Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En retrospektiv, naturhistorisk undersøgelse af børn med CLN2

25. oktober 2021 opdateret af: REGENXBIO Inc.

En retrospektiv, diagramgennemgangsundersøgelse til evaluering af øjensygdomsprogression hos børn med seninfantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Dette er et multicenter, retrospektivt, diagramgennemgangsstudie for at dokumentere udviklingen af ​​øjensygdomsprogression hos pædiatriske patienter med CLN2.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

CLN2 er en sjælden sygdom med begrænsede tilgængelige øjenhistoriedata. Mens den nuværende standard for pleje bremser motorisk degeneration, er det ikke kendt at behandle de okulære manifestationer af sygdom. Denne undersøgelse er planlagt til at dokumentere, gennem retrospektiv dataindsamling, øjensygdomsprogression hos børn med en klinisk præsentation i overensstemmelse med CLN2. Intet forsøgsprodukt administreres i denne retrospektive, diagramgennemgang-undersøgelse.

Undersøgelsestype

Observationel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med CLN2 Batten Disease

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

En deltager er kun berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Deltagerens juridiske værge(r) er villig og i stand til at give dem skriftligt, underskrevet informeret samtykke.
  2. Deltageren har en dokumenteret diagnose af CLN2-sygdom på grund af TPP1-mangel, eller har en slægtning klinisk diagnosticeret med CLN2-sygdom, som har samme CLN2-mutationer som deltageren
  3. Deltageren har til enhver tid siden fødslen fået foretaget en eller flere øjenundersøgelser hos en øjenlæge.

Ekskluderingskriterier:

Der gælder ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser retinale strukturelle ændringer hos børn med CLN2
Tidsramme: Fra første tilgængelige medicinske diagram til informeret samtykke, i gennemsnit 10 år
Som vurderet ved SD-OCT målinger i oftalmiske optegnelser af børn med CLN2
Fra første tilgængelige medicinske diagram til informeret samtykke, i gennemsnit 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser ændringer i visuel funktion.
Tidsramme: Fra første tilgængelige medicinske diagram til informeret samtykke, i gennemsnit 10 år
Målt ved ændringer i synsstyrke over tid i oftalmiske optegnelser af børn med CLN2.
Fra første tilgængelige medicinske diagram til informeret samtykke, i gennemsnit 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

31. marts 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

21. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. oktober 2021

Sidst verificeret

1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-381-9102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner