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Um estudo de Nusinersen entre participantes com atrofia muscular espinhal que receberam Onasemnogene Abeparvovec (RESPOND)

13 de outubro de 2025 atualizado por: Biogen

Um estudo de fase 4 de Nusinersen (BIIB058) entre pacientes com atrofia muscular espinhal que receberam onasemnogene abeparvovec

O objetivo principal deste estudo é avaliar os resultados clínicos após o tratamento com Nusinersen em participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) que receberam anteriormente onasemnogene abeparvovec.

Os objetivos secundários deste estudo são avaliar a segurança e tolerabilidade; e resultados clínicos após o tratamento com Nusinersen em participantes com SMA que receberam anteriormente onasemnogene abeparvovec.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é avaliar os resultados clínicos após o tratamento com nusinersen em participantes com atrofia muscular espinhal (SMA) que anteriormente recebeu oásmão Abeparvovec.

Os objetivos secundários deste estudo são avaliar a segurança e a tolerabilidade; Resultados clínicos e farmacodinâmica (DP) do tratamento de nusinersen em participantes com SMA que anteriormente receberam oásmão Abeparvovec.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

46

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Itália
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milan, Milan, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 meses a 3 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Para todos os participantes:

  • Documentação genética da deleção ou mutação do neurônio motor 1 (SMN1) de sobrevivência do gene homozigoto 5q SMA, ou mutação heterozigótica composta
  • Número de cópias SMN2 de ≥1
  • ≤36 meses de idade no momento da primeira dose de Nusinersen
  • Deve ter recebido anteriormente onasemnogene abeparvovec de acordo com o rótulo aprovado ou regulamentos locais/regionais ≥2 meses antes da primeira dose de Nusinersen
  • Deve ter um estado clínico abaixo do ideal de acordo com o investigador

Critérios Adicionais para os Subgrupos A e B:

  • ≤9 meses de idade (270 dias) no momento da primeira dose de Nusinersen
  • Número de cópias SMN2 de 2

Critérios Adicionais para o Subgrupo A:

  • Início dos sintomas de SMA ≤4 meses (120 dias) de idade
  • Deve ter recebido onasemnogene abeparvovec intravenoso (IV) em >6 semanas a ≤6 meses (43 dias a 180 dias) de idade
  • Deve ter recebido onasemnogene abeparvovec IV após o início dos sintomas da SMA

Critérios Adicionais para o Subgrupo B:

  • Deve ter recebido onasemnogene abeparvovec com ≤ 6 semanas (42 dias) de idade

Principais Critérios de Exclusão:

Para todos os participantes:

  • Exposição prévia a Nusinersen
  • EAs graves ou graves em andamento relacionados ao onasemnogene abeparvovec
  • Tratamento com um medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes do estudo; qualquer tratamento anterior ou atual com qualquer modificador de splicing direcionado ao neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2); tratamento prévio com oligonucleótidos anti-sentido ou transplante celular; terapia gênica para o tratamento de SMA além do onasemnogene abeparvovec. Nota: o tratamento com onasemnogene abeparvovec como parte de um estudo investigativo é permitido

Critérios Adicionais para os Subgrupos A e B:

  • O peso para a idade está abaixo do terceiro percentil, com base nos Padrões de Crescimento Infantil da OMS no momento do recebimento do onasemnogene abeparvovec. São permitidos ajustes para o peso gestacional de bebês prematuros inscritos nos subgrupos A e B, desde que o onasemnogene abeparvovec IV tenha sido administrado de acordo com o rótulo aprovado ou de acordo com os regulamentos locais/regionais.

