Retrospektivní přírodovědná studie u dětí s CLN2
25. října 2021 aktualizováno: REGENXBIO Inc.
Retrospektivní studie přehledu grafů k hodnocení progrese očního onemocnění u dětí s pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2)
Jedná se o multicentrickou retrospektivní studii s přehledem grafů, která dokumentuje vývoj progrese očního onemocnění u pediatrických pacientů s CLN2.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Detailní popis
CLN2 je vzácné onemocnění s omezenými dostupnými údaji o přirozené anamnéze oka.
Zatímco současný standard péče zpomaluje motorickou degeneraci, není známo, že by léčila oční projevy onemocnění.
Tato studie je plánována tak, aby prostřednictvím retrospektivního sběru dat dokumentovala progresi očního onemocnění u dětí s klinickým obrazem odpovídajícím CLN2.
V této retrospektivní studii s přehledem grafů není podáván žádný hodnocený přípravek.
Typ studie
Pozorovací
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s CLN2 Batten Disease
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastník může být zařazen do studie pouze tehdy, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:
- Zákonní zástupci účastníka jsou ochotni a schopni poskytnout jim písemný, podepsaný informovaný souhlas.
- Účastník má zdokumentovanou diagnózu onemocnění CLN2 v důsledku nedostatku TPP1 nebo má příbuzného klinicky diagnostikovaného onemocnění CLN2, který má stejné mutace CLN2 jako účastník
- Účastník absolvoval jedno nebo více očních vyšetření u očního specialisty kdykoli od narození.
Kritéria vyloučení:
Na tuto studii se nevztahují žádná vylučovací kritéria.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Pouze případ
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizujte strukturální změny sítnice u dětí s CLN2
Časové okno: Od první dostupné lékařské tabulky po informovaný souhlas, v průměru 10 let
|
Jak bylo hodnoceno pomocí SD-OCT měření v oftalmologických záznamech dětí s CLN2
|
Od první dostupné lékařské tabulky po informovaný souhlas, v průměru 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizujte změny zrakové funkce.
Časové okno: Od první dostupné lékařské tabulky po informovaný souhlas, v průměru 10 let
|
Měřeno změnami zrakové ostrosti v průběhu času v očních záznamech dětí s CLN2.
|
Od první dostupné lékařské tabulky po informovaný souhlas, v průměru 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
31. března 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
1. dubna 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
1. dubna 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. července 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. července 2020
První zveřejněno (Aktuální)
21. července 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. října 2021
Naposledy ověřeno
1. října 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- RGX-381-9102
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .