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普纳替尼联合化疗治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病儿童、青少年和成人的研究

2025年9月19日 更新者：Takeda

一项关键的 1/2 期、单臂、开放标签研究，以评估 Ponatinib 联合化疗对复发或耐药或不耐受的费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 儿科患者的安全性和有效性之前接受过含酪氨酸激酶抑制剂的治疗，或有 T315I 突变

这项研究是关于一种名为 ponatinib 的抗癌药物，它是一种酪氨酸激酶抑制剂，与化学疗法一起用于患有费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病且复发或对其他治疗有抵抗力的 21 岁以下的儿童、青少年和年轻人。

本研究的主要目的是确定可以给予参与者可接受副作用的普纳替尼片剂和迷你片胶囊的最高剂量，并评估参与者的白血病是否达到缓解。

参与者将服用 ponatinib 片剂进行化疗。 对于无法吞服药片的参与者，将提供 ponatinib 的迷你药片。 参与者将服用普纳替尼 10 周并结合化疗（再诱导和巩固块），并将随访至少 3 年。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

在这项研究中被测试的药物被称为 ponatinib。 Ponatinib 正在接受测试，用于治疗患有费城染色体阳性 (Ph+) 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的儿科人群。 Ph+ 混合表型急性白血病 (Ph+ MPAL)，或费城染色体样 ALL（仅限美国），他们已复发或对先前含酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的疗法有耐药性或不耐受，或有 T315I 突变。

该研究将招募大约 68 名参与者。 参与者将被分配到第 1 阶段或第 2 阶段的治疗组。无法吞服普纳替尼片剂的参与者将接受适合年龄的制剂，迷你片：

• 帕纳替尼 + 化疗

所有参与者都将被要求每天服用一次普纳替尼。 在第 1 阶段，ponatinib 将与化疗骨干联合给药，以确定 ponatinib 的推荐 2 期剂量 (RP2D)。 在第 1 阶段和第 2 阶段，治疗包括两个 35 天的治疗块（再诱导块和巩固块）。 每个区块将包括 29 天的每日 ponatinib 治疗和化疗主干方案，然后是至少 6 天的化疗休息期，仅由每日 ponatinib 组成。

这是一项多中心试验，将在全球范围内进行。 参与本研究的总时间为 6.5 年。 参与者将多次访问诊所，并可能在治疗后至少 36 个月的随访中通过电话联系。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Chengdu、中国、610041
        • West China Second University Hospital, Sichuan Univesity
      • Chongqing、中国、400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guiyang、中国、550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hefei、中国、230601
        • The Second Hospital of Anhui Medical University
      • Jinan、中国、250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai、中国、200040
        • Children's Hospital of Shanghai
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Suzhou、中国、215025
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Tianjin、中国、300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan、中国、430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan、中国、430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
  • 墨西哥
      • Guadalajara、墨西哥、44340
        • Nuevo Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
      • Mexico City、墨西哥、4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Nuevo León
      • Monterrey、Nuevo León、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • 巴西
      • Ribeirão Preto、巴西、14051-140
        • Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo、巴西、08270-070
        • Hospital Santa Marcelina
      • São Paulo、巴西、04039-001
        • Graacc Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer
    • Paraná
      • Curitiba、Paraná、巴西、81520-060
        • Rua Ramiro Barcelos, 2350
    • Rio Grande Du Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande Du Sul、巴西、90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
      • Porto Alegre、Rio Grande Du Sul、巴西、90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、巴西、14784-400
        • Fundacao Pio Xii Hospital de Cancer de Barretos
  • 意大利
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa、Liguria、意大利、16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Monza、Lombardy、意大利、20900
        • Fndazione MBBM (MONZA E BRIANZA PER IL BAMBINO E LA SUA MAMMA) - c/o Centro Maria Letizia Verga
    • Piedmont
      • Turin、Piedmont、意大利、10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita - INCIPIT - PIN
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague、捷克语、15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 法国
      • Marseille、法国、13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Paris、法国、75019
        • Hopital Robert Debre
      • Toulouse、法国、31059
        • Hopital des Enfants
    • Ille-et-Vilaine
      • Rennes、Ille-et-Vilaine、法国、35200
        • Hopital Sud
  • 波兰
      • Krakow、波兰、30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
      • Zabrze、波兰、41-800
        • SPSK Nr 1 im. Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、澳大利亚、6009
        • Perth Childrens Hospital
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、美国、92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • San Francisco、California、美国、94143-3010
        • UCSF Medical Comprehensive Cancer
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、美国、19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202-5128
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinica
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235-9063
        • Childrens Medical Center Research Institute at UT Southwestern
  • 英国
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Glasgow、英国、G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children (Glasgow) - PPDS - PIN
    • Sutton
      • Surrey Quays、Sutton、英国、SM2 5PT
        • Royal Marsden Hospital - Surrey
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CS
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology - PIN
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4200-072
        • Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil Epe - PPDS
    • Lisbon District
      • Lisbon、Lisbon District、葡萄牙、1099-023
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid、西班牙、28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
      • Seville、西班牙、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • Pilar、Buenos Aires、阿根廷、B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • 韩国
      • Seoul、韩国、3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul、韩国、6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul、韩国、3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul、韩国、5505
        • Asan Medical Center - PPDS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 17年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 参与者必须诊断为 Ph+ ALL、费城染色体阳性加混合表型急性白血病 (Ph+ MPAL) 或 Ph 样 ALL（仅限美国）：

    a) BM 参与 ALL，包括以下情况之一： i. M2 BM（5%-24% 淋巴母细胞）：通过形态学和由以下至少一项组成的确认测试：流式细胞术淋巴母细胞≥5%，或 BCR-ABL1 荧光原位杂交，或 ≥10-2 白血病克隆鉴定免疫球蛋白重链-T 细胞受体聚合酶链反应，或 ii. M3 BM（≥25% 淋巴母细胞）：形态学，或 iii. 合并 BM（定义如上）和髓外疾病的参与者。

    b) Ph+ ALL、MPAL 或 Ph-like ALL 的证据： i. Ph+ All 和 MPAL 的 BCR-ABL1 融合 (Ph) 的明确证据，或 ii. Ph 样 ALL（仅限美国）的明确证据具有涉及以下任何激酶基因的靶向激酶激活病变：ABL1、ABL2、CSF1R 和 PDGFRB。

    (i) 或 (ii) 如下：(i) 对于非美国地点：复发（0 或 1 次 HSCT 后）或对至少一种包含 BCR-ABL-靶向酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，或美国研究中心：复发（0 或 1 次 HSCT 后）或对至少一种包含第二代 BCR-ABL1 靶向 TKI（即，达沙替尼、尼罗替尼和伯舒替尼） (ii) 具有 BCR-ABL1 T315I 突变，无论是否复发、耐药/不耐受或移植状态，也无论之前是否使用过任何 TKI。

    笔记：

    如果参与者出现 ≥ 3 级非血液学毒性或 4 级血液学毒性被认为至少可能与最后一次 TKI 相关且持续时间 > 2 周，并导致停止治疗，则将被定义为不耐受。

    患有 Ph 样 ALL 的参与者（仅限美国）：转介机构的实验室结果将被接受用于研究注册。

  2. 表现状态：对于 16 岁以上的参与者，Karnofsky 表现状态≥50% 或对于 16 岁以下的参与者，Lansky Play Scale ≥50%。
  3. 由于先前的治疗，已从任何非血液学毒性（脱发除外）中恢复到低于 2 级的国家癌症研究所不良事件通用术语标准（NCI CTCAE）第 5 版或基线。

  4. 参与者必须满足以下与先前治疗相关的标准：

    • 用羟基脲进行细胞减灭：羟基脲可以在方案治疗开始前开始并持续长达 24 小时。
    • 在接受细胞毒性治疗期间复发的参与者：自最后一次化疗完成后必须至少经过 14 天才能给予第一剂普纳替尼，但以下情况除外：鞘内 (IT) 化疗和/或维持治疗，例如长春新碱、巯基嘌呤、甲氨蝶呤或糖皮质激素。 那些在维持类治疗中复发的患者没有等待期。
    • HSCT：在 HSCT 后经历过复发的参与者符合条件，前提是他们没有急性或慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的证据，没有接受 GVHD 预防或治疗，并且当时移植后至少 90 天的招生。
    • 造血生长因子：普纳替尼首次给药前，粒细胞集落刺激因子或其他生长因子治疗必须至少经过 7 天，培非格司亭治疗必须经过至少 14 天。
    • 生物制剂和靶向治疗：在第一次服用普纳替尼之前，距离最后一次服用生物制剂至少已经过了 7 天。 对于在给药后 7 天后发生已知 AE 的药物，该期限必须延长到已知 AE 发生的时间之后。 必须与申办者的医疗监督员/指定人员讨论该间隔的持续时间。
    • 单克隆抗体：在单克隆抗体的最后一剂之后，在第一剂普纳替尼之前必须经过所施用抗体的至少 3 个半衰期。
    • 免疫疗法：在首次服用普纳替尼之前，必须在完成任何类型的免疫疗法（例如，肿瘤疫苗、嵌合抗原受体 T 细胞 [CAR-T 细胞]）后至少经过 30 天。
    • 免疫抑制治疗：在首次给予普纳替尼之前，必须在免疫抑制治疗（包括干细胞移植后的治疗方案）完成后至少经过 14 天。
    • 放疗：对除中枢神经系统 (CNS) 以外的任何髓外部位进行的放疗无需清除期；如果参与者之前接受过全身照射或颅脊髓或颅脑放疗，则必须超过 90 天。
    • 蒽环类药物：参与者必须终生接触过

  5. a) 足够的肾功能定义为：使用 Schwartz 公式估算的肾小球滤过率 (eGFR)，或放射性同位素肾小球滤过率 (GFR)≥70 mL/min/1.73 m^2，或基于年龄和性别的正常血清肌酐。

    b) 足够的肝功能定义为：直接胆红素≤1.5 倍正常值上限 (ULN) 且 ALT ≤5 倍相应年龄 ULN。

  6. 没有胰腺炎的临床、放射学或实验室证据，包括：

    1. 血清脂肪酶必须
    2. 血清淀粉酶必须
  7. 足够的心脏功能定义为超声心动图 (ECHO) 的缩短分数≥27% 或多门采集扫描 (MUGA) 的左心室射血分数≥50%。

排除标准：

  1. 伯基特白血病/淋巴瘤或成熟 B 细胞白血病的病史或当前诊断。
  2. 慢性粒细胞白血病 (CML) 的病史或当前诊断。
  3. ALL、MPAL 或 Ph 样 ALL（仅限美国）的诊断，在对另一种癌症进行细胞毒性治疗后出现可靶向激酶激活病变。
  4. 另一种并发原发性恶性肿瘤的诊断。

  5. 有临床意义的心血管疾病，包括但不限于：

    1. 任何心肌梗塞 (MI) 或不稳定型心绞痛病史。
    2. 心脏传导阻滞的病史或存在，和/或有临床意义的室性或房性心律失常。
    3. 不受控制的高血压，定义为尽管进行了适当的降压治疗，但收缩压和/或舒张压持续升高至≥95%（基于年龄、性别和身高百分位数）。
  6. 目前全身使用已知有导致校正 QT 间期 (QTc) 延长或尖端扭转型室性心动过速风险的药物，除非可以将药物改为可接受的替代药物（即，替代药物类别不影响心脏传导系统）或参与者可以安全地停药。
  7. 不受控制的高甘油三酯血症（甘油三酯≥450 mg/dL）。
  8. 在研究药物首次给药前 7 天内，目前全身使用任何已知为 CYP3A 的强抑制剂或强诱导剂的药物或草药补充剂。
  9. 以前用普纳替尼治疗。
  10. 在参与者接受研究治疗期间计划的非方案化学疗法、放射疗法、另一种研究药物或免疫疗法。
  11. 可能干扰普纳替尼口服吸收的已知胃肠道疾病或胃肠道手术。
  12. 患有 DNA 脆性综合征的参与者，例如 Fanconi 贫血和 Bloom 综合征。
  13. 患有唐氏综合症的参与者。
  14. 患有不受控制的全身感染，或已知的 HIV、乙型肝炎或丙型肝炎活动性感染的实验室和/或临床证据的参与者。
  15. 预先存在显着中枢神经系统病变的参与者包括：严重脑损伤、痴呆、小脑疾病、器质性脑综合征、精神病、协调/运动障碍或伴有中枢神经系统受累的自身免疫性疾病的病史不符合资格。
  16. 有脑血管缺血/出血病史并伴有残留缺陷的参与者不符合资格。 （有脑血管缺血/出血病史的参与者仍然符合条件，前提是所有神经功能缺陷和致病因素均已解决）。
  17. 不受控制的癫痫症。 （不需要抗癫痫药物或使用稳定剂量的抗癫痫药物控制良好的患有癫痫症的参与者符合条件）。
  18. 严重凝血病或心血管或外周血管事件史。
  19. 在研究治疗方案开始前 30 天内接受减毒活疫苗接种治疗。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：普纳替尼
帕纳替尼片剂，根据体重，与化疗骨干联合使用，口服，每日一次，包括再诱导阻滞和巩固阻滞（每次 35 天，包括 29 天的治疗，然后是化疗休息期，至少 6 天，仅包含每日帕纳替尼） ) 在第 1 阶段确定 RP2D。 在第 2 阶段，参与者将在 RP2D 接受普纳替尼联合化疗骨干治疗。
药品：普纳替尼
普纳替尼片。
药品：化疗药物
用于再诱导的化疗药物包括长春新碱、地塞米松、聚乙二醇 (PEG)-天冬酰胺酶（当 PEG-天冬酰胺酶不可用时，欧文氏菌门冬酰胺酶）、柔红霉素。 鞘内 (IT) 化疗药物，中枢神经系统 (CNS)-1/2：IT 甲氨蝶呤化疗，或 CNS-3：三联鞘内 (ITT) 甲氨蝶呤、氢化可的松、阿糖胞苷。 用于巩固的化疗药物包括地塞米松、长春新碱、甲氨蝶呤、PEG-天冬酰胺酶（欧文氏菌门冬酰胺酶，当 PEG-天冬酰胺酶不可用时）、环磷酰胺、依托泊苷、CNS-1/2：IT 甲氨蝶呤化疗、CNS-3：ITT 化疗甲氨蝶呤、氢化可的松、阿糖胞苷。 用于再诱导的化疗药物的剂量将按照护理标准给予。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 期：帕纳替尼联合化疗的推荐第 2 期剂量 (RP2D)
大体时间：直到第一阶段的第 35 天
RP2D 是最大耐受剂量 (MTD) 或更低。
直到第一阶段的第 35 天
第 2 阶段：在重新诱导组结束时完全缓解 (CR) 的参与者的百分比
大体时间：截至第 2 阶段第 35 天
CR 定义为骨髓 (BM) 中无循环母细胞且母细胞少于 (<)5% (%)；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病；绝对中性粒细胞计数 (ANC) 大于 (>)1000 个细胞/微升 (μL)（或 >1.0 × 10^9 细胞/升 [L]）；血小板 >100,000/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
截至第 2 阶段第 35 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 1 阶段：再诱导组结束时具有 CR 的参与者数量
大体时间：第一阶段第 35 天
CR 定义为 BM 中无循环原始细胞且原始细胞 <5%；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病； ANC >1000 个细胞/μL（或 >1.0 × 10^9 个细胞/L）；血小板 >100,000/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
第一阶段第 35 天
第 2 阶段：在巩固组结束时达到 CR 的 Ph+ ALL 参与者的百分比
大体时间：第 2 阶段第 70 天
CR 定义为骨髓中无循环母细胞且母细胞<5%；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病； ANC >1000 个细胞/μL（或 >1.0 × 10^9 个细胞/L）；血小板 >100,000 个血小板/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
第 2 阶段第 70 天
第 2 阶段：达到 CR 的参与者中微小残留病 (MRD) 为阴性的 Ph+ ALL 参与者的百分比
大体时间：直至第 2 阶段的第 70 天（整合区块结束）
MRD 阴性率是指通过评估骨髓抽吸物达到 <0.01% 阈值而达到 MRD 阴性状态的参与者的百分比。
直至第 2 阶段的第 70 天（整合区块结束）
第 2 阶段：恢复和巩固后复发或进展的参与者的百分比
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段：无事件生存 (EFS)
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
