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Un estudio de Nusinersen entre participantes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec (RESPOND)

13 de octubre de 2025 actualizado por: Biogen

Un estudio de fase 4 de Nusinersen (BIIB058) entre pacientes con atrofia muscular espinal que recibieron onasemnogén Abeparvovec

El objetivo principal de este estudio es evaluar los resultados clínicos tras el tratamiento con Nusinersen en participantes con atrofia muscular espinal (AME) que recibieron previamente onasemnogén abeparvovec.

Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad; y los resultados clínicos después del tratamiento con Nusinersen en participantes con AME que recibieron previamente onasemnogén abeparvovec.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo principal de este estudio es evaluar los resultados clínicos después del tratamiento con Nusinersen en participantes con atrofia muscular espinal (SMA) que previamente recibieron Onasemnogene Abeparvovec.

Los objetivos secundarios de este estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad; Resultados clínicos y farmacodinámica (EP) del tratamiento con Nusinersen en participantes con SMA que anteriormente recibieron Onasemnogene Abeparvovec.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia - Neurology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 meses a 3 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Para todos los participantes:

  • Documentación genética de la deleción o mutación de la neurona motora 1 de supervivencia del gen homocigoto 5q SMA (SMN1), o mutación heterocigota compuesta
  • Número de copia SMN2 de ≥1
  • ≤ 36 meses de edad en el momento de la primera dosis de Nusinersen
  • Debe haber recibido previamente onasemnogén abeparvovec según la etiqueta aprobada o las reglamentaciones locales/regionales ≥2 meses antes de la primera dosis de Nusinersen
  • Debe tener un estado clínico subóptimo según el investigador

Criterios Adicionales para los Subgrupos A y B:

  • ≤ 9 meses de edad (270 días) en el momento de la primera dosis de Nusinersen
  • Número de copia SMN2 de 2

Criterios Adicionales para el Subgrupo A:

  • Inicio de síntomas de AME ≤4 meses (120 días) de edad
  • Debe haber recibido onasemnogén abeparvovec por vía intravenosa (IV) en >6 semanas a ≤6 meses (43 días a 180 días) de edad
  • Debe haber recibido onasemnogén abeparvovec IV después del inicio de los síntomas de AME

Criterios Adicionales para el Subgrupo B:

  • Debe haber recibido onasemnogén abeparvovec IV a las ≤6 semanas (42 días) de edad

Criterios clave de exclusión:

Para todos los participantes:

  • Exposición previa a Nusinersen
  • AA graves o graves en curso relacionados con onasemnogén abeparvovec
  • Tratamiento con un fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de los 30 días o 5 semividas del agente, lo que sea más largo, antes del estudio; cualquier tratamiento anterior o actual con cualquier modificador de corte y empalme dirigido por supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2); tratamiento previo con oligonucleótidos antisentido o trasplante de células; terapia génica para el tratamiento de la AME distinta del onasemnogén abeparvovec. Nota: se permite el tratamiento con onasemnogén abeparvovec como parte de un estudio de investigación

Criterios Adicionales para los Subgrupos A y B:

  • El peso para la edad está por debajo del tercer percentil, según los patrones de crecimiento infantil de la OMS en el momento de recibir onasemnogén abeparvovec. Se permiten los ajustes por el peso gestacional de los bebés prematuros inscritos en los subgrupos A y B, siempre que se dosifique onasemnogén abeparvovec por vía intravenosa según la etiqueta aprobada o las reglamentaciones locales/regionales.

Nota: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nusinersén 12 mg
Los participantes recibirán 12 miligramos (mg) de Nusinersen mediante inyección intratecal (IT) como dosis de carga los días 1, 15, 29 y 64, seguidas de dosis de mantenimiento, cada 4 meses, los días 183, 302, 421, 540 y 659.
Droga: Nusinersen
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
  • EIIS 396443
  • Spinraza
  • BIIB058

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de los hitos motores de la sección 2 del examen neurológico infantil de Hammersmith (HINE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
La sección 2 del HINE se utiliza para evaluar los hitos motores de los participantes. Se compone de 8 categorías de hitos motores: agarre voluntario (0 a 3), capacidad de patear en posición supina (0 a 4), control de la cabeza (0 a 2), rodar (0 a 3), sentarse (0 a 4) , gatear (0 a 4), ponerse de pie (0 a 3) y caminar (0 a 3). El puntaje total de HINE es la suma de los puntos de cada ítem y puede variar de 0 a 26, donde los puntajes más altos representan un mejor nivel de habilidad.
Hasta el día 778

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable y no intencionado (incluida una evaluación anormal, como un valor de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto medicinal (en investigación), esté o no relacionado con el medicamento (en investigación). producto. Un SAE es cualquier evento médico adverso que, a cualquier dosis, resulte en la muerte, según la opinión del investigador, ponga al participante en riesgo inmediato de muerte, requiera hospitalización como paciente internado o la prolongación de la hospitalización existente, resulte en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulte en un defecto de nacimiento o es un evento médicamente importante.
Hasta el día 778
Número de participantes con cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Hasta el día 778
Número de participantes con cambio desde el inicio en electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Hasta el día 778
Número de participantes con cambio desde el inicio en los signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Hasta el día 778
Número de participantes que lograron hitos motores según la evaluación de los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Los hitos motores definidos por los criterios de la OMS incluyen los siguientes seis ítems de prueba: sentarse sin apoyo, gatear con manos y rodillas, pararse con ayuda, caminar con ayuda, pararse solo y caminar solo.
Hasta el día 778
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la prueba infantil de trastornos neuromusculares (CHOP INTEND) del Children's Hospital of Philadelphia
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
La prueba CHOP INTEND está diseñada para evaluar las habilidades motoras de los bebés con debilidad motora significativa. Incluye 16 ítems (que capturan la fuerza del cuello, el tronco y las extremidades proximales y distales) estructurados para moverse de lo más fácil a lo más difícil con la clasificación que incluye la eliminación de la gravedad (puntuaciones más bajas) a los movimientos antigravedad (puntuaciones más altas). Todas las puntuaciones de los elementos oscilan entre 0 y 4. La puntuación total varía de 0 a 64, y las puntuaciones más altas representan una mejor respuesta.
Hasta el día 778
Cambio desde el inicio en la escala motora funcional de Hammersmith: puntuación ampliada (HFMSE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
El HFMSE es una herramienta utilizada para evaluar la función motora en niños con AME. La Escala Motora Funcional de Hammersmith (HFMS) original de 20 ítems se amplió para incluir 13 ítems adicionales para mejorar la sensibilidad para la población ambulatoria de mayor funcionamiento. Se les pedirá a los participantes que completen un movimiento específico y luego se les calificará según la calidad y la ejecución de ese movimiento. Las puntuaciones más altas indican niveles más altos de capacidad motora. El puntaje general es la suma de los puntajes de todas las actividades, con un puntaje máximo de 66; los puntajes más altos representan una mejor capacidad para realizar actividades.
Hasta el día 778
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación revisada del módulo de miembros superiores (RULM)
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
El RULM está desarrollado para evaluar las habilidades funcionales de las extremidades superiores de los participantes con AME. Esta prueba consta de elementos de rendimiento de las extremidades superiores que reflejan las actividades de la vida diaria. El RULM se puntúa de 0 a 37 puntos, y las puntuaciones más altas indican una mejor función.
Hasta el día 778
Tiempo hasta la muerte o ventilación permanente
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
La ventilación permanente se define como traqueotomía o ≥16 horas de ventilación/día de forma continua durante >21 días en ausencia de un evento agudo reversible.
Hasta el día 778
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de la subunidad ligera del neurofilamento (NF-L) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Hasta el día 659
Hasta el día 659
Cambio desde el inicio en los niveles plasmáticos de NF-L
Periodo de tiempo: Hasta el día 778
Hasta el día 778

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biogen

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Biogen

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de enero de 2021

Finalización primaria (Actual)

9 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

9 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de julio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

27 de julio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

14 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2025

Última verificación

1 de octubre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 232SM404
  • 2020-003492-18 (Número EudraCT)
  • 2023-505640-18 (Otro identificador: EU Trial Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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