022年4月1日
試験登録日
最初に提出
2020年7月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月17日
最初の投稿 (実際)
2020年7月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月25日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RGX-381-9102
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。