Retrospektywne badanie historii naturalnej u dzieci z CLN2
25 października 2021 zaktualizowane przez: REGENXBIO Inc.
Retrospektywne badanie przeglądowe mające na celu ocenę progresji choroby oczu u dzieci z późnoniemowlęcą neuronalną lipofuscynozą ceroidową typu 2 (CLN2)
Jest to wieloośrodkowe, retrospektywne, przeglądowe badanie mające na celu udokumentowanie ewolucji progresji choroby oczu u dzieci i młodzieży z CLN2.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Szczegółowy opis
CLN2 to rzadka choroba, której dane dotyczące historii naturalnej oka są ograniczone.
Chociaż obecny standard opieki spowalnia degenerację motoryczną, nie wiadomo, czy można leczyć objawy choroby ocznej.
To badanie ma na celu udokumentowanie, poprzez retrospektywne gromadzenie danych, progresji choroby oczu u dzieci z obrazem klinicznym zgodnym z CLN2.
W tym retrospektywnym badaniu przeglądowym nie podaje się żadnego badanego produktu.
Typ studiów
Obserwacyjny
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z chorobą Battena CLN2
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnik kwalifikuje się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:
- Opiekunowie prawni uczestnika chcą i są w stanie wyrazić pisemną, podpisaną świadomą zgodę.
- Uczestnik ma udokumentowaną diagnozę choroby CLN2 z powodu niedoboru TPP1 lub krewnego z klinicznie zdiagnozowaną chorobą CLN2, który ma takie same mutacje CLN2 jak uczestnik
- Uczestnik przeszedł jedno lub więcej badań okulistycznych przez okulistę w dowolnym momencie od urodzenia.
Kryteria wyłączenia:
Żadne kryteria wykluczenia nie mają zastosowania do tego badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Scharakteryzuj zmiany strukturalne siatkówki u dzieci z CLN2
Ramy czasowe: Od pierwszej dostępnej karty medycznej do świadomej zgody, średnio 10 lat
|
Jak oceniono na podstawie pomiarów SD-OCT w dokumentacji okulistycznej dzieci z CLN2
|
Od pierwszej dostępnej karty medycznej do świadomej zgody, średnio 10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Scharakteryzuj zmiany funkcji wzrokowych.
Ramy czasowe: Od pierwszej dostępnej karty medycznej do świadomej zgody, średnio 10 lat
|
Jak zmierzono na podstawie zmian ostrości wzroku w czasie w zapisach okulistycznych dzieci z CLN2.
|
Od pierwszej dostępnej karty medycznej do świadomej zgody, średnio 10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
31 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 kwietnia 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 lipca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 października 2021
Ostatnia weryfikacja
1 października 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- RGX-381-9102
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Późnodziecięca neuronalna lipofuscynoza ceroidowa typu 2 (CLN2)
-
The Hashemite UniversityRekrutacyjnyŁokieć tenisisty | Zdrowie osób dorosłych | Boczna tendinopatia łokciowa (łokieć tenisowy) | Próg bólu ciśnieniowego (PPT) | Uwarunkowana modulacja bólu (CPM)Jordania