EFS 定义为从入组日期到因任何原因死亡的时间；治疗难治性（定义为巩固阻滞结束时未能达到 CR）或 CR 复发。 CR 定义为骨髓中无循环母细胞且母细胞<5%；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病； ANC >1000 个细胞/μL（或 >1.0 × 10^9 个细胞/L）；血小板 >100,000 个血小板/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段：无进展生存期 (PFS)
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
PFS 定义为从入组日期到与所研究疾病相关的死亡的时间；疾病进展（与疾病过程相关的临床恶化，包括骨髓原始细胞较基线增加的证据和/或新器官受累的证据）或 CR 复发。 CR 定义为骨髓中无循环母细胞且母细胞<5%；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病； ANC >1000 个细胞/μL（或 >1.0 × 10^9 个细胞/L）；血小板 >100,000 个血小板/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段：总体生存期 (OS)
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
OS 定义为从第一次服用 ponatinib 到因任何原因死亡的时间。
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段：响应持续时间 (DOR)
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
DOR 定义为满足 CR 标准的第一次评估与 CR 复发之间的时间间隔。 CR 定义为骨髓中无循环母细胞且母细胞<5%；骨髓中所有细胞成分的正常成熟；无髓外疾病； ANC >1000 个细胞/μL（或 >1.0 × 10^9 个细胞/L）；血小板 >100,000 个血小板/μL（或 >100 × 10^9 血小板/L）。
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段：接受造血干细胞移植 (HSCT) 的参与者的百分比
大体时间：第 2 阶段长达 3 年的随访
第 2 阶段长达 3 年的随访
第 1 阶段：Cmax：观察到的帕纳替尼最大血浆浓度
大体时间：第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段：Tmax：帕纳替尼首次出现 Cmax 的时间
大体时间：第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段：AUClast：从时间 0 到帕纳替尼最后可定量浓度时间的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段第 1 天和第 22 天的服药前和服药后长达 24 小时的多个时间点
第 1 阶段：出现治疗引起的不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、静脉血栓/栓塞事件 (VTE) 和特别关注的不良事件 (AESI) 的参与者数量
大体时间：第一阶段长达 34.8 个月
不良事件（AE）被定义为临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论该事件是否被认为与研究干预相关，包括任何不利和非预期的迹象（例如，临床上显着的实验室异常）发现），症状/疾病。 TEAE：首次服用任何研究药物后以及最后一次服用任何研究药物后 30 天内发生的任何 AE。 严重 TEAE：任何剂量的 AE 都会导致死亡、危及生命、需要住院治疗/延长现有住院时间、导致持续/严重残疾或丧失能力、是先天性异常/出生缺陷、是医学上重要的事件。 AESI：协议定义的 AE 会导致器官功能受损或其他重大后果。 VTE 被确定为 ponatinib 的 AESI，包括符合严重 TEAE 标准的动脉 VTE。
第一阶段长达 34.8 个月
第 2 阶段：具有 TEAE、严重 TEAE、VTE 和 AESI 的参与者数量
大体时间：第 2 阶段最后一次服用 ponatinib 后最多 30 天
AE 被定义为临床研究参与者中发生的任何不良医疗事件，暂时与研究干预的使用相关，无论该事件是否被认为与研究干预相关，包括任何不利和非预期的体征（例如，临床上显着的异常实验室发现）、症状/疾病。 TEAE：首次服用任何研究药物后以及最后一次服用任何研究药物后 30 天内发生的任何 AE。 严重 TEAE：任何剂量的 AE 都会导致死亡、危及生命、需要住院治疗/延长现有住院时间、导致持续/严重残疾或丧失能力、是先天性异常/出生缺陷、是医学上重要的事件。 AESI：协议定义的 AE 会导致器官功能受损或其他重大后果。 VTE 被确定为 ponatinib 的 AESI，包括符合严重 TEAE 标准的动脉 VTE。
第 2 阶段最后一次服用 ponatinib 后最多 30 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年2月24日

初级完成 (实际的)

2023年12月19日

研究完成 (实际的)

2024年7月19日

研究注册日期

首次提交

2020年8月4日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月4日

首次发布 (实际的)

2020年8月6日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年9月19日

最后验证

2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Ponatinib-1501
  • 2019-002549-39 (EudraCT编号)
  • U1111-1225-0394 (其他标识符：WHO)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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