Onasemnogene Abeparvovec을 투여받은 척수근위축 환자의 Nusinersen 연구 (RESPOND)
2023년 12월 14일 업데이트: Biogen
Onasemnogene Abeparvovec을 투여받은 척수근 위축 환자를 대상으로 한 Nusinersen(BIIB058)의 4상 연구
이 연구의 주요 목적은 이전에 onasemnogene abeparvovec을 투여받은 척수성 근위축증(SMA) 환자에서 Nusinersen 치료 후 임상 결과를 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이전에 onasemnogene abeparvovec을 투여받은 SMA 참가자에서 Nusinersen 치료 후 임상 결과.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Neuromuscular Research
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University (OHSU)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital Philadelphia - Neurology
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23510
- Children's Hospital of the King's Daughters
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Barcelona
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Esplugues Del Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Milan
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Milano, Milan, 이탈리아, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
모든 참가자:
- 5q SMA 동형접합 유전자 생존 운동 뉴런 1(SMN1) 결실 또는 돌연변이 또는 복합 이형접합 돌연변이의 유전 문서
- ≥1의 SMN2 사본 수
- Nusinersen 첫 투여 시점에 36개월 이하
- 이전에 Nusinersen을 처음 투여하기 2개월 이상 전에 승인된 라벨 또는 지역/지역 규정에 따라 onasemnogene abeparvovec을 투여받았어야 합니다.
- 조사자에 따라 최적이 아닌 임상 상태를 가져야 합니다.
하위 그룹 A 및 B에 대한 추가 기준:
- Nusinersen 첫 투여 시점에 생후 9개월(270일) 이하
- SMN2 사본 번호 2
하위 그룹 A에 대한 추가 기준:
- SMA 증상 발병 ≤4개월(120일)
- 생후 6주 이상 ~ 6개월 이하(43일 ~ 180일)에 정맥 주사(IV) onasemnogene abeparvovec을 받아야 함
- SMA 증상이 시작된 후 IV onasemnogene abeparvovec을 받아야 함
하위 그룹 B에 대한 추가 기준:
- 생후 6주(42일) 이하에 IV onasemnogene abeparvovec을 투여받았어야 함
주요 제외 기준:
모든 참가자:
- Nusinersen에 대한 사전 노출
- onasemnogene abeparvovec과 관련된 진행 중인 심각하거나 중대한 AE
- 연구 전 30일 이내 또는 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내의 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 사용한 치료; 임의의 생존 운동 뉴런 2(SMN2)-유도된 스플라이싱 변형자를 사용한 임의의 이전 또는 현재 치료; 사전 안티센스 올리고뉴클레오티드 치료 또는 세포 이식; onasemnogene abeparvovec 이외의 SMA 치료를 위한 유전자 요법. 참고: 조사 연구의 일부로 onasemnogene abeparvovec을 사용한 치료가 허용됩니다.
하위 그룹 A 및 B에 대한 추가 기준:
- 연령 대비 체중은 onasemnogene abeparvovec 투여 당시 WHO 아동 성장 표준을 기준으로 세 번째 백분위수 미만입니다. IV onasemnogene abeparvovec이 승인된 라벨 또는 지역/지역 규정에 따라 투여된 경우 하위 그룹 A 및 B에 등록된 미숙아의 재태 체중에 대한 조정이 허용됩니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 누시네르센 12mg
참가자는 1일, 15일, 29일, 64일에 부하 용량으로 척수강내(IT) 주사를 통해 Nusinersen 12mg(mg)을 투여받은 후 183, 302, 421, 540 및 659일에 4개월마다 유지 용량을 투여받습니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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총 해머스미스 영아 신경학적 검사(HINE) 섹션 2 운동 이정표 점수
기간: 778일까지
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HINE의 섹션 2는 참가자의 운동 이정표를 평가하는 데 사용됩니다.
8가지 운동 이정표 범주로 구성되어 있습니다: 수의적 잡기(0~3), 누운 자세에서 차는 능력(0~4), 머리 조절(0~2), 롤링(0~3), 앉기(0~4) , 기어가기(0~4), 서기(0~3), 걷기(0~3).
총 HINE 점수는 각 항목의 점수 합계이며 범위는 0에서 26까지이며 점수가 높을수록 능력 수준이 좋습니다.
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778일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 778일까지
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AE는 의약품을 투여받은 참여자에게 발생하는 뜻하지 않은 의학적 사건이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닙니다.
따라서 AE는 의약(연구) 제품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약(연구) 제품의 사용과 일시적으로 관련된 모든 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(비정상적인 실험실 값과 같은 비정상적인 평가 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다. 제품.
SAE는 연구자의 관점에서 임의의 투여량에서 사망을 초래하고, 참가자를 즉각적인 사망 위험에 놓이게 하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장을 필요로 하고, 결과적으로 지속적이거나 상당한 장애/무능력, 선천적 결함이 있거나 의학적으로 중요한 사건입니다.
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778일까지
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임상 실험실 매개 변수의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 778일까지
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778일까지
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심전도(ECG) 기준선에서 변화가 있는 참가자 수
기간: 778일까지
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778일까지
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활력징후 기준선에서 변화가 있는 참여자 수
기간: 778일까지
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778일까지
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세계보건기구(WHO) 기준에 의해 평가된 모터 이정표를 달성한 참가자 수
기간: 778일까지
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WHO 기준에 의해 정의된 운동 이정표에는 지지대 없이 앉기, 손과 무릎으로 기어가기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기의 6가지 테스트 항목이 포함됩니다.
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778일까지
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필라델피아 어린이 병원 유아 신경근 장애 검사(CHOP INTEND) 점수의 기준선에서 변경
기간: 778일까지
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CHOP INTEND 테스트는 현저한 운동 약화가 있는 영아의 운동 능력을 평가하기 위해 고안되었습니다.
16개 항목(목, 몸통, 근위 및 원위 사지 근력 포착)을 포함하며, 중력 제거(낮은 점수), 반중력 운동(높은 점수)을 포함하는 등급으로 가장 쉬운 것부터 가장 어려운 것까지 이동하도록 구성되었습니다.
모든 항목 점수 범위는 0-4입니다.
총 점수 범위는 0-64이며 점수가 높을수록 더 나은 응답을 나타냅니다.
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778일까지
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 점수의 기준선에서 변경
기간: 778일까지
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HFMSE는 SMA가 있는 어린이의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
원래 20개 항목인 HFMS(Hammersmith Functional Motor Scale)는 13개 추가 항목을 포함하도록 확장되어 더 높은 기능을 하는 보행 인구에 대한 민감도를 개선했습니다.
참가자는 특정 동작을 완료하라는 요청을 받은 다음 해당 동작의 품질과 실행에 따라 등급이 매겨집니다.
더 높은 점수는 더 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
전체 점수는 모든 활동에 대한 점수의 합계이며 최대 점수는 66점이며 점수가 높을수록 활동 수행 능력이 더 우수함을 나타냅니다.
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778일까지
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수정된 상지 모듈(RULM) 점수의 기준선에서 변경
기간: 778일까지
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 테스트는 일상 생활 활동을 반영하는 상지 기능 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0~37점으로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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778일까지
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죽음까지의 시간 또는 영구 환기
기간: 778일까지
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영구 환기는 기관절개술 또는 급성 가역적 사건이 없는 상태에서 21일 이상 지속적으로 하루에 16시간 이상 환기하는 것으로 정의됩니다.
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778일까지
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뇌척수액(CSF) 수준의 신경필라멘트 광소단위(NF-L)의 기준선 대비 변화
기간: 659일까지
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659일까지
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NF-L 혈장 수준의 기준선 대비 변화
기간: 778일까지
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778일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 1월 4일
기본 완료 (추정된)
2025년 10월 7일
연구 완료 (추정된)
2025년 10월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 232SM404
- 2020-003492-18 (EudraCT 번호)
- 2023-505640-18 (기타 식별자: EU Trial Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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근위축, 척추에 대한 임상 시험
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Rennes University Hospital완전한