免疫不全の子供におけるニルセビマブの安全性と忍容性を評価する (MUSIC)
2023年10月25日 更新者：AstraZeneca
生後 24 か月以下の免疫不全児におけるニルセビマブの安全性と忍容性、薬物動態、および抗薬物抗体の発生を評価するための第 2 相、非盲検、非対照、単回投与試験
試験 D5290C00008 は、安全性と忍容性、薬物動態 (PK)、抗薬物抗体 (ADA) の発生、および ≤投与時の生後24ヶ月。
約100科目が登録されます。
被験者は、投与後約1年間追跡されます。
調査の概要
詳細な説明
呼吸器合胞体ウイルス (RSV) は乳幼児の下気道感染症 (LRTI) の最も一般的な原因であり、日本では毎年流行しています。 先天性または後天性免疫不全症の子供、移植レシピエント、および免疫抑制療法を受けている子供は、長期にわたるウイルス排出とより高いウイルス負荷を伴う重度のRSV関連LRTIのリスクが高くなり、長期の入院、集中治療室（ICU）への入院、および機械換気の必要性。 パリビズマブ (Synagis®) は RSV 予防のための唯一の承認された薬剤であり、その半減期 (t1/2) は約 1 か月です。 これは、医療提供者だけでなく、乳幼児やその家族にとって大きな負担となります。
Nirsevimab は、効力の改善と RSV シーズンごとに 1 回の投与をサポートすると予想される延長された t1/2 に基づいて、すべての乳児を RSV 疾患から保護するための費用対効果の高い機会を提供する可能性があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
100
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Research Site
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- Research Site
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New York
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- Research Site
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South Carolina
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North Charleston、South Carolina、アメリカ、29406
- Research Site
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- Research Site
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Research Site
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Research Site
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Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Research Site
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Dnipro、ウクライナ、49006
- Research Site
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Kharkiv、ウクライナ、61075
- Research Site
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Barcelona、スペイン、8035
- Research Site
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Granada、スペイン、18014
- Research Site
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Madrid、スペイン、28046
- Research Site
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Madrid、スペイン、28041
- Research Site
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Research Site
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Liège、ベルギー、4000
- Research Site
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Bydgoszcz、ポーランド、85-048
- Research Site
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Parktown、南アフリカ、2193
- Research Site
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Soweto、南アフリカ、2013
- Research Site
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Bunkyo-ku、日本、113-8519
- Research Site
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Fuchu-shi、日本、183-8561
- Research Site
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Kawasaki-shi、日本、216-8511
- Research Site
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Kurume-shi、日本、830-0011
- Research Site
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Kyoto-shi、日本、606-8507
- Research Site
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Nagasaki-shi、日本、852-8501
- Research Site
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Setagaya-ku、日本、157-8535
- Research Site
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Tsukuba-shi、日本、305-8576
- Research Site
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Yokohama-shi、日本、232 8555
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1秒～2年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-新生児、乳児、または幼児 用量投与時の生後24か月以下で、研究者の判断により、
- 人生の最初の年で、かつ投与時に最初のRSVシーズンに入る、または
- 生後 2 年目であり、投与時に 2 回目の RSV シーズンに入る
被験者は、インフォームドコンセントの時点で、以下の条件の少なくとも1つを満たす必要があります。
- 複合免疫不全症（重度複合免疫不全症、X連鎖高免疫グロブリンM [IgM]症候群など）と診断されている;抗体欠乏症（X連鎖無ガンマグロブリン血症、一般的な変数免疫不全、非X連鎖高IgM症候群など）;または他の免疫不全（Wiskott-Aldrich症候群、DiGeorge症候群など）、または
- -ヒト免疫不全ウイルス感染症と診断されている、または
- -臓器または骨髄移植の歴史、または
- 被験者は免疫抑制化学療法を受けている、または
- -被験者は全身高用量コルチコステロイド療法を受けています（吸入器または局所使用以外の隔日プレドニゾン相当量≥0.5 mg / kg）、または
- -被験者は他の免疫抑制療法を受けています（例、アザチオプリン、メトトレキサート、ミゾリビン、ミコフェノール酸モフェチル、シクロホスファミド、シクロスポリン、タクロリムス、サイトカイン阻害剤など）
- スクリーニング評価を含むプロトコル関連の手順を実行する前に、書面によるインフォームドコンセントと、対象の親/法定代理人から取得したローカルで必要な承認。
- -被験者の親/法定代理人は、調査員が判断したフォローアップ訪問を含むプロトコルの要件を理解し、遵守することができます。
