Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Nusinersena wśród uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy otrzymali onasemnogen Abeparwowek (RESPOND)

13 października 2025 zaktualizowane przez: Biogen

Badanie fazy 4 leku Nusinersen (BIIB058) wśród pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy otrzymywali onasemnogen Abeparwowek

Głównym celem tego badania jest ocena wyników klinicznych leczenia Nusinersenem u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej otrzymywali onasemnogen abeparwowek.

Drugorzędnymi celami tego badania są ocena bezpieczeństwa i tolerancji; i wyniki kliniczne po leczeniu Nusinersenem u uczestników z SMA, którzy wcześniej otrzymywali onasemnogen abeparwowek.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem tego badania jest ocena wyników klinicznych po leczeniu nusinersenem u uczestników z kręgosłupem atrofii mięśni (SMA), którzy wcześniej otrzymali azemnogen Abeparvovec.

Drugorzędnymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji; Wyniki kliniczne i farmakodynamika (PD) leczenia Nusinersena u uczestników z SMA, którzy wcześniej otrzymali onasemnogen Abeparvovec.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milan, Milan, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Dla wszystkich uczestników:

  • Dokumentacja genetyczna delecji lub mutacji 5q SMA homozygotycznego genu przetrwania neuronu ruchowego 1 (SMN1) lub złożonej mutacji heterozygotycznej
  • Liczba kopii SMN2 ≥1
  • w wieku ≤36 miesięcy w momencie podania pierwszej dawki Nusinersenu
  • Musi otrzymać wcześniej onasemnogen abeparwowek zgodnie z zatwierdzoną etykietą lub lokalnymi/regionalnymi przepisami ≥2 miesiące przed pierwszą dawką Nusinersen
  • Musi mieć suboptymalny stan kliniczny według badacza

Kryteria dodatkowe dla podgrup A i B:

  • ≤9 miesiąca życia (270 dni) w momencie podania pierwszej dawki Nusinersenu
  • Numer kopii SMN2 2

Kryteria dodatkowe dla podgrupy A:

  • Początek objawów SMA w wieku ≤4 miesięcy (120 dni).
  • Musi otrzymać dożylnie (IV) onasemnogen abeparwowek w wieku >6 tygodni do ≤6 miesięcy (43 dni do 180 dni)
  • Musi otrzymać dożylnie onasemnogen abeparwowek po wystąpieniu objawów SMA

Kryteria dodatkowe dla podgrupy B:

  • Musi otrzymać dożylnie onasemnogen abeparwowek w wieku ≤6 tygodni (42 dni)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Dla wszystkich uczestników:

  • Wcześniejsza ekspozycja na Nusinersen
  • Trwające ciężkie lub poważne zdarzenia niepożądane związane z onasemnogenem abeparwowek
  • Leczenie badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem; dowolne wcześniejsze lub aktualne leczenie jakimkolwiek modyfikatorem splicingu ukierunkowanym na przetrwanie neuronu ruchowego 2 (SMN2); uprzednie traktowanie oligonukleotydem antysensownym lub przeszczep komórek; terapia genowa w leczeniu SMA inna niż onasemnogen abeparwowek. Uwaga: dozwolone jest leczenie onasemnogenem abeparwowek w ramach badania badawczego

Kryteria dodatkowe dla podgrup A i B:

  • Masa ciała w stosunku do wieku jest poniżej trzeciego percentyla, na podstawie standardów WHO dotyczących wzrostu dziecka w momencie przyjmowania onasemnogenu abeparwowek. Korekty dotyczące masy ciążowej wcześniaków zakwalifikowanych do podgrup A i B są dozwolone pod warunkiem, że onasemnogen abeparwowek podany dożylnie został podany zgodnie z zatwierdzoną etykietą lub zgodnie z lokalnymi/regionalnymi przepisami.

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nusinersen 12 mg
Uczestnicy otrzymają Nusinersen 12 miligramów (mg) we wstrzyknięciu dokanałowym (IT) jako dawki nasycające w dniach 1, 15, 29 i 64, a następnie dawki podtrzymujące, co 4 miesiące, w dniach 183, 302, 421, 540 i 659.
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite badanie neurologiczne niemowlęcia Hammersmitha (HINE), sekcja 2 Punktacja kamieni milowych rozwoju motorycznego
Ramy czasowe: Do dnia 778
Sekcja 2 HINE służy do oceny motorycznych kamieni milowych uczestników. Składa się z 8 kategorii kamieni milowych motorycznych: chwytanie dobrowolne (od 0 do 3), umiejętność kopania w pozycji leżącej (od 0 do 4), kontrola głowy (od 0 do 2), przewracanie się (od 0 do 3), siedzenie (od 0 do 4). , raczkowanie (od 0 do 4), stanie (od 0 do 3) i chodzenie (od 0 do 3). Całkowity wynik HINE to suma punktów z każdej pozycji i może wynosić od 0 do 26, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszy poziom umiejętności.
Do dnia 778

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 778
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłową oceną, taką jak nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objawem lub chorobą tymczasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on związany z produktem leczniczym (badanym) produkt. SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które w opinii badacza, niezależnie od dawki, powoduje śmierć, naraża uczestnika na bezpośrednie ryzyko zgonu, wymaga hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością, skutkuje wada wrodzona lub jest zdarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Do dnia 778
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana parametrów laboratorium klinicznego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 778
Do dnia 778
Liczba uczestników ze zmianą w elektrokardiogramach (EKG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 778
Do dnia 778
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana parametrów życiowych w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do dnia 778
Do dnia 778
Liczba uczestników, którzy osiągnęli kamienie milowe rozwoju motorycznego zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Ramy czasowe: Do dnia 778
Kamienie milowe rozwoju motorycznego określone przez kryteria WHO obejmują następujące sześć pozycji testowych: siedzenie bez podparcia, czołganie się na rękach i kolanach, stanie z pomocą, chodzenie z pomocą, samodzielne stanie i samodzielne chodzenie.
Do dnia 778
Zmiana od wartości początkowej w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii Wynik testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych u niemowląt (CHOP INTEND)
Ramy czasowe: Do dnia 778
Test CHOP INTEND przeznaczony jest do oceny zdolności motorycznych niemowląt ze znacznym osłabieniem motorycznym. Obejmuje 16 pozycji (uchwyt szyi, tułowia oraz siły kończyn proksymalnych i dystalnych) skonstruowanych tak, aby przechodzić od najłatwiejszych do najtrudniejszych, z oceną obejmującą eliminację grawitacji (niższe wyniki) do ruchów antygrawitacyjnych (wyższe wyniki). Wszystkie wyniki przedmiotów mieszczą się w przedziale od 0 do 4. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą odpowiedź.
Do dnia 778
Zmiana od wartości początkowej w skali Hammersmith Functional Motor Scale — Expanded (HFMSE).
Ramy czasowe: Do dnia 778
HFMSE jest narzędziem służącym do oceny funkcji motorycznych u dzieci z SMA. Oryginalna 20-punktowa Funkcjonalna Skala Motoryczna Hammersmitha (HFMS) została rozszerzona o 13 dodatkowych pozycji, aby poprawić czułość dla lepiej funkcjonującej populacji chodzących. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie zostaną ocenieni pod względem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Ogólny wynik jest sumą punktów za wszystkie czynności, z maksymalnym wynikiem 66, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Do dnia 778
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku skorygowanego modułu kończyny górnej (RULM).
Ramy czasowe: Do dnia 778
RULM został opracowany w celu oceny sprawności funkcjonalnej kończyn górnych osób z SMA. Ten test składa się z elementów wydajności kończyny górnej, które odzwierciedlają codzienne czynności. RULM jest oceniany od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do dnia 778
Czas do śmierci lub stałej wentylacji
Ramy czasowe: Do dnia 778
Wentylacja stała jest zdefiniowana jako tracheostomia lub wentylacja ≥16 godzin dziennie nieprzerwanie przez >21 dni przy braku ostrego, odwracalnego zdarzenia.
Do dnia 778
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów podjednostki lekkiej neurofilamentu (NF-L) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do dnia 659
Do dnia 659
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów NF-L w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia 778
Do dnia 778

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (Numer EudraCT)
  • 2023-505640-18 (Inny identyfikator: EU Trial Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Nusinersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Portugal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj