Ocena bezpieczeństwa i tolerancji nirsevimabu u dzieci z obniżoną odpornością (MUSIC)
25 października 2023 zaktualizowane przez: AstraZeneca
Otwarte, niekontrolowane badanie fazy 2 z pojedynczą dawką oceniające bezpieczeństwo i tolerancję, farmakokinetykę i występowanie przeciwciał przeciw lekowi dla nirsevimabu u dzieci z obniżoną odpornością w wieku ≤ 24 miesięcy
Badanie D5290C00008 jest otwartym badaniem fazy 2, niekontrolowanym, z pojedynczą dawką, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji, farmakokinetyki (PK), występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA) oraz skuteczności nirsevimabu u dzieci z obniżoną odpornością, które są ≤ w wieku 24 miesięcy w momencie podania dawki.
Zarejestrowanych zostanie około 100 osób.
Osobnicy będą obserwowani przez około 1 rok po podaniu dawki.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Syncytialny wirus oddechowy (RSV) jest najczęstszą przyczyną infekcji dolnych dróg oddechowych (LRTI) wśród niemowląt i małych dzieci, powodując coroczne epidemie w Japonii. Dzieci z wrodzonymi lub nabytymi niedoborami odporności, biorcy przeszczepów i osoby otrzymujące leczenie immunosupresyjne są w grupie zwiększonego ryzyka ciężkich LRTI związanych z RSV z przedłużonym wydalaniem wirusa i wyższym mieniem wirusa, co skutkuje przedłużonymi hospitalizacjami, przyjęciami na oddział intensywnej terapii (OIOM) i konieczność wentylacji mechanicznej. Paliwizumab (Synagis®) jest jedynym zatwierdzonym środkiem do profilaktyki RSV, a jego okres półtrwania (t1/2) wynosi około 1 miesiąca, niemowlęta i małe dzieci muszą otrzymywać miesięczne dawki domięśniowe paliwizumabu przez cały sezon RSV, aby utrzymać ochronę. Stanowi to znaczne obciążenie dla świadczeniodawców, a także dla niemowląt/dzieci i ich rodzin.
Nirsevimab może zapewnić opłacalną możliwość ochrony wszystkich niemowląt przed zakażeniem wirusem RSV w oparciu o poprawę potencji i wydłużenie t1/2, co ma wspierać dawkowanie raz na sezon RSV.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
100
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Parktown, Afryka Południowa, 2193
- Research Site
-
Soweto, Afryka Południowa, 2013
- Research Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Research Site
-
Liège, Belgia, 4000
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 8035
- Research Site
-
Granada, Hiszpania, 18014
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japonia, 113-8519
- Research Site
-
Fuchu-shi, Japonia, 183-8561
- Research Site
-
Kawasaki-shi, Japonia, 216-8511
- Research Site
-
Kurume-shi, Japonia, 830-0011
- Research Site
-
Kyoto-shi, Japonia, 606-8507
- Research Site
-
Nagasaki-shi, Japonia, 852-8501
- Research Site
-
Setagaya-ku, Japonia, 157-8535
- Research Site
-
Tsukuba-shi, Japonia, 305-8576
- Research Site
-
Yokohama-shi, Japonia, 232 8555
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polska, 85-048
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Research Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- Research Site
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- Research Site
-
-
South Carolina
-
North Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29406
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Research Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Research Site
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49006
- Research Site
-
Kharkiv, Ukraina, 61075
- Research Site
-
-
-
-
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 2 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Noworodek, niemowlę lub małe dziecko w wieku ≤ 24 miesięcy w momencie podania dawki, które według oceny badacza:
- W pierwszym roku życia ORAZ w pierwszym sezonie RSV w momencie podania dawki LUB
- W drugim roku życia ORAZ wchodząc w drugi sezon RSV w momencie podania dawki
Uczestnik musi spełniać co najmniej 1 z poniższych warunków w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Zdiagnozowano złożony niedobór odporności (ciężki złożony niedobór odporności, zespół hiperimmunoglobuliny M [IgM] sprzężonej z chromosomem X itp.); niedobór przeciwciał (agammaglobulinemia sprzężona z X, pospolity zmienny niedobór odporności, zespoły hiper-IgM niezwiązane z X, itp.); lub inny niedobór odporności (zespół Wiskotta-Aldricha, zespół DiGeorge'a itp.) lub
- Zdiagnozowano zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności lub
- Historia przeszczepu narządu lub szpiku kostnego, lub
- Podmiot otrzymuje chemioterapię immunosupresyjną lub
- Pacjent otrzymuje ogólnoustrojową terapię dużymi dawkami kortykosteroidów (odpowiednik prednizonu ≥ 0,5 mg/kg co drugi dzień, inny niż inhalator lub stosowanie miejscowe), lub
- Pacjent otrzymuje inną terapię immunosupresyjną (np. azatioprynę, metotreksat, mizorybinę, mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid, cyklosporynę, takrolimus, inhibitory cytokin itp.)
- Pisemna świadoma zgoda i wszelkie lokalnie wymagane upoważnienia uzyskane od rodziców/przedstawicieli prawnych uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem, w tym ocen przesiewowych.
- Rodzice/przedstawiciele prawni podmiotu są w stanie zrozumieć i przestrzegać wymagań protokołu, w tym wizyt kontrolnych, zgodnie z oceną badacza.
- Pacjent może ukończyć okres obserwacji, który będzie trwał około 1 roku po otrzymaniu nirsevimabu
Kryteria wyłączenia:
Podmiot, który spełnia którekolwiek ze wskazań paliwizumabu zatwierdzonych w Japonii, poza stanem obniżonej odporności.
- Pacjent urodzony w ≤ 28 tygodniu ciąży i ma ≤ 12 miesięcy
- Pacjent urodzony w 29 do 35 tygodniu ciąży i w wieku ≤ 6 miesięcy
- Wiek ≤ 24 miesiące z dysplazją oskrzelowo-płucną wymagającą leczenia medycznego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Wiek ≤ 24 miesiące z obecną hemodynamicznie istotną wrodzoną wadą serca (CHD)
- Wiek ≤ 24 miesiące z zespołem Downa
- Wymóg suplementacji tlenem, wentylacji mechanicznej, pozaustrojowego natleniania membranowego, ciągłego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych lub innego mechanicznego wspomagania oddechu lub serca podczas badania przesiewowego
- Obecna, aktywna infekcja, w tym infekcja RSV, w czasie badania przesiewowego lub w czasie podawania badanego produktu.
- Jakakolwiek gorączka (≥ 100,4°F [≥ 38,0°C], niezależnie od drogi podawania) lub ostra choroba w ciągu 7 dni przed podaniem badanego produktu.
- Każdy poważny współistniejący stan medyczny (niewydolność nerek, dysfunkcja wątroby, podejrzenie czynnego lub przewlekłego zapalenia wątroby, napad padaczkowy, niestabilne zaburzenie neurologiczne itp.), z wyjątkiem tych, które powodują stan niedoboru odporności.
- Klinicznie istotna wrodzona wada układu oddechowego.
- Odbiór paliwizumabu.
- Jakakolwiek znana alergia lub reakcja alergiczna w wywiadzie na jakikolwiek składnik nirsevimabu.
- Jakakolwiek znana alergia lub reakcja alergiczna w wywiadzie na produkty immunoglobulinowe, produkty krwiopochodne lub inne obce białka.
- Równoczesna rejestracja do innego badania interwencyjnego lub wcześniejsze otrzymanie jakiegokolwiek środka badawczego.
- Przewidywane przeżycie krótsze niż 1 rok w momencie wyrażenia świadomej zgody.
- Każdy stan, który w opinii badacza mógłby zakłócić ocenę badanego produktu lub interpretację wyników badania.
- Dzieci pracowników sponsora, ośrodka badań klinicznych lub innych osób zaangażowanych w prowadzenie badania lub członkowie najbliższej rodziny takich osób.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nirsevimab
1. sezon RSV: 50 mg nirsevimabu
|
Pojedyncza stała dawka domięśniowa nirsevimabu 50 mg, jeśli masa ciała < 5 kg lub 100 mg, jeśli masa ciała ≥ 5 kg, a osoby rozpoczynające drugi sezon RSV otrzymają pojedynczą stałą dawkę domięśniową nirsevimabu 200 mg
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), poważne zdarzenia niepożądane powstałe podczas leczenia (TESAE), zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i nowe choroby przewlekłe (NOCD)
Ramy czasowe: TEAE zbierano od podania pierwszej dawki (dzień 1) do 360 dni po podaniu dawki
|
AE oznaczało każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z leczeniem, czy nie.
TEAE to działania niepożądane, których początek wystąpił po otrzymaniu nirsewimabu i w ciągu 360 dni po dawce.
TESAE to jakiekolwiek zdarzenie niepożądane, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, było wadą wrodzoną lub było istotne z medycznego punktu widzenia.
AESI zdefiniowano jako AE objawiające się natychmiastową nadwrażliwością (typu I) (w tym anafilaksją), trombocytopenią i chorobą kompleksów immunologicznych po podaniu nirsewimabu na podstawie oceny badacza i kodów preferowanych terminów (PT) w słowniku medycznym MedDRA.
NOCD to nowo zdiagnozowany stan chorobowy o charakterze przewlekłym, trwającym po zakończeniu leczenia.
|
TEAE zbierano od podania pierwszej dawki (dzień 1) do 360 dni po podaniu dawki
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Stężenia nirsewimabu w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) i w dniu 8 (w przypadku uczestników z Japonii) 31, 151 i 361
|
Oceniono stężenia nirsewimabu w surowicy w wybranych punktach czasowych, aby potwierdzić, że odpowiednia ekspozycja zapewniająca ochronę przed zakażeniem dolnych dróg oddechowych (LRTI) wirusem syncytialnym układu oddechowego (RSV) utrzymuje się przez co najmniej 5 miesięcy po podaniu.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) i w dniu 8 (w przypadku uczestników z Japonii) 31, 151 i 361
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiła odpowiedź przeciwciał przeciwlekowych (ADA) na nirsewimab
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz w dniach 31, 151 i 361
|
Próbki krwi analizowano pod kątem obecności ADA dla nirsewimabu, stosując zwalidowane testy.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1) oraz w dniach 31, 151 i 361
|
|
Liczba uczestników z opieką medyczną (MA) RSV LRTI (pacjenci hospitalizowani i ambulatoryjne) oraz hospitalizacje
Ramy czasowe: Przez 150 dni po podaniu dawki
|
Oceniono liczbę uczestników z LRTI i hospitalizacji z powodu wirusa RSV potwierdzonego metodą reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkryptazą (RT-PCR).
MA RSV LRTI składało się z uczestników ze zdefiniowanym w protokole LRTI, dodatnim wynikiem centralnego testu RT-PCR RSV. Badacz oceniał LRTI w warunkach szpitalnych lub ambulatoryjnych.
MA RSV LRTI z hospitalizacją składało się z uczestników ze zdefiniowanym w protokole LRTI, dodatnim wynikiem centralnego testu RT-PCR RSV. Badacz ocenił LRTI w warunkach szpitalnych.
|
Przez 150 dni po podaniu dawki
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 lutego 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 lutego 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 czerwca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 lipca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 lipca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 października 2023
Ostatnia weryfikacja
1 października 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- D5290C00008
- 2021-003221-30 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków.
Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AstraZeneca (AZ):
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Tak, wskazuje, że firma AstraZeneca (AZ) akceptuje prośby o dane indywidualnego uczestnika (IPD), ale nie oznacza to, że wszystkie prośby zostaną udostępnione.
Ramy czasowe udostępniania IPD
AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych farmaceutycznych Europejskiej Federacji Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych (EFPIA).
Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Kiedy prośba zostanie zatwierdzona, AstraZeneca zapewni dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu.
Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji.
Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp.
Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .