Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nusinersenin tutkimus onasemnogene Abeparvovecia saaneiden potilaiden joukossa, joilla oli spinaalinen lihasatrofia (RESPOND)

maanantai 13. lokakuuta 2025 päivittänyt: Biogen

Vaiheen 4 tutkimus Nusinersenistä (BIIB058) potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia ja jotka saivat Onasemnogene Abeparvovec

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida Nusinersen-hoidon kliinisiä tuloksia potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA), jotka ovat aiemmin saaneet onasemnogeeniabeparvovekia.

Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida turvallisuutta ja siedettävyyttä; ja kliiniset tulokset Nusinersen-hoidon jälkeen SMA-potilailla, jotka saivat aiemmin onasemnogeenia abeparvovekia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kliinisiä tuloksia Nusinersenin hoidon jälkeen osallistujilla, joilla on selkärangan lihaksikas atrofia (SMA), jotka aiemmin saivat Onasemnogene Abeparvovec.

Tämän tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi; Nusinersen -hoidon kliiniset tulokset ja farmakodynamiikka (PD) SMA: n osallistujilla, jotka aiemmin saivat Onasemnogene abeparvovecia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 kuukautta - 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Kaikille osallistujille:

  • Geneettinen dokumentaatio 5q SMA:n homotsygoottisen geenin selviytymisen motorisen neuronin 1 (SMN1) deleetiosta tai mutaatiosta tai yhdisteen heterotsygoottisesta mutaatiosta
  • SMN2-kopionumero ≥1
  • ≤36 kuukauden ikäinen ensimmäisen Nusinersen-annoksen ottohetkellä
  • On täytynyt saada aiemmin onasemnogene abeparvovec hyväksytyn etiketin tai paikallisten/alueellisten määräysten mukaisesti ≥ 2 kuukautta ennen ensimmäistä Nusinersen-annosta
  • Kliinisen tilan on oltava optimaalinen tutkijan mukaan

Lisäkriteerit alaryhmille A ja B:

  • ≤ 9 kuukauden ikäinen (270 päivää) ensimmäisen Nusinersen-annoksen aikoihin
  • SMN2-kopion numero 2

Lisäkriteerit alaryhmälle A:

  • SMA-oireet alkavat ≤4 kuukauden (120 päivän) iässä
  • Sinun on täytynyt saada suonensisäistä (IV) onasemnogeeniabeparvovekia > 6 viikon - ≤ 6 kuukauden (43 päivästä 180 päivään) iässä
  • On täytynyt saada IV onasemnogene abeparvovec SMA-oireiden alkamisen jälkeen

Lisäkriteerit alaryhmälle B:

  • On täytynyt saada IV onasemnogene abeparvovec ≤ 6 viikon (42 päivän) iässä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Kaikille osallistujille:

  • Aiempi altistuminen Nusinersenille
  • Jatkuvat vakavat tai vakavat haittavaikutukset, jotka liittyvät onasemnogeenin abeparvovekiin
  • Hoito tutkimuslääkkeellä, biologisella aineella tai laitteella ennen tutkimusta 30 päivän tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi; mikä tahansa aikaisempi tai meneillään oleva hoito millä tahansa selviytymismotorisen neuroni 2:n (SMN2) -ohjatulla silmukointimuuntajalla; aiempi antisense-oligonukleotidikäsittely tai solunsiirto; geeniterapia muun SMA:n kuin onasemnogeenin abeparvovekin hoitoon. Huomautus: Onasemnogene abeparvovec -hoito osana tutkimustutkimusta on sallittu

Lisäkriteerit alaryhmille A ja B:

  • Paino-ikä on alle kolmannen prosenttipisteen, joka perustuu WHO:n lasten kasvustandardeihin onasemnogene abeparvovec -hoidon aikana. Alaryhmiin A ja B kuuluvien keskosten raskauspainon säätäminen on sallittua edellyttäen, että onasemnogene abeparvovec on annosteltu IV hyväksytyn etiketin tai paikallisten/alueellisten määräysten mukaisesti.

Huomautus: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nusinersen 12 mg
Osallistujat saavat Nusinersenia 12 milligrammaa (mg) intratekaalisena (IT) injektiona kyllästysannoksina päivinä 1, 15, 29 ja 64, minkä jälkeen ylläpitoannokset 4 kuukauden välein päivinä 183, 302, 421, 540 ja 659.
Lääke: Nusinersen
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • ISIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hammersmithin vauvan neurologisen tutkimuksen (HINE) osion 2 motoristen virstanpylväiden pisteet
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote (0 - 3), kyky potkaista makuuasennossa (0 - 4), pään hallinta (0 - 2), rullaus (0 - 3), istuminen (0 - 4) , ryömiminen (0 - 4), seisominen (0 - 3) ja kävely (0 - 3). HINE-pistemäärä on kustakin esineestä saatujen pisteiden summa, ja se voi vaihdella 0–26, ja korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykytasoa.
Päivään 778 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten epänormaali laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa tai se on lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Päivään 778 asti
Niiden osallistujien määrä, joiden kliinisissä laboratorioparametreissa on muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
Päivään 778 asti
Niiden osallistujien määrä, joiden EKG:t (EKG) ovat muuttuneet lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
Päivään 778 asti
Osallistujien määrä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet perustasosta
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
Päivään 778 asti
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat moottoriajoneuvojen virstanpylväät Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
WHO:n kriteerien määrittelemät motoriset virstanpylväät sisältävät seuraavat kuusi testikohdetta: istuminen ilman tukea, käsien ja polvien ryömiminen, seisominen avustuksella, kävely avustuksella, yksin seisominen ja yksin kävely.
Päivään 778 asti
Muutos lähtötasosta Philadelphian lastensairaalan pikkulasten neuromuskulaaristen häiriöiden testissä (CHOP INTEND) -pisteet
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
CHOP INTEND -testi on suunniteltu arvioimaan vauvojen motorisia taitoja, joilla on merkittävä motorinen heikkous. Se sisältää 16 kohdetta (kaulan, vartalon sekä proksimaalisen ja distaalisen raajan voiman talteenotto), jotka on suunniteltu siirtymään helpoimmasta vaikeimpaan luokittelulla, mukaan lukien painovoima eliminoitu (pienemmät pisteet) antigravitaatioliikkeisiin (korkeammat pisteet). Kaikki tuotepisteet vaihtelevat 0-4. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–64, ja korkeammat pisteet kuvaavat parempaa vastausta.
Päivään 778 asti
Muutos lähtötasosta Hammersmithin toiminnallisessa moottoriasteikossa – laajennettu (HFMSE) pistemäärä
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
HFMSE on työkalu motorisen toiminnan arvioimiseen lapsilla, joilla on SMA. Alkuperäinen 20 kappaleen Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS) laajennettiin sisältämään 13 lisäosaa parantaakseen paremmin toimivan ambulanssiväestön herkkyyttä. Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, jonka jälkeen heidät arvostetaan kyseisen liikkeen laadun ja suorituskyvyn perusteella. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä. Kokonaispistemäärä on kaikkien toimintojen pisteiden summa, jonka enimmäispistemäärä on 66 ja korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyä suorittaa toimintoja.
Päivään 778 asti
Muutos lähtötilanteesta tarkistetussa yläraajamoduulin (RULM) pisteessä
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toimintakykyä. Tämä testi koostuu yläraajojen suorituskyvyn kohteista, jotka heijastavat päivittäistä elämää. RULM pisteytetään 0–37 pistettä, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintaa.
Päivään 778 asti
Aika kuolemaan tai jatkuva ilmanvaihto
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
Pysyvä ventilaatio määritellään trakeostomiaksi tai ≥16 tunnin ventilaatioksi/vrk yhtäjaksoisesti >21 päivän ajan ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa.
Päivään 778 asti
Neurofilamenttivaloalayksikön (NF-L) aivo-selkäydinnesteen (CSF) tasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivään 659 asti
Päivään 659 asti
Muutos lähtötasosta NF-L:n plasmatasoissa
Aikaikkuna: Päivään 778 asti
Päivään 778 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. tammikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 9. lokakuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. heinäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. heinäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 14. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (EudraCT-numero)
  • 2023-505640-18 (Muu tunniste: EU Trial Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United States

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa