CLN2 소아의 후향적 자연사 연구
2021년 10월 25일 업데이트: REGENXBIO Inc.
영아 후기 신경세로이드 리포푸스증 2형(CLN2) 환자의 안구 질환 진행을 평가하기 위한 후향적 차트 검토 연구
이것은 CLN2를 가진 소아과 환자의 안구 질환 진행의 진화를 문서화하기 위한 다중 센터, 후향적, 차트 검토 연구입니다.
연구 개요
상태
빼는
상세 설명
CLN2는 이용 가능한 안구 자연사 데이터가 제한적인 희귀 질환입니다.
현재 치료 표준은 운동 변성을 늦추지만 질병의 안구 발현을 치료하는 것으로 알려져 있지 않습니다.
이 연구는 후향적 데이터 수집을 통해 CLN2와 일치하는 임상 양상을 보이는 어린이의 안구 질환 진행을 문서화할 계획입니다.
이 후향적 차트 검토 연구에서는 조사 제품이 투여되지 않습니다.
연구 유형
관찰
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
CLN2 바텐병 환자
설명
포함 기준:
참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- 참가자의 법적 보호자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
- 참가자는 TPP1 결핍으로 인한 CLN2 질환 진단 문서가 있거나 참가자와 동일한 CLN2 돌연변이를 가진 CLN2 질환으로 임상 진단을 받은 친척이 있습니다.
- 참가자는 출생 이후 언제든지 안과 전문의에게 한 번 이상의 눈 검사를 받았습니다.
제외 기준:
이 연구에는 제외 기준이 적용되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CLN2가 있는 어린이의 망막 구조적 변화를 특성화합니다.
기간: 첫 번째 사용 가능한 의료 차트에서 정보에 입각한 동의를 통해 평균 10년
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CLN2가 있는 어린이의 안과 기록에서 SD-OCT 측정으로 평가한 대로
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첫 번째 사용 가능한 의료 차트에서 정보에 입각한 동의를 통해 평균 10년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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시각 기능의 변화를 특성화합니다.
기간: 첫 번째 사용 가능한 의료 차트에서 정보에 입각한 동의를 통해 평균 10년
|
CLN2 소아의 안과 기록에서 시간 경과에 따른 시력 변화로 측정.
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첫 번째 사용 가능한 의료 차트에서 정보에 입각한 동의를 통해 평균 10년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2021년 3월 31일
기본 완료 (예상)
2022년 4월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RGX-381-9102
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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