Arvioi nirsevimabin turvallisuus ja siedettävyys immuunipuutteisilla lapsilla (MUSIC)
keskiviikko 25. lokakuuta 2023 päivittänyt: AstraZeneca
Vaihe 2, avoin, kontrolloimaton, kerta-annostutkimus, jossa arvioidaan nirsevimabin turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja lääkkeiden vasta-aineiden esiintymistä ≤ 24 kuukauden ikäisillä lapsilla, joiden immuunipuutos on heikentynyt
Tutkimus D5290C00008 on vaiheen 2, avoin, kontrolloimaton, kerta-annostutkimus, jossa arvioidaan nirsevimabin turvallisuutta ja siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), lääkkeiden vastaisten vasta-aineiden (ADA) esiintymistä ja tehoa immuunipuutteisilla lapsilla, jotka ovat ≤ 24 kuukauden ikäinen annoksen antohetkellä.
Mukaan otetaan noin 100 tutkittavaa.
Koehenkilöitä seurataan noin vuoden ajan annoksen annon jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Respiratory syncytial virus (RSV) on yleisin alempien hengitysteiden infektioiden (LRTI) aiheuttaja imeväisten ja pienten lasten keskuudessa, mikä johtaa vuosittaisiin epidemioihin Japanissa. Lapsilla, joilla on synnynnäinen tai hankittu immuunipuutos, elinsiirtojen saajat ja immuunivastetta heikentävää hoitoa saavat riskit saada vakava RSV:hen liittyvä LRTI, johon liittyy pitkittynyt viruksen leviäminen ja korkeampi viruskuormitus, mikä johtaa pitkittyneisiin sairaalahoitoihin, tehohoitoosastoon (ICU) ja koneellisen ilmanvaihdon tarve. Palivitsumabi (Synagis®) on ainoa hyväksytty lääke RSV-ennaltaehkäisyyn, ja sen puoliintumisaika (t1/2) on noin 1 kuukausi. Imeväisten ja pikkulasten on saatava kuukausittain lihaksensisäinen annos palivitsumabia koko RSV-kauden ajan suojan ylläpitämiseksi. Tämä muodostaa merkittävän taakan terveydenhuollon tarjoajille sekä imeväisille/lapsille ja heidän perheilleen.
Nirsevimabi voi tarjota kustannustehokkaan mahdollisuuden suojata kaikkia imeväisiä RSV-taudilta tehon paranemisen ja pidennetyn t1/2:n ansiosta, jonka odotetaan tukevan kerran per-RSV-kausiannosta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Research Site
-
Liège, Belgia, 4000
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Research Site
-
Granada, Espanja, 18014
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28046
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28041
- Research Site
-
-
-
-
-
Parktown, Etelä-Afrikka, 2193
- Research Site
-
Soweto, Etelä-Afrikka, 2013
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japani, 113-8519
- Research Site
-
Fuchu-shi, Japani, 183-8561
- Research Site
-
Kawasaki-shi, Japani, 216-8511
- Research Site
-
Kurume-shi, Japani, 830-0011
- Research Site
-
Kyoto-shi, Japani, 606-8507
- Research Site
-
Nagasaki-shi, Japani, 852-8501
- Research Site
-
Setagaya-ku, Japani, 157-8535
- Research Site
-
Tsukuba-shi, Japani, 305-8576
- Research Site
-
Yokohama-shi, Japani, 232 8555
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-048
- Research Site
-
-
-
-
-
Dnipro, Ukraina, 49006
- Research Site
-
Kharkiv, Ukraina, 61075
- Research Site
-
-
-
-
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Research Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Research Site
-
-
New York
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Research Site
-
-
South Carolina
-
North Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29406
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Research Site
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Vastasyntynyt, imeväinen tai pieni lapsi ≤ 24 kuukauden ikäinen annoksen antohetkellä, jotka tutkijan arvion mukaan ovat:
- Ensimmäisenä elinvuotensa JA aloittaessaan ensimmäisen RSV-kautensa annoksen antohetkellä TAI
- Toisena elinvuotensa JA aloittamassa toisen RSV-kautensa annoksen antohetkellä
Tutkittavan on täytettävä vähintään yksi seuraavista ehdoista tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Diagnosoitu yhdistetty immuunikato (vakava yhdistetty immuunikato, X-kytketty hyperimmunoglobuliini M [IgM] -oireyhtymä jne.); vasta-ainepuutos (X-kytketty agammaglobulinemia, yleinen muuttuva immuunipuutos, ei-X-liittyvät hyper-IgM-oireyhtymät jne.); tai muu immuunipuutos (Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, DiGeorgen oireyhtymä jne.), tai
- Diagnosoitu ihmisen immuunikatovirusinfektio tai
- Aiempi elin- tai luuydinsiirto tai
- Kohde saa immunosuppressiivista kemoterapiaa tai
- Potilas saa systeemistä suuriannoksista kortikosteroidihoitoa (prednisoniekvivalenttia ≥ 0,5 mg/kg joka toinen päivä, paitsi inhalaattorin tai paikallisen käytön aikana), tai
- Kohde saa muuta immunosuppressiivista hoitoa (esim. atsatiopriini, metotreksaatti, mitoribiini, mykofenolaattimofetiili, syklofosfamidi, syklosporiini, takrolimuusi, sytokiinin estäjät jne.)
