フィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ芽球性白血病の小児、ティーンエイジャー、および成人におけるポナチニブと化学療法の研究
2025年9月19日 更新者：Takeda
フィラデルフィア染色体陽性（Ph+）急性リンパ芽球性白血病（ALL）の再発または抵抗性または不耐症の小児患者における化学療法によるポナチニブの安全性と有効性を評価するためのピボタル第 1/2 相、単群、非盲検試験-以前のチロシンキナーゼ阻害剤を含む治療に、またはT315I変異を持っている人
この研究は、フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ芽球性白血病の小児、10 代、および 21 歳までの若年成人に、化学療法と併用して投与されるチラシンキナーゼ阻害剤であるポナチニブと呼ばれる抗がん剤に関するもので、再発したか、他の治療に抵抗性があります。
この研究の主な目的は、許容可能な副作用で参加者に投与できるポナチニブ錠剤とミニタブレットカプセルの最高用量を確認し、参加者の白血病が寛解を達成するかどうかを評価することです。
参加者はポナチニブ錠を化学療法と一緒に服用します。 錠剤を飲み込めない参加者には、ポナチニブのミニ錠剤が提供されます。 参加者は、ポナチニブを化学療法（再導入および強化ブロック）と組み合わせて10週間服用し、少なくとも3年間追跡します。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
この研究でテストされている薬はポナチニブと呼ばれます。 ポナチニブは、フィラデルフィア染色体陽性 (Ph+) 急性リンパ芽球性白血病 (ALL) の小児集団を治療するために試験されています。 Ph+ 混合表現型急性白血病 (Ph+ MPAL)、またはフィラデルフィア染色体様 ALL (米国のみ) で、再発したか、以前のチロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) を含む治療に抵抗性または不耐性である、または T315I 変異を有する。
この研究には、約68人の参加者が登録されます。 参加者は、第 1 相または第 2 相のいずれかの治療群に割り当てられます。ポナチニブ錠剤を飲み込めない参加者には、年齢に応じた処方のミニ錠剤が投与されます。
• ポナチニブ + 化学療法
すべての参加者は、ポナチニブを 1 日 1 回服用するよう求められます。 第 1 相では、ポナチニブの第 2 相推奨用量（RP2D）を決定するために、ポナチニブが化学療法のバックボーンと組み合わせて投与されます。 第 1 相と第 2 相の両方で、治療は 2 つの 35 日間の治療ブロック (再導入ブロックと地固めブロック) で構成されます。 各ブロックには、毎日のポナチニブと化学療法のバックボーンレジメンによる29日間の治療と、その後の毎日のポナチニブのみからなる最低6日間の化学療法の休止期間が含まれます。
これは多施設試験であり、世界中で実施されます。 この研究に参加するための全体の時間は 6.5 年です。 参加者は診療所を複数回訪問し、治療後少なくとも 36 か月の経過観察中に電話で連絡を受ける場合があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
11
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
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San Francisco、California、アメリカ、94143-3010
- UCSF Medical Comprehensive Cancer
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202-5128
- Riley Hospital for Children
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinica
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235-9063
- Childrens Medical Center Research Institute at UT Southwestern
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires
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Pilar、Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Glasgow、イギリス、G3 8SJ
- Royal Hospital for Children (Glasgow) - PPDS - PIN
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Sutton
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Surrey Quays、Sutton、イギリス、SM2 5PT
- Royal Marsden Hospital - Surrey
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Liguria
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Genoa、Liguria、イタリア、16147
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
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Lombardy
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Monza、Lombardy、イタリア、20900
- Fndazione MBBM (MONZA E BRIANZA PER IL BAMBINO E LA SUA MAMMA) - c/o Centro Maria Letizia Verga
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Piedmont
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Turin、Piedmont、イタリア、10126
- Ospedale Infantile Regina Margherita - INCIPIT - PIN
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Utrecht、オランダ、3584 CS
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology - PIN
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Childrens Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perth Childrens Hospital
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Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
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Seville、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Brno、チェコ、61300
- Fakultni nemocnice Brno
