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评估 Nirsevimab 在免疫功能低下儿童中的安全性和耐受性 (MUSIC)

2023年10月25日 更新者：AstraZeneca

一项 2 期、开放标签、非对照、单剂量研究，以评估 Nirsevimab 抗药抗体在 24 个月以下免疫功能低下儿童中的安全性和耐受性、药代动力学和发生率

研究 D5290C00008 是一项 2 期、开放标签、非对照、单剂量研究，旨在评估 nirsevimab 在 ≤给药时年满 24 个月。 将招收大约 100 名受试者。 给药后将对受试者进行大约 1 年的随访。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

呼吸道合胞病毒 (RSV) 是婴幼儿下呼吸道感染 (LRTI) 的最常见原因，导致日本每年流行一次。 患有先天性或获得性免疫缺陷的儿童、移植受者和接受免疫抑制治疗的儿童患严重 RSV 相关 LRTI 的风险增加，伴随病毒脱落时间延长和病毒载量增加，导致住院时间延长、入住重症监护病房 (ICU) 和机械通气的需要。 帕利珠单抗 (Synagis®) 是唯一获批用于 RSV 预防的药物，其半衰期 (t1/2) 约为 1 个月，婴幼儿需要在整个 RSV 季节每月肌肉注射帕利珠单抗以维持保护。 这对医疗保健提供者以及婴儿/儿童及其家人构成了沉重的负担。

Nirsevimab 可能提供一个具有成本效益的机会来保护所有婴儿免受 RSV 疾病的侵害，这基于效力的提高和预期支持每 RSV 季节给药一次的延长的 t1/2。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

100

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Dnipro、乌克兰、49006
        • Research Site
      • Kharkiv、乌克兰、61075
        • Research Site
  • 南非
      • Parktown、南非、2193
        • Research Site
      • Soweto、南非、2013
        • Research Site
  • 日本
      • Bunkyo-ku、日本、113-8519
        • Research Site
      • Fuchu-shi、日本、183-8561
        • Research Site
      • Kawasaki-shi、日本、216-8511
        • Research Site
      • Kurume-shi、日本、830-0011
        • Research Site
      • Kyoto-shi、日本、606-8507
        • Research Site
      • Nagasaki-shi、日本、852-8501
        • Research Site
      • Setagaya-ku、日本、157-8535
        • Research Site
      • Tsukuba-shi、日本、305-8576
        • Research Site
      • Yokohama-shi、日本、232 8555
        • Research Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Research Site
      • Liège、比利时、4000
        • Research Site
  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰、85-048
        • Research Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa、Florida、美国、33606
        • Research Site
    • New York
      • Syracuse、New York、美国、13210
        • Research Site
    • South Carolina
      • North Charleston、South Carolina、美国、29406
        • Research Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Research Site
    • Washington
      • Tacoma、Washington、美国、98405
        • Research Site
  • 英国
      • Nottingham、英国、NG7 2UH
        • Research Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Research Site
      • Granada、西班牙、18014
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Research Site
      • Madrid、西班牙、28041
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据研究者的判断，给药时年龄≤ 24 个月的新生儿、婴儿或幼儿是：

    1. 在他们生命的第一年并且在给药时进入他们的第一个 RSV 季节或
    2. 在他们生命的第二年并且在给药时进入他们的第二个 RSV 季节

  • 受试者在知情同意时必须至少满足以下条件之一。

    1. 诊断为联合免疫缺陷（重症联合免疫缺陷、X连锁超免疫球蛋白M[IgM]综合征等）；抗体缺陷（X 连锁无丙种球蛋白血症、常见变异型免疫缺陷、非 X 连锁高 IgM 综合征等）；或其他免疫缺陷（Wiskott-Aldrich 综合征、DiGeorge 综合征等），或
    2. 被诊断患有人类免疫缺陷病毒感染，或
    3. 器官或骨髓移植史，或
    4. 受试者正在接受免疫抑制化疗，或
    5. 受试者正在接受全身性高剂量皮质类固醇治疗（除吸入剂或局部使用外，每隔一天泼尼松当量≥ 0.5 mg/kg），或
    6. 受试者正在接受其他免疫抑制治疗（例如，硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、咪唑立宾、吗替麦考酚酯、环磷酰胺、环孢菌素、他克莫司、细胞因子抑制剂等）
  • 在执行任何与方案相关的程序（包括筛选评估）之前，从受试者的父母/法定代表处获得的书面知情同意书和任何当地要求的授权。
  • 受试者的父母/法定代表能够理解并遵守协议的要求，包括研究者判断的后续访问。
  • 受试者可以完成随访期，该随访期将在收到 nirsevimab 后大约 1 年

排除标准：

  • 除免疫功能低下的情况外，符合日本批准的任何帕利珠单抗适应症的受试者。

    1. 受试者出生时妊娠≤ 28 周且年龄≤ 12 个月
    2. 受试者出生于妊娠 29 至 35 周且≤ 6 个月大
    3. 年龄 ≤ 24 个月，在过去 6 个月内有需要药物治疗的支气管肺发育不良病史
    4. 年龄 ≤ 24 个月，目前患有血流动力学显着的先天性心脏病 (CHD)
    5. 年龄 ≤ 24 个月，患有唐氏综合症
  • 筛选时需要补充氧气、机械通气、体外膜氧合、持续气道正压或其他机械呼吸或心脏支持
  • 当前的活动性感染，包括 RSV 感染，在筛选时或在研究产品给药时。
  • 在研究产品给药前 7 天内出现任何发烧（≥ 100.4°F [≥ 38.0°C]，无论途径如何）或急性疾病。
  • 任何严重的并发疾病（肾功能衰竭、肝功能障碍、疑似活动性或慢性肝炎感染、癫痫发作、不稳定的神经系统疾病等），但导致免疫缺陷的疾病除外。
  • 具有临床意义的先天性呼吸道异常。
  • 收到帕利珠单抗。
  • 对 nirsevimab 的任何成分的任何已知过敏或过敏反应史。
  • 对免疫球蛋白制品、血液制品或其他外来蛋白质的任何已知过敏史或过敏反应史。
  • 同时参加另一项干预研究，或之前接受过任何研究药物。
  • 知情同意时预计生存期不到 1 年。
  • 研究者认为会干扰研究产品评估或研究结果解释的任何情况。
  • 申办者、临床研究中心或参与研究进行的任何其他个人的员工的子女，或此类个人的直系亲属。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：尼塞维单抗

第一个 RSV 季节：50mg nirsevimab

  1. st RSV 季节：100mg nirsevimab
  2. nd RSV 季节：200mg nirsevimab
药品：尼塞维单抗
如果体重 < 5 kg 或 100 mg 如果体重 ≥ 5 kg，单次固定 IM 剂量的 nirsevimab 50 mg，进入第二个 RSV 季节的受试者将接受单次固定 IM 剂量的 nirsevimab 200 mg
其他名称：
  • 尼塞维单抗 (MEDI8897)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE)、治疗中出现的严重 AE (TESAE)、特别关注的 AE (AESI) 和新发慢性病 (NOCD) 的参与者数量
大体时间：从第一次给药（第 1 天）到给药后 360 天收集 TEAE
AE 是临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，暂时与研究治疗的使用相关，无论是否被认为与治疗相关。 TEAE 是指在接受 nirsevimab 治疗后以及给药后 360 天内发生的 AE。 TESAE 是导致死亡、危及生命、需要住院治疗、导致持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常或具有医学意义的任何 AE。 根据研究者评估和监管活动医学词典 (MedDRA) 首选术语 (PT) 代码，AESI 被定义为给予 nirsevimab 后立即（I 型）超敏反应（包括过敏反应）、血小板减少症和免疫复合物疾病的 AE。 NOCD 是一种新诊断的疾病，在治疗后具有慢性、持续性。
从第一次给药（第 1 天）到给药后 360 天收集 TEAE

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Nirsevimab 的血清浓度
大体时间：基线（第 1 天）和第 8 天（日本参与者）、31、151 和 361
对选定时间点的 nirsevimab 血清浓度进行评估，以确认给药后至少 5 个月内维持足够的暴露，以防止呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道感染 (LRTI)。
基线（第 1 天）和第 8 天（日本参与者）、31、151 和 361
对 Nirsevimab 产生抗药物抗体 (ADA) 反应的参与者数量
大体时间：基线（第 1 天）以及第 31、151 和 361 天
使用经过验证的检测方法分析血液样本中是否存在 nirsevimab 的 ADA。
基线（第 1 天）以及第 31、151 和 361 天
接受医疗 (MA) RSV LRTI（住院和门诊）和住院治疗的参与者人数
大体时间：服药后 150 天
对患有 LRTI 和因逆转录聚合酶链式反应 (RT-PCR) 确诊的 RSV 住院的参与者人数进行了评估。 MA RSV LRTI 由具有方案定义的 LRTI、中心 RT-PCR RSV 检测结果呈阳性的参与者组成，研究者在住院或门诊环境中评估了 LRTI。 MA RSV LRTI 住院治疗由具有方案定义的 LRTI、中心 RT-PCR RSV 检测结果呈阳性的参与者组成，研究者在住院环境中评估了 LRTI。
服药后 150 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AstraZeneca

合作者

IQVIA Pty Ltd

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年8月19日

初级完成 (实际的)

2023年2月17日

研究完成 (实际的)

2023年2月17日

研究注册日期

首次提交

2020年6月30日

首先提交符合 QC 标准的

2020年7月20日

首次发布 (实际的)

2020年7月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年11月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月25日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • D5290C00008
  • 2021-003221-30 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过请求门户请求访问阿斯利康集团公司赞助的临床试验的匿名个人患者数据。

所有请求都将根据阿斯利康 (AZ) 的披露承诺进行评估：

https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure。 是，表示 AstraZeneca (AZ) 正在接受个人参与者数据 (IPD) 请求，但这并不意味着所有请求都将共享。

IPD 共享时间框架

根据对欧洲制药工业和协会联合会 (EFPIA) 制药数据共享原则的承诺，阿斯利康将达到或超过数据可用性。 有关我们时间表的详细信息，请参阅我们在 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露承诺。

IPD 共享访问标准

当请求获得批准后，阿斯利康将在批准的赞助工具中提供对去识别化的个体患者水平数据的访问。 在访问请求的信息之前，必须签署数据共享协议（数据访问者不可协商的合同）。 此外，所有用户都需要接受 SAS MSE 的条款和条件才能获得访问权限。 有关更多详细信息，请查看 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 上的披露声明。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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