- -被験者はフォローアップ期間を完了することができます.Nirsevimabの受領後約1年になります
除外基準:
-免疫不全状態以外の日本で承認されたパリビズマブの適応症のいずれかを満たす被験者。
- -被験者は妊娠28週以下で生まれ、生後12か月以下です
- -妊娠29〜35週で生まれ、生後6か月以下の被験者
- -過去6か月以内に医学的管理を必要とする気管支肺異形成の病歴がある年齢≤24か月
- -現在の血行力学的に重要な先天性心疾患（CHD）の年齢≤24か月
- -ダウン症の年齢≤24か月
- -酸素補給、機械的換気、体外膜酸素化、持続的気道陽圧、またはスクリーニング時のその他の機械的呼吸または心臓サポートの要件
- -スクリーニング時または治験薬投与時の、RSV感染を含む現在の活動的な感染。
- -治験薬の投与前7日以内の発熱（経路に関係なく、100.4°F [≥ 38.0°C]）または急性疾患。
- 重篤な併発病状（腎不全、肝機能障害、活動性または慢性肝炎感染の疑い、発作性疾患、不安定な神経障害など）、免疫不全状態をもたらすものを除く。
- 気道の臨床的に重大な先天性異常。
- パリビズマブの受け取り。
- -ニルセビマブの成分に対する既知のアレルギーまたはアレルギー反応の履歴。
- -免疫グロブリン製品、血液製品、またはその他の外来タンパク質に対する既知のアレルギーまたはアレルギー反応の履歴。
- -別の介入研究への同時登録、または治験薬の以前の受領。
- -インフォームドコンセントの時点で1年未満の予想生存。
- -治験責任医師の意見では、治験薬の評価または治験結果の解釈を妨げる状態。
- スポンサー、臨床研究施設の従業員、または研究の実施に関与するその他の個人の子供、またはそのような個人の近親者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニルセビマブ
最初の RSV シーズン: 50mg nirsevimab
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体重が 5 kg 未満の場合は nirsevimab 50 mg、体重が 5 kg 以上の場合は 100 mg の単回固定 IM 用量、および 2 回目の RSV シーズンに入る被験者は、nirsevimab 200 mg の単回固定 IM 用量を受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に緊急に発生した有害事象（TEAE）、治療中に緊急に発生した重篤なAE（TESAE）、特別に関心のあるAE（AESI）、および新規発症慢性疾患（NOCD）を有する参加者の数
時間枠：TEAEは、初回投与（1日目）から投与後360日まで収集されました。
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AE とは、治療に関連しているとみなされるかどうかにかかわらず、臨床研究参加者における不都合な医学的出来事であり、研究治療の使用に一時的に関連したものです。
TEAEは、ニルセビマブの投与後、投与後360日以内に発症したAEでした。
TESAE とは、死に至る、生命を脅かす、入院を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常である、または医学的に重大な AE です。
AESIは、研究者の評価と規制活動のための医学辞書（MedDRA）の優先用語（PT）コードに基づいて、ニルセビマブ投与後の即時型（I型）過敏症（アナフィラキシーを含む）、血小板減少症、および免疫複合体疾患のAEとして定義されました。
NOCD は、治療後に慢性的に進行する性質の新たに診断された病状でした。
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TEAEは、初回投与（1日目）から投与後360日まで収集されました。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ニルセビマブの血清濃度
時間枠：ベースライン (1 日目) および 8 日目 (日本人参加者の場合)、31、151、および 361
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選択した時点でのニルセビマブの血清濃度を評価して、呼吸器合胞体ウイルス（RSV）下気道感染症（LRTI）から保護するための適切な曝露が投与後少なくとも5か月間維持されることを確認しました。
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ベースライン (1 日目) および 8 日目 (日本人参加者の場合)、31、151、および 361
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ニルセビマブに対する抗薬物抗体 (ADA) 反応を示す参加者の数
時間枠：ベースライン (1 日目) と 31、151、361 日目
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検証済みのアッセイを使用して、血液サンプルをニルセビマブの ADA の存在について分析しました。
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ベースライン (1 日目) と 31、151、361 日目
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医療従事者（MA）RSV LRTI（入院患者および外来患者）および入院を伴う参加者の数
時間枠：投与後150日まで
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LRTI および逆転写酵素ポリメラーゼ連鎖反応 (RT-PCR) で確認された RSV による入院の参加者の数が評価されました。
MA RSV LRTI は、プロトコルで定義された LRTI、中枢 RT-PCR RSV 検査結果が陽性で、治験責任医師が入院患者または外来患者の設定で LRTI を評価した参加者で構成されていました。
入院を伴う MA RSV LRTI は、プロトコルで定義された LRTI、中枢 RT-PCR RSV 検査結果が陽性の参加者で構成され、治験責任医師は入院患者環境で LRTI を評価しました。
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投与後150日まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年8月19日
一次修了 (実際)
2023年2月17日
研究の完了 (実際)
2023年2月17日
試験登録日
最初に提出
2020年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年7月20日
最初の投稿 (実際)
2020年7月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月25日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D5290C00008
- 2021-003221-30 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、リクエスト ポータルを介して、アストラゼネカが臨床試験を後援する企業グループから匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスをリクエストできます。
すべての要求は、AstraZeneca (AZ) の開示に関するコミットメントに従って評価されます。
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. はい、アストラゼネカ (AZ) が個人参加者データ (IPD) のリクエストを受け付けていることを示していますが、これはすべてのリクエストが共有されるという意味ではありません。
IPD 共有時間枠
アストラゼネカは、欧州製薬団体連合会 (EFPIA) の医薬品データ共有原則に対するコミットメントに従って、データの可用性を満たしているか、それを上回っています。
タイムラインの詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure の開示に関するコミットメントを参照してください。
IPD 共有アクセス基準
リクエストが承認されると、アストラゼネカは、承認済みのスポンサー付きツールで匿名化された個々の患者レベルのデータへのアクセスを提供します。
要求された情報にアクセスする前に、署名済みのデータ共有契約 (データ アクセサーのための交渉不可の契約) を締結する必要があります。
さらに、すべてのユーザーがアクセスするには、SAS MSE の利用規約に同意する必要があります。
詳細については、https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure で開示声明を確認してください。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。