- Kirjallinen tietoinen suostumus ja kaikki paikallisesti vaaditut luvat, jotka on hankittu potilaan vanhemmilta/laillisilta edustajilta ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista, mukaan lukien seulontaarvioinnit.
- Tutkittavan vanhemmat/lailliset edustajat, jotka pystyvät ymmärtämään ja noudattamaan tutkimussuunnitelman vaatimuksia, mukaan lukien seurantakäynnit tutkijan arvioiden mukaan.
- Tutkittava on valmis suorittamaan seurantajakson, joka on noin vuosi nirsevimabin saamisen jälkeen
Poissulkemiskriteerit:
Potilas, joka täyttää minkä tahansa Japanissa hyväksytyn palivitsumabin käyttöaiheen, lukuun ottamatta immuunipuutteista tilaa.
- Koehenkilö on syntynyt ≤ 28 raskausviikolla ja on ≤ 12 kuukauden ikäinen
- Koehenkilö on syntynyt 29–35 raskausviikolla ja on ≤ 6 kuukauden ikäinen
- Ikä ≤ 24 kuukautta, jolla on ollut bronkopulmonaalista dysplasiaa, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa viimeisten 6 kuukauden aikana
- Ikä ≤ 24 kuukautta ja tällä hetkellä hemodynaamisesti merkittävä synnynnäinen sydänsairaus (CHD)
- Ikä ≤ 24 kuukautta, Downin syndrooma
- Vaatimus happilisälle, mekaaniselle ventilaatiolle, kehon ulkopuoliselle kalvohapetukselle, jatkuvalle positiiviselle hengitysteiden paineelle tai muulle mekaaniselle hengitys- tai sydämentuelle seulonnassa
- Nykyinen, aktiivinen infektio, mukaan lukien RSV-infektio, seulonnan tai tutkimustuotteen antamisajankohtana.
- Mikä tahansa kuume (≥ 100,4 °F [≥ 38,0 °C] reitistä riippumatta) tai akuutti sairaus 7 päivän sisällä ennen tutkimustuotteen antamista.
- Mikä tahansa vakava samanaikainen sairaus (munuaisten vajaatoiminta, maksan toimintahäiriö, epäilty aktiivinen tai krooninen hepatiittiinfektio, kohtaushäiriö, epästabiili neurologinen häiriö jne.), paitsi ne, jotka johtavat immuunipuutostilaan.
- Kliinisesti merkittävä synnynnäinen hengitystiehäiriö.
- Palivitsumabin kuitti.
- Mikä tahansa tunnettu allergia tai allerginen reaktio jollekin nirsevimabin aineosalle.
- Mikä tahansa tunnettu allergia tai allerginen reaktio immunoglobuliinituotteisiin, verivalmisteisiin tai muihin vieraisiin proteiineihin.
- Samanaikainen ilmoittautuminen toiseen interventiotutkimukseen tai minkä tahansa tutkimusaineen etukäteen vastaanottaminen.
- Odotettu eloonjäämisaika on alle 1 vuosi tietoisen suostumuksen ajankohtana.
- Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät tutkimustuotteen arviointia tai tutkimustulosten tulkintaa.
- Sponsorin, kliinisen tutkimuspaikan työntekijöiden tai muiden tutkimuksen suorittamiseen osallistuvien henkilöiden lapset tai tällaisten henkilöiden läheiset perheenjäsenet.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Nirsevimabi
Ensimmäinen RSV-kausi: 50 mg nirsevimabia
|
Yksi kiinteä im-annos nirsevimabia 50 mg, jos ruumiinpaino < 5 kg tai 100 mg, jos ruumiinpaino ≥ 5 kg, ja toiselle RSV-kaudelleen alkavat koehenkilöt saavat yhden kiinteän im-annoksen nirsevimabia 200 mg
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE), erityistä kiinnostavia haittavaikutuksia (AESI) ja uusia kroonisia sairauksia (NOCD)
Aikaikkuna: TEAE:t kerättiin ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) aina 360 päivään annoksen jälkeen
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi hoitoon vai ei.
TEAE:t olivat haittavaikutuksia, jotka ilmaantuivat nirsevimabin saamisen jälkeen ja 360 päivän sisällä annoksen jälkeen.
TESAE oli mikä tahansa kuolemaan johtanut, henkeä uhkaava, sairaalahoitoa vaatinut, jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai lääketieteellisesti merkittävä haittavaikutus.
AESI:t määriteltiin välittömän (tyypin I) yliherkkyyden (mukaan lukien anafylaksia), trombosytopenian ja immuunikompleksisairauden haittavaikutuksiksi nirsevimabin annon jälkeen tutkijan arvioinnin ja Medical Dictionary for Regulatory Activity -sanakirjan (MedDRA) suosimien termien (PT) koodien perusteella.
NOCD oli hiljattain diagnosoitu sairaus, joka oli krooninen, jatkuva hoidon annon jälkeen.
|
TEAE:t kerättiin ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) aina 360 päivään annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Nirsevimabin seerumipitoisuudet
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1) ja päivinä 8 (japanilaisille osallistujille), 31, 151 ja 361
|
Nirsevimabin seerumipitoisuudet valittuina ajankohtina arvioitiin sen varmistamiseksi, että riittävät altistukset suojaamaan hengitysteiden synsyyttiviruksen (RSV) alempien hengitysteiden infektiolta (LRTI) säilyvät vähintään 5 kuukauden ajan annostelun jälkeen.
|
Perustaso (päivä 1) ja päivinä 8 (japanilaisille osallistujille), 31, 151 ja 361
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ADA-vaste nirsevimabille
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja päivinä 31, 151 ja 361
|
Verinäytteistä analysoitiin nirsevimabin ADA:iden esiintyminen validoituja määrityksiä käyttäen.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja päivinä 31, 151 ja 361
|
|
Lääketieteellisesti hoidettujen (MA) RSV LRTI (sairaala- ja avohoito) ja sairaalahoitojen osallistujien määrä
Aikaikkuna: 150 päivää annoksen jälkeen
|
Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli LRTI ja sairaalahoidot käänteiskopioijapolymeraasiketjureaktion (RT-PCR) vahvistaman RSV:n vuoksi.
MA RSV LRTI koostui osallistujista, joilla oli protokollan mukainen LRTI, positiivinen keskus-RT-PCR RSV-testitulos. Tutkija arvioi LRTI:n laitos- tai avohoidossa.
MA RSV LRTI sairaalahoidolla koostui osallistujista, joilla oli protokollan mukainen LRTI, positiivinen keskushermoston RT-PCR RSV-testitulos, tutkija arvioi LRTI:n sairaalahoidossa.
|
150 päivää annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 19. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. helmikuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. helmikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. heinäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D5290C00008
- 2021-003221-30 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta.
Kaikki pyynnöt arvioidaan AstraZenecan (AZ) julkistamissitoumuksen mukaisesti:
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Kyllä, osoittaa, että AstraZeneca (AZ) hyväksyy yksittäisten osallistujien tietopyyntöjä (IPD), mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden Euroopan lääketeollisuuden ja järjestöjen liiton (EFPIA) lääketietojen jakamisperiaatteiden mukaisesti.
Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa.
Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot.
Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .