Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En retrospektiv, naturhistorisk studie hos barn med CLN2

25. oktober 2021 oppdatert av: REGENXBIO Inc.

En retrospektiv, diagramoversiktsstudie for å evaluere progresjon av øyesykdom hos barn med seninfantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Dette er en retrospektiv multisenterstudie for å dokumentere utviklingen av progresjon av okulær sykdom hos pediatriske pasienter med CLN2.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Detaljert beskrivelse

CLN2 er en sjelden sykdom med begrensede tilgjengelige okulære naturhistoriedata. Mens dagens standard for omsorg bremser motorisk degenerasjon, er det ikke kjent å behandle øyemanifestasjoner av sykdom. Denne studien er planlagt å dokumentere, gjennom retrospektiv datainnsamling, progresjon av okulær sykdom hos barn med en klinisk presentasjon i samsvar med CLN2. Ingen undersøkelsesprodukt er administrert i denne retrospektive, diagramgjennomgangsstudien.

Studietype

Observasjonsmessig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med CLN2 Batten-sykdom

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

En deltaker er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

  1. Deltakerens juridiske verge(r) er villig og i stand til å gi dem skriftlig, signert informert samtykke.
  2. Deltakeren har en dokumentert diagnose av CLN2-sykdom på grunn av TPP1-mangel, eller har en slektning som er klinisk diagnostisert med CLN2-sykdom som har samme CLN2-mutasjoner som deltakeren
  3. Deltakeren har hatt en eller flere synsundersøkelser hos øyelege til enhver tid siden fødselen.

Ekskluderingskriterier:

Ingen eksklusjonskriterier gjelder for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakteriser retinale strukturelle endringer hos barn med CLN2
Tidsramme: Fra første tilgjengelige medisinske kart til informert samtykke, i gjennomsnitt 10 år
Som vurdert ved SD-OCT-mål i oftalmiske journaler av barn med CLN2
Fra første tilgjengelige medisinske kart til informert samtykke, i gjennomsnitt 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisere endringer i visuell funksjon.
Tidsramme: Fra første tilgjengelige medisinske kart til informert samtykke, i gjennomsnitt 10 år
Målt ved endringer i synsskarphet over tid i oftalmiske registreringer av barn med CLN2.
Fra første tilgjengelige medisinske kart til informert samtykke, i gjennomsnitt 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

31. mars 2021

Primær fullføring (Forventet)

1. april 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. juli 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. november 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-381-9102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere