一项针对 CLN2 儿童的回顾性自然历史研究
2021年10月25日 更新者：REGENXBIO Inc.
一项评估晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症 2 型 (CLN2) 儿童眼部疾病进展的回顾性图表审查研究
这是一项多中心、回顾性、图表审查研究，以记录 CLN2 儿科患者眼部疾病进展的演变。
研究概览
地位
撤销
详细说明
CLN2 是一种罕见疾病，可用的眼部自然病史数据有限。
虽然目前的护理标准可以减缓运动退化，但治疗疾病的眼部表现尚不清楚。
这项研究计划通过回顾性数据收集来记录具有与 CLN2 一致的临床表现的儿童的眼部疾病进展。
在此回顾性图表审查研究中未使用任何研究产品。
研究类型
观察性的
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
CLN2 Batten 病患者
描述
纳入标准：
只有满足以下所有条件，参与者才有资格被纳入研究：
- 参与者的法定监护人愿意并能够向他们提供书面的、签署的知情同意书。
- 参与者因 TPP1 缺陷而被诊断为 CLN2 疾病，或临床诊断为 CLN2 疾病的亲戚与参与者具有相同的 CLN2 突变
- 参与者在出生后的任何时间都接受过眼科专家的一次或多次眼科检查。
排除标准：
没有排除标准适用于本研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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表征 CLN2 儿童的视网膜结构变化
大体时间：从第一份可用的医疗图表到知情同意，平均需要 10 年
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正如在 CLN2 儿童的眼科记录中通过 SD-OCT 措施评估的那样
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从第一份可用的医疗图表到知情同意，平均需要 10 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
表征视觉功能的变化。
大体时间：从第一份可用的医疗图表到知情同意，平均需要 10 年
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根据 CLN2 儿童眼科记录中视力随时间的变化来衡量。
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从第一份可用的医疗图表到知情同意，平均需要 10 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2021年3月31日
初级完成 (预期的)
2022年4月1日
研究完成 (预期的)
2022年4月1日
研究注册日期
首次提交
2020年7月10日
首先提交符合 QC 标准的
2020年7月17日
首次发布 (实际的)
2020年7月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月25日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RGX-381-9102
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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