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Eine Nusinersen-Studie unter Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie, die Onasemnogen Abeparvovec erhielten (RESPOND)

14. Dezember 2023 aktualisiert von: Biogen

Eine Phase-4-Studie mit Nusinersen (BIIB058) bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die Onasemnogen Abeparvovec erhielten

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der klinischen Ergebnisse nach der Behandlung mit Nusinersen bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor Onasemnogen-Abeparvovec erhalten hatten.

Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit; und klinische Ergebnisse nach der Behandlung mit Nusinersen bei Teilnehmern mit SMA, die zuvor Onasemnogen-Abeparvovec erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milano, Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of the King's Daughters

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

Für alle Teilnehmer:

  • Genetische Dokumentation der Deletion oder Mutation des homozygoten 5q-SMA-Genüberlebens des Motoneurons 1 (SMN1) oder der zusammengesetzten heterozygoten Mutation
  • SMN2-Kopienzahl von ≥1
  • ≤ 36 Monate zum Zeitpunkt der ersten Nusinersen-Dosis
  • Muss zuvor Onasemnogen-Abeparvovec gemäß dem zugelassenen Etikett oder lokalen/regionalen Vorschriften ≥2 Monate vor der ersten Nusinersen-Dosis erhalten haben
  • Muss laut Prüfer einen suboptimalen klinischen Status haben

Zusätzliche Kriterien für die Untergruppen A und B:

  • ≤ 9 Monate (270 Tage) zum Zeitpunkt der ersten Nusinersen-Dosis
  • SMN2-Kopienzahl von 2

Zusätzliche Kriterien für Untergruppe A:

  • Beginn der SMA-Symptome im Alter von ≤4 Monaten (120 Tage).
  • Muss Onasemnogen-Abeparvovec intravenös (IV) im Alter von > 6 Wochen bis ≤ 6 Monaten (43 Tage bis 180 Tage) erhalten haben
  • Muss Onasemnogen-Abeparvovec nach Beginn der SMA-Symptome intravenös erhalten haben

Zusätzliche Kriterien für Untergruppe B:

  • Onasemnogen-Abeparvovec muss im Alter von ≤6 Wochen (42 Tagen) intravenös erhalten worden sein

Wichtige Ausschlusskriterien:

Für alle Teilnehmer:

  • Vorherige Exposition gegenüber Nusinersen
  • Anhaltende schwere oder schwerwiegende UE im Zusammenhang mit Onasemnogen-Abeparvovec
  • Behandlung mit einem Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Studie; jede vorherige oder aktuelle Behandlung mit einem Survival Moto Neuron 2 (SMN2)-gerichteten Spleißmodifikator; vorherige Antisense-Oligonukleotid-Behandlung oder Zelltransplantation; Gentherapie zur Behandlung von SMA außer Onasemnogen-Abeparvovec. Hinweis: Die Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec im Rahmen einer Prüfstudie ist zulässig

Zusätzliche Kriterien für die Untergruppen A und B:

  • Das altersbezogene Gewicht liegt unter dem dritten Perzentil, basierend auf den WHO-Standards für das Wachstum von Kindern zum Zeitpunkt der Einnahme von Onasemnogen-Abeparvovec. Anpassungen für das Gestationsgewicht von Frühgeborenen, die in die Untergruppen A und B aufgenommen wurden, sind zulässig, vorausgesetzt, dass Onasemnogen-Abeparvovec i.v. gemäß dem zugelassenen Etikett oder gemäß den lokalen/regionalen Vorschriften dosiert wurde.

Hinweis: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nusinersen 12 mg
Die Teilnehmer erhalten 12 Milligramm (mg) Nusinersen per intrathekaler (IT) Injektion als Aufsättigungsdosen an den Tagen 1, 15, 29 und 64, gefolgt von Erhaltungsdosen alle 4 Monate an den Tagen 183, 302, 421, 540 und 659.
Arzneimittel: Nusinersen
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Total Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Section 2 Motor Milestones Score
Zeitfenster: Bis Tag 778
Abschnitt 2 des HINE wird verwendet, um motorische Meilensteine ​​​​der Teilnehmer zu bewerten. Es besteht aus 8 motorischen Meilensteinkategorien: Willkürliches Greifen (0 bis 3), Fähigkeit, in Rückenlage zu treten (0 bis 4), Kopfkontrolle (0 bis 2), Rollen (0 bis 3), Sitzen (0 bis 4) , Krabbeln (0 bis 4), Stehen (0 bis 3) und Gehen (0 bis 3). Die HINE-Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punkte aus jedem Element und kann zwischen 0 und 26 liegen, wobei höhere Punktzahlen ein besseres Leistungsniveau darstellen.
Bis Tag 778

