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Un estudio retrospectivo de historia natural en niños con CLN2

25 de octubre de 2021 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Un estudio retrospectivo de revisión de gráficos para evaluar la progresión de la enfermedad ocular en niños con lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 (CLN2) en la infancia tardía

Este es un estudio retrospectivo multicéntrico de revisión de gráficos para documentar la evolución de la progresión de la enfermedad ocular en pacientes pediátricos con CLN2.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Descripción detallada

CLN2 es una enfermedad rara con datos de historia natural ocular disponibles limitados. Si bien el estándar actual de atención retarda la degeneración motora, no se sabe que trate las manifestaciones oculares de la enfermedad. Este estudio está planificado para documentar, a través de la recopilación retrospectiva de datos, la progresión de la enfermedad ocular en niños con una presentación clínica compatible con CLN2. No se administra ningún producto en investigación en este estudio retrospectivo de revisión de gráficos.

Tipo de estudio

De observación

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con enfermedad de Batten CLN2

Descripción

Criterios de inclusión:

Un participante es elegible para ser incluido en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:

  1. Los tutores legales del participante están dispuestos y son capaces de proporcionarles un consentimiento informado por escrito y firmado.
  2. El participante tiene un diagnóstico documentado de enfermedad CLN2 debido a la deficiencia de TPP1, o tiene un pariente clínicamente diagnosticado con enfermedad CLN2 que tiene las mismas mutaciones CLN2 que el participante.
  3. El participante ha tenido uno o más exámenes de la vista por parte de un especialista en atención de la vista en cualquier momento desde su nacimiento.

Criterio de exclusión:

No se aplican criterios de exclusión a este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar los cambios estructurales de la retina en niños con CLN2
Periodo de tiempo: Desde el primer cuadro médico disponible hasta el consentimiento informado, un promedio de 10 años
Evaluado en medidas SD-OCT en registros oftalmológicos de niños con CLN2
Desde el primer cuadro médico disponible hasta el consentimiento informado, un promedio de 10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Caracterizar cambios en la función visual.
Periodo de tiempo: Desde el primer cuadro médico disponible hasta el consentimiento informado, un promedio de 10 años
Medido por cambios en la agudeza visual a lo largo del tiempo en registros oftálmicos de niños con CLN2.
Desde el primer cuadro médico disponible hasta el consentimiento informado, un promedio de 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

REGENXBIO Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

31 de marzo de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

21 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-381-9102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía tipo 2 (CLN2)

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