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Eine retrospektive, naturkundliche Studie bei Kindern mit CLN2

25. Oktober 2021 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.

Eine retrospektive Chart-Review-Studie zur Bewertung des Fortschreitens von Augenerkrankungen bei Kindern mit spätinfantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2)

Dies ist eine multizentrische, retrospektive Chart-Review-Studie zur Dokumentation der Entwicklung des Fortschreitens von Augenerkrankungen bei pädiatrischen Patienten mit CLN2.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

CLN2 ist eine seltene Krankheit mit begrenzt verfügbaren Daten zum natürlichen Verlauf der Augen. Während der derzeitige Behandlungsstandard die motorische Degeneration verlangsamt, ist es nicht bekannt, die okulären Manifestationen der Krankheit zu behandeln. Diese Studie soll durch retrospektive Datenerhebung das Fortschreiten der Augenerkrankung bei Kindern mit einem klinischen Erscheinungsbild im Einklang mit CLN2 dokumentieren. In dieser retrospektiven Chart-Review-Studie wird kein Prüfpräparat verabreicht.

Studientyp

Beobachtungs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit CLN2 Batten-Krankheit

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer kann nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

  1. Der/die Erziehungsberechtigte(n) des/der Teilnehmer(s) ist/sind bereit und in der Lage, ihnen eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung zu erteilen.
  2. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose einer CLN2-Krankheit aufgrund eines TPP1-Mangels oder einen Verwandten, bei dem klinisch eine CLN2-Krankheit diagnostiziert wurde, der dieselben CLN2-Mutationen wie der Teilnehmer hat
  3. Der Teilnehmer wurde zu irgendeinem Zeitpunkt seit seiner Geburt einer oder mehreren Augenuntersuchungen durch einen Augenarzt unterzogen.

Ausschlusskriterien:

Für diese Studie gelten keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie strukturelle Veränderungen der Netzhaut bei Kindern mit CLN2
Zeitfenster: Von der ersten verfügbaren Krankenakte bis zur Einverständniserklärung durchschnittlich 10 Jahre
Wie durch SD-OCT-Messungen in ophthalmologischen Aufzeichnungen von Kindern mit CLN2 bewertet
Von der ersten verfügbaren Krankenakte bis zur Einverständniserklärung durchschnittlich 10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisieren Sie Veränderungen der Sehfunktion.
Zeitfenster: Von der ersten verfügbaren Krankenakte bis zur Einverständniserklärung durchschnittlich 10 Jahre
Gemessen anhand der Veränderungen der Sehschärfe im Laufe der Zeit in ophthalmologischen Aufzeichnungen von Kindern mit CLN2.
Von der ersten verfügbaren Krankenakte bis zur Einverständniserklärung durchschnittlich 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

31. März 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RGX-381-9102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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