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Tag 778
Ein UE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung steht. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich einer abnormalen Beurteilung wie ein abnormaler Laborwert), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels (Prüfungsprodukts) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um ein Arzneimittel (Prüfungsprodukt) handelt oder nicht. Produkt. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das nach Ansicht des Ermittlers bei jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer einem unmittelbaren Todesrisiko aussetzt, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führt bei einem Geburtsfehler oder einem medizinisch wichtigen Ereignis.
Bis Tag 778
Anzahl der Teilnehmer mit Änderung der klinischen Laborparameter gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 778
Bis Tag 778
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Elektrokardiogrammen (EKGs)
Zeitfenster: Bis Tag 778
Bis Tag 778
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 778
Bis Tag 778
Anzahl der Teilnehmer, die gemäß den Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) motorische Meilensteine ​​​​erreicht haben
Zeitfenster: Bis Tag 778
Die motorischen Meilensteine ​​gemäß Definition der WHO-Kriterien umfassen die folgenden sechs Testelemente: Sitzen ohne Unterstützung, Hände-und-Knie-Krabbeln, Stehen mit Unterstützung, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen.
Bis Tag 778
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Score
Zeitfenster: Bis Tag 778
Der CHOP INTEND-Test wurde entwickelt, um die motorischen Fähigkeiten von Säuglingen mit erheblicher motorischer Schwäche zu bewerten. Es umfasst 16 Elemente (Erfassung der Kraft von Hals, Rumpf und proximalen und distalen Gliedmaßen), die so strukturiert sind, dass sie sich vom leichtesten zum schwierigsten bewegen, wobei die Einstufung einschließlich eliminierter Schwerkraft (niedrigere Werte) bis hin zu Bewegungen gegen die Schwerkraft (höhere Werte) erfolgt. Alle Item-Scores reichen von 0-4. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0-64, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Reaktion darstellen.
Bis Tag 778
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) Score
Zeitfenster: Bis Tag 778
Der HFMSE ist ein Instrument zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Kindern mit SMA. Die ursprünglich 20 Items umfassende Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) wurde um 13 zusätzliche Items erweitert, um die Sensitivität für die besser funktionierende ambulante Population zu verbessern. Die Teilnehmer werden gebeten, eine bestimmte Bewegung auszuführen, und werden dann nach Qualität und Ausführung dieser Bewegung bewertet. Höhere Werte weisen auf ein höheres Maß an motorischen Fähigkeiten hin. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Punktzahlen für alle Aktivitäten, mit einer maximalen Punktzahl von 66, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Fähigkeit zur Durchführung von Aktivitäten darstellen.
Bis Tag 778
Änderung des Revised Upper Limb Module (RULM) Score gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 778
Der RULM wurde entwickelt, um die funktionellen Fähigkeiten der oberen Extremitäten von Teilnehmern mit SMA zu beurteilen. Dieser Test besteht aus Leistungselementen der oberen Extremitäten, die die Aktivitäten des täglichen Lebens widerspiegeln. Der RULM wird mit 0 bis 37 Punkten bewertet, wobei höhere Werte eine bessere Funktion anzeigen.
Bis Tag 778
Zeit bis zum Tod oder Dauerbeatmung
Zeitfenster: Bis Tag 778
Permanente Beatmung ist definiert als Tracheotomie oder ≥ 16 Stunden Beatmung/Tag kontinuierlich für > 21 Tage ohne akutes reversibles Ereignis.
Bis Tag 778
Änderung des Liquorspiegels der Neurofilament-Lichtuntereinheit (NF-L) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 659
Bis Tag 659
Änderung der Plasmaspiegel von NF-L gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Tag 778
Bis Tag 778

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Biogen

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Biogen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Januar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

7. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

7. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juli 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Juli 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

20. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (EudraCT-Nummer)
  • 2023-505640-18 (Andere Kennung: EU Trial Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

In Übereinstimmung mit Biogens Richtlinie zu Transparenz und Datenaustausch bei klinischen Studien auf http://clinicalresearch.biogen.com/

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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