Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do Nirsevimab em Crianças Imunocomprometidas (MUSIC)
25 de outubro de 2023 atualizado por: AstraZeneca
Um estudo de fase 2, aberto, não controlado, de dose única para avaliar a segurança e tolerabilidade, farmacocinética e ocorrência de anticorpo antidroga para nirsevimab em crianças imunocomprometidas ≤ 24 meses de idade
O estudo D5290C00008 é um estudo de Fase 2, aberto, não controlado, de dose única para avaliar a segurança e tolerabilidade, farmacocinética(s) (PK), ocorrência de anticorpo antidroga (ADA) e eficácia de nirsevimab em crianças imunocomprometidas que são ≤ 24 meses de idade no momento da administração da dose.
Cerca de 100 indivíduos serão inscritos.
Os indivíduos serão acompanhados por aproximadamente 1 ano após a administração da dose.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O vírus sincicial respiratório (VSR) é a causa mais comum de infecção do trato respiratório inferior (ITRI) entre bebês e crianças pequenas, resultando em epidemias anuais no Japão. Crianças com imunodeficiências congênitas ou adquiridas, receptores de transplantes e aqueles que recebem terapia imunossupressora têm risco aumentado de ITRI grave associada ao VSR com excreção viral prolongada e cargas virais mais altas, resultando em hospitalizações prolongadas, internações em unidade de terapia intensiva (UTI) e a necessidade de ventilação mecânica. Palivizumabe (Synagis®) é o único agente aprovado para profilaxia de RSV e sua meia-vida (t1/2) é de aproximadamente 1 mês, lactentes e crianças pequenas precisam receber doses intramusculares mensais de palivizumabe durante a temporada de RSV para manter a proteção. Isso constitui um fardo significativo para os profissionais de saúde, bem como para os bebês/crianças e suas famílias.
O nirsevimab pode fornecer uma oportunidade econômica para proteger todos os lactentes da doença por RSV com base em uma melhora na potência e no t1/2 estendido que deve suportar a dosagem uma vez por estação do RSV.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Research Site
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Liège, Bélgica, 4000
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 8035
- Research Site
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Granada, Espanha, 18014
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28046
- Research Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Research Site
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Research Site
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New York
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Research Site
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South Carolina
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North Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29406
- Research Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Research Site
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Research Site
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Research Site
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Bunkyo-ku, Japão, 113-8519
- Research Site
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Fuchu-shi, Japão, 183-8561
- Research Site
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Kawasaki-shi, Japão, 216-8511
- Research Site
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Kurume-shi, Japão, 830-0011
- Research Site
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Kyoto-shi, Japão, 606-8507
- Research Site
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Nagasaki-shi, Japão, 852-8501
- Research Site
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Setagaya-ku, Japão, 157-8535
- Research Site
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Tsukuba-shi, Japão, 305-8576
- Research Site
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Yokohama-shi, Japão, 232 8555
- Research Site
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Bydgoszcz, Polônia, 85-048
- Research Site
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Research Site
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Dnipro, Ucrânia, 49006
- Research Site
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Kharkiv, Ucrânia, 61075
- Research Site
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Parktown, África do Sul, 2193
- Research Site
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Soweto, África do Sul, 2013
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 2 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Recém-nascido, lactente ou criança pequena ≤ 24 meses de idade no momento da administração da dose que, de acordo com o julgamento do investigador, são:
- No primeiro ano de vida E entrando na primeira temporada de RSV no momento da administração da dose OU
- No segundo ano de vida E entrando na segunda temporada de RSV no momento da administração da dose
O sujeito deve atender a pelo menos 1 das seguintes condições no momento do consentimento informado.
- Diagnosticado com imunodeficiência combinada (imunodeficiência combinada grave, síndrome de hiperimunoglobulina M [IgM] ligada ao cromossomo X, etc); deficiência de anticorpos (agamaglobulinemia ligada ao X, imunodeficiência comum variável, síndromes de hiper-IgM não ligada ao X, etc); ou outra imunodeficiência (síndrome de Wiskott-Aldrich, síndrome de DiGeorge, etc.), ou
- Diagnosticado com infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, ou
- Histórico de transplante de órgão ou medula óssea, ou
- O sujeito está recebendo quimioterapia imunossupressora, ou
- O sujeito está recebendo terapia sistêmica com corticosteroides em altas doses (equivalentes de prednisona ≥ 0,5 mg/kg em dias alternados, exceto inalador ou uso tópico) ou
- O sujeito está recebendo outra terapia imunossupressora (por exemplo, azatioprina, metotrexato, mizoribina, micofenolato mofetil, ciclofosfamida, ciclosporina, tacrolimus, inibidores de citocinas, etc.)
- Consentimento informado por escrito e qualquer autorização exigida localmente obtida do(s) pai(s)/representante(s) legal(is) do sujeito antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao protocolo, incluindo avaliações de triagem.
- Pai(s)/representante(s) legal(is) do sujeito capaz(es) de entender e cumprir os requisitos do protocolo, incluindo visitas de acompanhamento, conforme julgado pelo investigador.
- O sujeito está disponível para completar o período de acompanhamento, que será de aproximadamente 1 ano após o recebimento do nirsevimab
Critério de exclusão:
Sujeito que atende a qualquer uma das indicações de palivizumabe aprovadas no Japão, exceto condição imunocomprometida.
- Sujeito nascido com ≤ 28 semanas de gestação e ≤ 12 meses de idade
- Sujeito nascido com 29 a 35 semanas de gestação e ≤ 6 meses de idade
- Idade ≤ 24 meses com história de displasia broncopulmonar exigindo tratamento médico nos últimos 6 meses
- Idade ≤ 24 meses com doença cardíaca congênita hemodinamicamente significativa (DCC) atual
- Idade ≤ 24 meses com síndrome de Down
- Exigência de suplementação de oxigênio, ventilação mecânica, oxigenação por membrana extracorpórea, pressão positiva contínua nas vias aéreas ou outro suporte mecânico respiratório ou cardíaco na triagem
- Uma infecção atual e ativa, incluindo infecção por RSV, no momento da triagem ou no momento da administração do produto sob investigação.
- Qualquer febre (≥ 100,4°F [≥ 38,0°C], independentemente da via) ou doença aguda dentro de 7 dias antes da administração do produto experimental.
- Qualquer condição médica concomitante grave (insuficiência renal, disfunção hepática, suspeita de infecção por hepatite ativa ou crônica, distúrbio convulsivo, distúrbio neurológico instável, etc.), exceto aqueles que resultam em uma condição de deficiência imunológica.
- Anomalia congênita clinicamente significativa do trato respiratório.
- Recebimento de palivizumabe.
- Qualquer alergia conhecida ou história de reação alérgica a qualquer componente do nirsevimab.
- Qualquer alergia conhecida ou história de reação alérgica a produtos de imunoglobulina, produtos de sangue ou outras proteínas estranhas.
- Inscrição simultânea em outro estudo de intervenção ou recebimento prévio de qualquer agente de investigação.
- Sobrevida antecipada de menos de 1 ano no momento do consentimento informado.
- Qualquer condição que, na opinião do investigador, interfira na avaliação do produto experimental ou na interpretação dos resultados do estudo.
- Filhos de funcionários do patrocinador, centro de estudo clínico ou qualquer outro indivíduo envolvido com a condução do estudo, ou familiares imediatos de tais indivíduos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Nirsevimabe
1ª temporada de RSV: 50mg nirsevimab
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Dose IM fixa única de nirsevimab 50 mg se peso corporal < 5 kg ou 100 mg se peso corporal ≥ 5 kg, e indivíduos entrando em sua segunda temporada de RSV receberão uma dose IM fixa única de nirsevimab 200 mg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), EAs graves emergentes do tratamento (TESAEs), EAs de interesse especial (AESIs) e novas doenças crônicas de início (NOCDs)
Prazo: Os TEAEs foram coletados desde a administração da primeira dose (Dia 1) até 360 dias após a dose
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante de um estudo clínico, associada temporalmente ao uso do tratamento do estudo, considerada ou não relacionada ao tratamento.
Os TEAEs foram EAs cujo início ocorreu após o recebimento do nirsevimabe e 360 dias após a dose.
Um TESAE foi qualquer EA que resultou em morte, foi fatal, exigiu hospitalização, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita ou foi clinicamente significativa.
Os EAIEs foram definidos como EAs de hipersensibilidade imediata (tipo I) (incluindo anafilaxia), trombocitopenia e doença do complexo imune após a administração de nirsevimabe com base na avaliação do investigador e nos códigos de termos preferenciais (PT) do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA).
Um NOCD era uma condição médica recém-diagnosticada de natureza crônica e contínua após a administração do tratamento.
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Os TEAEs foram coletados desde a administração da primeira dose (Dia 1) até 360 dias após a dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Concentrações séricas de nirsevimabe
Prazo: Linha de base (Dia 1) e nos Dias 8 (para participantes japoneses), 31, 151 e 361
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As concentrações séricas de nirsevimab em momentos selecionados foram avaliadas para confirmar que as exposições adequadas para proteção contra a infecção do trato respiratório inferior (ITRI) pelo vírus sincicial respiratório (RSV) são mantidas durante pelo menos 5 meses após a administração.
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Linha de base (Dia 1) e nos Dias 8 (para participantes japoneses), 31, 151 e 361
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Número de participantes com resposta de anticorpo antidrogas (ADA) ao nirsevimabe
Prazo: Linha de base (Dia 1) e nos Dias 31, 151 e 361
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As amostras de sangue foram analisadas quanto à presença de ADAs para o nirsevimab utilizando ensaios validados.
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Linha de base (Dia 1) e nos Dias 31, 151 e 361
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Número de participantes com LRTI por RSV assistido clinicamente (MA) (paciente internado e ambulatorial) e hospitalizações
Prazo: Até 150 dias após a dose
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Foi avaliado o número de participantes com ITRI e hospitalizações por reação em cadeia da polimerase via transcriptase reversa (RT-PCR).
MA RSV LRTI consistiu em participantes com LRTI definido pelo protocolo, resultado positivo do teste RT-PCR RSV central. O investigador avaliou LRTI em ambiente hospitalar ou ambulatorial.
MA RSV LRTI com hospitalização consistiu em participantes com LRTI definido pelo protocolo, resultado positivo do teste RT-PCR RSV central. O investigador avaliou LRTI em ambiente hospitalar.
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Até 150 dias após a dose
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Real)
17 de fevereiro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
17 de fevereiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de junho de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de julho de 2020
Primeira postagem (Real)
24 de julho de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- D5290C00008
- 2021-003221-30 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação.
Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação da AstraZeneca (AZ):
https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Sim, indica que a AstraZeneca (AZ) aceita pedidos de Dados de Participante Individual (IPD), mas isso não significa que todos os pedidos serão partilhados.
Prazo de Compartilhamento de IPD
A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da Federação Europeia de Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA).
Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte novamente nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada.
O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas.
Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso.
Para obter detalhes adicionais, consulte as declarações de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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