Observação: outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nusinersena 12 mg
Os participantes receberão Nusinersen 12 miligramas (mg) via injeção intratecal (IT) como doses de ataque nos dias 1, 15, 29 e 64, seguidas de doses de manutenção, a cada 4 meses, nos dias 183, 302, 421, 540 e 659.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Total Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seção 2 Motor Milestones Score
Prazo: Até o dia 778
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária (0 a 3), capacidade de chutar na posição supina (0 a 4), controle da cabeça (0 a 2), rolar (0 a 3), sentar (0 a 4) , engatinhar (0 a 4), ficar de pé (0 a 3) e caminhar (0 a 3). A pontuação total do HINE é a soma dos pontos de cada item e pode variar de 0 a 26, com pontuações mais altas representando melhor nível de habilidade.
Até o dia 778

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o dia 778
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose resulta em morte, na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, resulta em um defeito congênito ou é um evento clinicamente importante.
Até o dia 778
Número de participantes com alteração da linha de base nos parâmetros do laboratório clínico
Prazo: Até o dia 778
Até o dia 778
Número de participantes com alteração da linha de base em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Até o dia 778
Até o dia 778
Número de participantes com alteração da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Até o dia 778
Até o dia 778
Número de participantes que alcançaram marcos motores conforme avaliado pelos critérios da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Até o dia 778
Os marcos motores definidos pelos critérios da OMS incluem os seguintes seis itens de teste: sentar sem apoio, engatinhar com as mãos e os joelhos, ficar de pé com ajuda, andar com ajuda, ficar de pé sozinho e andar sozinho.
Até o dia 778
Alteração da linha de base no teste infantil de distúrbios neuromusculares (CHOP INTEND) do Hospital Infantil da Filadélfia
Prazo: Até o dia 778
O teste CHOP INTEND é projetado para avaliar as habilidades motoras de bebês com fraqueza motora significativa. Inclui 16 itens (capturando pescoço, tronco e força proximal e distal dos membros) estruturados para mover do mais fácil ao mais difícil com a classificação, incluindo gravidade eliminada (pontuações mais baixas) até movimentos antigravidade (pontuações mais altas). Todas as pontuações dos itens variam de 0 a 4. A pontuação total varia de 0 a 64, com pontuações mais altas representando melhor resposta.
Até o dia 778
Alteração da linha de base na Escala Motora Funcional de Hammersmith - Pontuação Expandida (HFMSE)
Prazo: Até o dia 778
O HFMSE é uma ferramenta utilizada para avaliar a função motora em crianças com AME. A Escala Motora Funcional de Hammersmith original de 20 itens (HFMS) foi expandida para incluir 13 itens adicionais para melhorar a sensibilidade para a população ambulante de alto funcionamento. Os participantes serão solicitados a completar um movimento específico e, em seguida, serão avaliados pela qualidade e execução desse movimento. Pontuações mais altas indicam níveis mais altos de habilidade motora. A pontuação geral é a soma das pontuações de todas as atividades, com pontuação máxima de 66, sendo que as pontuações mais altas representam melhor capacidade de realizar as atividades.
Até o dia 778
Mudança da linha de base na pontuação revisada do Módulo do Membro Superior (RULM)
Prazo: Até o dia 778
O RULM foi desenvolvido para avaliar as habilidades funcionais de membros superiores de participantes com AME. Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária. O RULM é pontuado de 0 a 37 pontos, com pontuações mais altas indicando melhor função.
Até o dia 778
Tempo até a Morte ou Ventilação Permanente
Prazo: Até o dia 778
A ventilação permanente é definida como traqueostomia ou ≥16 horas de ventilação/dia continuamente por >21 dias na ausência de um evento agudo reversível.
Até o dia 778
Alteração da linha de base nos níveis do líquido cefalorraquidiano (LCR) da subunidade leve do neurofilamento (NF-L)
Prazo: Até o dia 659
Até o dia 659
Mudança da linha de base nos níveis plasmáticos de NF-L
Prazo: Até o dia 778
Até o dia 778

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

9 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

9 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de julho de 2020

Primeira postagem (Real)

27 de julho de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

14 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (Número EudraCT)
  • 2023-505640-18 (Outro identificador: EU Trial Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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