Um estudo retrospectivo de história natural em crianças com CLN2
25 de outubro de 2021 atualizado por: REGENXBIO Inc.
Um estudo retrospectivo de revisão de gráficos para avaliar a progressão da doença ocular em crianças com lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia tipo 2 (CLN2)
Este é um estudo multicêntrico, retrospectivo, de revisão de gráficos para documentar a evolução da progressão da doença ocular em pacientes pediátricos com CLN2.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Descrição detalhada
CLN2 é uma doença rara com dados de história natural ocular disponíveis limitados.
Embora o padrão atual de tratamento retarde a degeneração motora, não é conhecido o tratamento das manifestações oculares da doença.
Este estudo foi planejado para documentar, por meio de coleta retrospectiva de dados, a progressão da doença ocular em crianças com apresentação clínica consistente com CLN2.
Nenhum produto experimental é administrado neste estudo retrospectivo de revisão de prontuários.
Tipo de estudo
Observacional
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com doença de Batten CLN2
Descrição
Critério de inclusão:
Um participante é elegível para ser incluído no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:
- O(s) tutor(es) legal(is) do participante está(ão) disposto(s) e apto(s) a fornecer-lhes consentimento informado por escrito e assinado.
- O participante tem um diagnóstico documentado de doença CLN2 devido à deficiência de TPP1, ou tem um parente clinicamente diagnosticado com doença CLN2 que tem as mesmas mutações de CLN2 que o participante
- O participante teve um ou mais exames oftalmológicos por um oftalmologista em qualquer momento desde o nascimento.
Critério de exclusão:
Nenhum critério de exclusão se aplica a este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterizar alterações estruturais da retina em crianças com CLN2
Prazo: Do primeiro prontuário médico disponível até o consentimento informado, uma média de 10 anos
|
Conforme avaliado por medidas SD-OCT em registros oftalmológicos de crianças com CLN2
|
Do primeiro prontuário médico disponível até o consentimento informado, uma média de 10 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Caracterizar alterações na função visual.
Prazo: Do primeiro prontuário médico disponível até o consentimento informado, uma média de 10 anos
|
Conforme medido por mudanças na acuidade visual ao longo do tempo em registros oftalmológicos de crianças com CLN2.
|
Do primeiro prontuário médico disponível até o consentimento informado, uma média de 10 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
31 de março de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de abril de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de julho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
21 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RGX-381-9102
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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