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Prague、チェコ、15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Marseille、フランス、13385
- Assistance Publique Hopitaux de Marseille
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Paris、フランス、75019
- Hopital Robert Debre
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Toulouse、フランス、31059
- Hopital Des Enfants
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Ille-et-Vilaine
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Rennes、Ille-et-Vilaine、フランス、35200
- Hopital Sud
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Ribeirão Preto、ブラジル、14051-140
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
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São Paulo、ブラジル、08270-070
- Hospital Santa Marcelina
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São Paulo、ブラジル、04039-001
- Graacc Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer
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Paraná
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Curitiba、Paraná、ブラジル、81520-060
- Rua Ramiro Barcelos, 2350
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Rio Grande Du Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Du Sul、ブラジル、90020-090
- Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
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Porto Alegre、Rio Grande Du Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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São Paulo
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Barretos、São Paulo、ブラジル、14784-400
- Fundação Pio XII Hospital de Câncer de Barretos
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Porto、ポルトガル、4200-072
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil Epe - PPDS
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Lisbon District
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Lisbon、Lisbon District、ポルトガル、1099-023
- Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
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Krakow、ポーランド、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
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Zabrze、ポーランド、41-800
- SPSK Nr 1 im. Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
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Guadalajara、メキシコ、44340
- Nuevo Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
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Mexico City、メキシコ、4530
- Instituto Nacional de Pediatría
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Nuevo León
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Monterrey、Nuevo León、メキシコ、64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
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Chengdu、中国、610041
- West China Second University Hospital, Sichuan Univesity
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Chongqing、中国、400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guiyang、中国、550004
- The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
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Hefei、中国、230601
- The Second Hospital of Anhui Medical University
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Jinan、中国、250012
- QiLU Hospital of ShanDong University
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Shanghai、中国、200040
- Children's Hospital of Shanghai
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Shanghai、中国、200127
- Shanghai Childrens Medical Center
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Suzhou、中国、215025
