Uno studio retrospettivo di storia naturale nei bambini con CLN2
25 ottobre 2021 aggiornato da: REGENXBIO Inc.
Uno studio retrospettivo di revisione dei grafici per valutare la progressione della malattia oculare nei bambini con ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantile di tipo 2 (CLN2)
Questo è uno studio multicentrico, retrospettivo, di revisione delle cartelle cliniche per documentare l'evoluzione della progressione della malattia oculare nei pazienti pediatrici con CLN2.
Panoramica dello studio
Stato
Ritirato
Descrizione dettagliata
CLN2 è una malattia rara con dati di storia naturale oculare disponibili limitati.
Mentre l'attuale standard di cura rallenta la degenerazione motoria, non è noto per trattare le manifestazioni oculari della malattia.
Questo studio è progettato per documentare, attraverso la raccolta di dati retrospettivi, la progressione della malattia oculare nei bambini con una presentazione clinica coerente con CLN2.
In questo studio retrospettivo di revisione dei grafici non viene somministrato alcun prodotto sperimentale.
Tipo di studio
Osservativo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con malattia di Batten CLN2
Descrizione
Criterio di inclusione:
Un partecipante può essere incluso nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:
- Il/i tutore/i legale/i del partecipante è/sono disposto/a e in grado di fornire loro un consenso informato scritto e firmato.
- Il partecipante ha una diagnosi documentata di malattia CLN2 dovuta a deficit di TPP1 o ha un parente con diagnosi clinica di malattia CLN2 che presenta le stesse mutazioni CLN2 del partecipante
- Il partecipante ha avuto uno o più esami oculistici da un oculista in qualsiasi momento dalla nascita.
Criteri di esclusione:
Nessun criterio di esclusione si applica a questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratterizzare i cambiamenti strutturali della retina nei bambini con CLN2
Lasso di tempo: Dalla prima cartella clinica disponibile attraverso il consenso informato, una media di 10 anni
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Come valutato dalle misure SD-OCT nelle registrazioni oftalmiche di bambini con CLN2
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Dalla prima cartella clinica disponibile attraverso il consenso informato, una media di 10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Caratterizzare i cambiamenti nella funzione visiva.
Lasso di tempo: Dalla prima cartella clinica disponibile attraverso il consenso informato, una media di 10 anni
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Come misurato dai cambiamenti dell'acuità visiva nel tempo nelle registrazioni oftalmiche di bambini con CLN2.
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Dalla prima cartella clinica disponibile attraverso il consenso informato, una media di 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
31 marzo 2021
Completamento primario (Anticipato)
1 aprile 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
1 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 luglio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 luglio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
21 luglio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 novembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 ottobre 2021
Ultimo verificato
1 ottobre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RGX-381-9102
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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