- Children's Hospital of Soochow University
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Tianjin、中国、300020
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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Wuhan、中国、430022
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Wuhan、中国、430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Seoul、韓国、3080
- Seoul National University Hospital
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Seoul、韓国、6591
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul、韓国、3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Seoul、韓国、5505
- Asan Medical Center - PPDS
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、Ph+ ALL、フィラデルフィア染色体陽性および混合表現型急性白血病 (Ph+ MPAL)、または Ph-like ALL (米国のみ) の診断を受けている必要があります。
a) 以下のいずれかを含む ALL への BM の関与: i. M2 BM (5%-24% リンパ芽球): フローサイトメトリーリンパ芽球が 5% 以上、または BCR-ABL1 蛍光 in situ ハイブリダイゼーション、または免疫グロブリン重鎖－Ｔ細胞受容体ポリメラーゼ連鎖反応、ＯＲ ｉｉ． M3 BM (≥25% リンパ芽球): 形態による、または iii. -BM（上記で定義）と髄外疾患を組み合わせた参加者。
b) Ph+ ALL、MPAL、または Ph-like ALL の証拠: i. Ph+ All および MPAL の BCR-ABL1 融合 (Ph) の明確な証拠、または ii. 次のキナーゼ遺伝子のいずれかが関与する標的化可能なキナーゼ活性化病変を伴う Ph 様 ALL (米国のみ) の明確な証拠: ABL1、ABL2、CSF1R、および PDGFRB。
および（i）または（ii）のいずれか：（i）米国以外のサイトの場合：再発した（0または1回のHSCTを投稿）参加者、またはBCR-ABLを含む少なくとも1つの以前の治療法に抵抗性または不耐性である参加者-標的チロシンキナーゼ阻害剤（TKI）、または米国部位の場合：再発した（0または1回のHSCT後）参加者、または第2世代のBCR-ABL1標的TKI（すなわち、ダサチニブ、ニロチニブ、およびボスチニブ) (ii) BCR-ABL1 T315I 変異を有し、再発、耐性/不寛容、または移植の状態に関係なく、以前の TKI の使用に関係なく。
ノート：
参加者は、グレード 3 以上の非血液毒性またはグレード 4 の血液毒性が少なくとも最後の TKI に関連している可能性があり、2 週間以上持続し、治療の中止につながった場合、不耐性と定義されます。
Ph-like ALL の参加者 (米国のみ): 紹介機関の検査結果は、研究への登録に受け入れられます。
- パフォーマンスステータス：参加者が16歳以上の場合はカルノフスキーのパフォーマンスステータスが50％以上、または16歳以下の場合はランスキープレイスケールが50％以上。
- -以前の治療による非血液毒性（脱毛症を除く）から、グレード2未満のNational Cancer Instituteの有害事象の共通用語基準（NCI CTCAE）バージョン5、またはベースラインまで回復しました。
参加者は、以前の治療に関連する次の基準を満たす必要があります。
- ヒドロキシ尿素による細胞減少：ヒドロキシ尿素は、プロトコル療法の開始前に開始し、最大24時間継続できます。
- -細胞毒性療法を受けている間に再発した参加者：化学療法の最後の投与が完了してから、ポナチニブの最初の投与を行う前に少なくとも14日が経過している必要があります：以下を除く：髄腔内（IT）化学療法および/または維持療法ビンクリスチン、メルカプトプリン、メトトレキサート、またはグルココルチコイド。 維持療法のような再発患者には待機期間はありません。
- HSCT：HSCT後に再発を経験した参加者は、急性または慢性の移植片対宿主病（GVHD）の証拠がなく、GVHDの予防または治療を受けておらず、移植後少なくとも90日が経過している場合に適格です登録の。
- 造血成長因子：ポナチニブの初回投与前に、顆粒球コロニー刺激因子または他の成長因子による治療の完了から少なくとも7日が経過している必要があり、ペグフィルグラスチムによる治療の完了から少なくとも14日が経過している必要があります。
- 生物学的製剤および標的療法: ポナチニブの初回投与前に、生物学的製剤の最後の投与から少なくとも 7 日が経過している必要があります。 投与後 7 日を超えて既知の AE が発生したエージェントの場合、この期間は、AE が発生することが知られている期間を超えて延長する必要があります。 この間隔の長さは、スポンサーの医療モニター/被指名者と話し合う必要があります。
- モノクローナル抗体：モノクローナル抗体の最後の投与後、ポナチニブの初回投与前に、投与された抗体の少なくとも 3 半減期が経過している必要があります。
- 免疫療法：ポナチニブの初回投与前に、あらゆる種類の免疫療法（例、腫瘍ワクチン、キメラ抗原受容体 T 細胞 [CAR-T 細胞]）の完了後、少なくとも 30 日経過している必要があります。
- 免疫抑制療法：ポナチニブの初回投与の前に、免疫抑制療法（幹細胞移植後のレジメンを含む）の完了後、少なくとも14日が経過している必要があります。
- 放射線療法: 中枢神経系 (CNS) 以外の髄外部位への放射線照射にはウォッシュアウト期間は必要ありません。 -参加者が以前に全身照射または頭蓋脊髄または頭蓋放射線療法を受けた場合、90日以上が経過している必要があります。
- アントラサイクリン：参加者は生涯にわたって
a) 次のように定義される適切な腎機能: シュワルツ式を使用した推定糸球体濾過率 (eGFR)、または放射性同位体糸球体濾過率 (GFR) ≧70 mL/分/1.73 m^2、または年齢と性別に基づく正常な血清クレアチニン。
b) 次のように定義される適切な肝機能: 直接ビリルビンが年齢の正常上限 (ULN) の 1.5 倍以下かつ ALT が年齢の ULN の 5 倍以下。
以下を含む膵炎の臨床的、放射線学的または実験的証拠はありません。
- 血清リパーゼは
- 血清アミラーゼは
- -心エコー図（ECHO）で27％以上の短縮率として定義される適切な心機能、またはマルチゲート取得スキャン（MUGA）で50％以上の左心室駆出率。
除外基準:
- -バーキット白血病/リンパ腫または成熟B細胞白血病の病歴または現在の診断。
- -慢性骨髄性白血病（CML）の病歴または現在の診断。
- ALL、MPAL、または Ph 様 ALL（米国のみ）の診断で、別のがんに対する細胞毒性療法による治療後に標的化可能なキナーゼ活性化病変を伴う。
- 別の同時原発性悪性腫瘍の診断。
以下を含むがこれらに限定されない、臨床的に重大な心血管疾患：
- -心筋梗塞（MI）または不安定狭心症の病歴。
- -心ブロックの病歴または存在、および/または臨床的に重要な心室または心房不整脈。
- 適切な降圧管理にもかかわらず、年齢、性別、および身長のパーセンタイルに基づいて、収縮期および/または拡張期血圧が 95 パーセンタイル以上に持続的に上昇することとして定義される、制御されていない高血圧。
- -修正QT間隔（QTc）の延長またはtorsades de pointesを引き起こすリスクがあることが知られている薬物の現在の全身使用。心臓伝導系に影響を与える）または参加者は安全に薬を中止することができます。
- コントロールされていない高トリグリセリド血症 (トリグリセリド ≥450 mg/dL)。
- -治験薬の初回投与前7日以内に、CYP3Aの強力な阻害剤または強力な誘導剤であることが知られている薬物またはハーブサプリメントの現在の全身使用。
- -ポナチニブによる以前の治療。
- -計画された非プロトコル化学療法、放射線療法、別の治験薬、または参加者が研究治療中の免疫療法。
- -ポナチニブの経口吸収を妨げる可能性のある既知の消化器疾患または消化器処置。
- ファンコニ貧血やブルーム症候群などのDNA脆弱性症候群の参加者。
- -ダウン症の参加者。
- -制御されていない全身感染症、またはHIV、B型肝炎、またはC型肝炎による活動性感染の既知の実験室および/または臨床的証拠のある参加者。
- -重度の脳損傷、認知症、小脳疾患、器質的脳症候群、精神病、協調/運動障害、またはCNSの関与を伴う自己免疫疾患の病歴を含む、既存の重要なCNS病理学を持つ参加者は適格ではありません。
- -脳血管虚血/出血の病歴があり、赤字が残っている参加者は対象外です。 （脳血管虚血/出血の病歴を持つ参加者は、すべての神経学的欠損および原因因子が解決されていれば、引き続き適格です）。
- 制御されていない発作障害。 （抗てんかん薬を必要としない、または抗てんかん薬の安定した用量で十分に制御されている発作障害のある参加者は適格です）。
- -重度の凝固障害または心血管または末梢血管イベントの病歴。
- -研究治療レジメンの開始前30日以内の弱毒生ワクチンによる治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ポナチニブ
ポナチニブ錠剤（体重に基づく）、化学療法バックボーンとの併用、経口、再導入ブロックと地固めブロックの両方で1日1回（各35日間、29日間の治療とその後の化学療法の休薬期間を含む）毎日のポナチニブのみからなる最低6日間) フェーズ 1 で RP2D を決定します。
第 2 相では、参加者は RP2D で化学療法のバックボーンと組み合わせてポナチニブを受けます。
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ポナチニブ錠。
再誘導のための化学療法剤には、ビンクリスチン、デキサメタゾン、ポリエチレングリコール（PEG）-アスパラギナーゼ（PEG-アスパラギナーゼが利用できない場合はErwiniaアスパラギナーゼ）、ダウノルビシンが含まれます。
髄腔内 (IT) 化学療法、中枢神経系 (CNS)-1/2: IT メトトレキサート化学療法、または CNS-3: トリプル髄腔内 (ITT) メトトレキサート、ヒドロコルチゾン、シタラビンの薬剤。
地固めのための化学療法剤には、デキサメタゾン、ビンクリスチン、メトトレキサート、PEG-アスパラギナーゼ（PEG-アスパラギナーゼが利用できない場合はErwiniaアスパラギナーゼ）、シクロホスファミド、エトポシド、CNS-1/2：ITメトトレキサート化学療法、CNS-3：ITT化学療法メトトレキサート、ヒドロコルチゾン、シタラビン。
再導入のための化学療法剤の投与量は、標準治療に従って与えられます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 化学療法と併用したポナチニブの推奨フェーズ 2 用量 (RP2D)
時間枠：フェーズ 1 の 35 日目まで
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RP2D は最大耐量 (MTD) 以下です。
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フェーズ 1 の 35 日目まで
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フェーズ 2: 再導入ブロック終了時に完全寛解 (CR) を示した参加者の割合
時間枠：フェーズ 2 の 35 日目まで
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CR は、循環芽球がなく、骨髄 (BM) に芽球が (<)5 パーセント (%) 未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。絶対好中球数 (ANC) が (>)1000 細胞/マイクロリットル (μL) (または >1.0 × 10^9 細胞/リットル [L]) を超えている。血小板 >100,000/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ 2 の 35 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 再導入ブロックの終了時に CR が得られた参加者の数
時間枠：フェーズ 1 の 35 日目
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CRは、循環芽球がなく、BM内に芽球が5%未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。 ANC >1000 セル/μL (または >1.0 × 10^9 セル/L);血小板 >100,000/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ 1 の 35 日目
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フェーズ 2: 統合ブロック終了時に CR を達成した Ph+ ALL 参加者の割合
時間枠：フェーズ 2 の 70 日目
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CR は、循環芽球が存在せず、骨髄内の芽球が 5% 未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。 ANC >1000 セル/μL (または >1.0 × 10^9 セル/L);血小板 >100,000 血小板/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ 2 の 70 日目
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フェーズ 2: CR を達成した患者のうち、陰性微小残存病変 (MRD) を有する Ph+ ALL 参加者の割合
時間枠：フェーズ 2 の 70 日目 (統合ブロックの終了) まで
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MRD陰性率は、閾値0.01%未満での骨髄穿刺の評価によりMRD陰性状態に達した参加者の割合です。
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フェーズ 2 の 70 日目 (統合ブロックの終了) まで
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フェーズ 2: 再導入および統合後に再発または進行した参加者の割合
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 2: イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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EFSは、登録日から何らかの原因で死亡するまでの時間として定義されました。治療抵抗性（地固めブロックの終了までにCRを達成できないことと定義される）またはCRからの再発。 CR は、循環芽球が存在せず、骨髄内の芽球が 5% 未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。 ANC >1000 セル/μL (または >1.0 × 10^9 セル/L);血小板 >100,000 血小板/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 2: 無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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PFSは、登録日から研究対象の疾患に関連する死亡までの時間として定義されました。疾患の進行（ベースラインからの骨髄芽球の増加の証拠および/または新しい臓器の関与の証拠を含む、疾患のプロセスに関連する臨床的悪化）またはCRからの再発。 CR は、循環芽球が存在せず、骨髄内の芽球が 5% 未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。 ANC >1000 セル/μL (または >1.0 × 10^9 セル/L);血小板 >100,000 血小板/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 2: 全生存期間 (OS)
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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OSは、ポナチニブの初回投与から何らかの原因で死亡するまでの時間として定義されました。
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 2: 反応期間 (DOR)
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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DOR は、CR の基準が満たされた最初の評価から CR の再発が起こる時点までの間隔として定義されました。
CR は、循環芽球が存在せず、骨髄内の芽球が 5% 未満であると定義されました。骨髄内のすべての細胞成分が正常に成熟する。髄外疾患がないこと。 ANC >1000 セル/μL (または >1.0 × 10^9 セル/L);血小板 >100,000 血小板/μL (または >100 × 10^9 血小板/L)。
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 2: 造血幹細胞移植 (HSCT) を受けた参加者の割合
時間枠：フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ2では最長3年間の追跡調査
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フェーズ 1: Cmax: ポナチニブで観察された最大血漿濃度
時間枠：フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1: Tmax: ポナチニブの最初の Cmax が発生した時間
時間枠：フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1: AUClast: 時間 0 からポナチニブの最後の定量可能な濃度の時間までの血漿濃度 - 時間曲線の下の領域
時間枠：フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1 の 1 日目と 22 日目の投与前および投与後 24 時間までの複数の時点
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フェーズ 1: 治療中に発生した有害事象 (TEAE)、重篤な TEAE、静脈血栓性/塞栓性事象 (VTE)、および特別に関心のある有害事象 (AESI) を有する参加者の数
時間枠：フェーズ 1 では最大 34.8 か月
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有害事象（AE）は、臨床試験参加者における不都合な医学的出来事として定義され、研究介入の使用に一時的に関連しており、その発生が研究介入に関連しているとみなされたかどうかに関係なく、好ましくない予期せぬ兆候（臨床的に重大な臨床検査の異常など）を含みます。所見）、症状/疾患。
TEAE：治験薬の初回投与後から治験薬の最後の投与後30日までに発生するAE。
重篤な TEAE:AE は、いかなる用量でも死亡に至る、生命を脅かす、入院/既存の入院の延長を必要とする、持続性/重大な障害または無力をもたらす、先天異常/先天異常である、医学的に重要なイベントです。
AESI: 臓器機能の低下またはその他の重大な結果をもたらすプロトコルで定義された AE。
VTE はポナチニブの AESI として特定され、重篤な TEAE の基準を満たす動脈の VTE が含まれていました。
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フェーズ 1 では最大 34.8 か月
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フェーズ 2: TEAE、重篤な TEAE、VTE、および AESI を持つ参加者の数
時間枠：第2相におけるポナチニブの最後の投与後30日以内
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AE は、臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事であり、研究介入の使用に一時的に関連しており、その出来事が研究介入に関連しているとみなされたかどうかに関係なく、好ましくない予期せぬ兆候 (臨床的に重大な異常な検査所見など)、症状を含めて定義されます。 /病気。
TEAE：治験薬の初回投与後から治験薬の最後の投与後30日までに発生するAE。
重篤な TEAE:AE は、いかなる用量でも死亡に至る、生命を脅かす、入院/既存の入院の延長を必要とする、持続性/重大な障害または無力をもたらす、先天異常/先天異常である、医学的に重要なイベントです。
AESI: 臓器機能の低下またはその他の重大な結果をもたらすプロトコルで定義された AE。
VTE はポナチニブの AESI として特定され、重篤な TEAE の基準を満たす動脈の VTE が含まれていました。
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第2相におけるポナチニブの最後の投与後30日以内
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月24日
一次修了 (実際)
2023年12月19日
研究の完了 (実際)
2024年7月19日
試験登録日
最初に提出
2020年8月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月4日
最初の投稿 (実際)
2020年8月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月19日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Ponatinib-1501
- 2019-002549-39 (EudraCT番号)
- U1111-1225-0394 (その他の識別子：WHO)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。