이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

필라델피아 염색체 양성 급성 림프 구성 백혈병을 앓고있는 소아, 청소년 및 성인의 화학 요법과 함께 포나티닙에 대한 연구

2025년 9월 19일 업데이트: Takeda

필라델피아 염색체 양성(Ph+) 급성 림프구성 백혈병(ALL)이 재발했거나 저항성 또는 내약성이 없는 소아 환자에서 화학 요법과 함께 포나티닙의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 중추적인 1/2상, 단일군, 공개 라벨 연구 이전 티로신 키나제 억제제 함유 요법을 받았거나 T315I 돌연변이가 있는 사람

이 연구는 재발했거나 다른 치료에 내성이 있는 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구성 백혈병을 앓고 있는 21세 이하의 어린이, 청소년 및 청년에게 화학 요법과 함께 제공되는 티라신 키나아제 억제제인 ​​포나티닙이라는 항암제에 관한 것입니다.

이 연구의 주요 목표는 참가자에게 허용 가능한 부작용이 있는 포나티닙 정제 및 미니정제 캡슐의 최고 용량을 확인하고 참가자의 백혈병이 완화되었는지 평가하는 것입니다.

참가자는 화학 요법과 함께 포나티닙 정제를 복용합니다. 정제를 삼킬 수 없는 참가자에게는 포나티닙의 미니 정제 형태가 제공됩니다. 참가자는 화학 요법(재유도 및 강화 블록)과 함께 10주 동안 포나티닙을 복용하고 최소 3년 동안 후속 조치를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에서 테스트되는 약물은 포나티닙(ponatinib)입니다. 포나티닙은 필라델피아 염색체 양성(Ph+) 급성 림프구성 백혈병(ALL)이 있는 소아 집단을 치료하기 위해 테스트되고 있습니다. Ph+ 혼합 표현형 급성 백혈병(Ph+ MPAL) 또는 이전의 티로신 키나제 억제제(TKI) 함유 요법에 재발했거나 저항성 또는 내약성이 없거나 T315I 돌연변이가 있는 필라델피아 염색체 유사 ALL(미국만 해당).

이 연구에는 약 68명의 참가자가 등록됩니다. 참가자는 1상 또는 2상 치료 그룹에 배정됩니다. 포나티닙 정제를 삼킬 수 없는 참가자는 연령에 적합한 제형인 미니 정제를 받게 됩니다.

• 포나티닙 + 화학요법

모든 참가자는 1일 1회 포나티닙을 복용해야 합니다. 1상에서 포나티닙은 포나티닙의 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하기 위해 화학요법 백본과 함께 투여됩니다. 1상과 2상 모두에서 치료는 2개의 35일 치료 차단(재유도 차단 및 강화 차단)으로 구성됩니다. 각 블록에는 매일 포나티닙의 29일 치료와 화학 요법 기본 요법과 화학 요법에서 최소 6일 동안 매일 포나티닙만으로 구성된 휴식 기간이 포함됩니다.

이것은 다기관 시험이며 전 세계적으로 실시될 것입니다. 이 연구에 참여하는 전체 시간은 6.5년입니다. 참가자는 클리닉을 여러 번 방문하고 치료 후 최소 36개월의 후속 조치에서 전화로 연락할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

11

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CS
        • Princess Maxima Center for Pediatric Oncology - PIN
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, 대한민국, 6591
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, 대한민국, 3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
      • Seoul, 대한민국, 5505
        • Asan Medical Center - PPDS
  • 멕시코
      • Guadalajara, 멕시코, 44340
        • Nuevo Hospital Civil de Guadalajara Dr. Juan I. Menchaca
      • Mexico City, 멕시코, 4530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, 멕시코, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Childrens Hospital San Diego - PIN
      • San Francisco, California, 미국, 94143-3010
        • UCSF Medical Comprehensive Cancer
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • Alfred I duPont Hospital for Children
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5128
        • Riley Hospital for Children
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinica
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center - PIN
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235-9063
        • Childrens Medical Center Research Institute at UT Southwestern
  • 브라질
      • Ribeirão Preto, 브라질, 14051-140
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP
      • São Paulo, 브라질, 08270-070
        • Hospital Santa Marcelina
      • São Paulo, 브라질, 04039-001
        • Graacc Grupo de Apoio Ao Adolescente E A Crianca Com Cancer
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, 브라질, 81520-060
        • Rua Ramiro Barcelos, 2350
    • Rio Grande Du Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Du Sul, 브라질, 90020-090
        • Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
      • Porto Alegre, Rio Grande Du Sul, 브라질, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, 브라질, 14784-400
        • Fundacao Pio Xii Hospital de Cancer de Barretos
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
      • Seville, 스페인, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Glasgow, 영국, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Children (Glasgow) - PPDS - PIN
    • Sutton
      • Surrey Quays, Sutton, 영국, SM2 5PT
        • Royal Marsden Hospital - Surrey
  • 이탈리아
    • Lazio
      • Rome, Lazio, 이탈리아, 165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Monza, Lombardy, 이탈리아, 20900
        • Fndazione MBBM (MONZA E BRIANZA PER IL BAMBINO E LA SUA MAMMA) - c/o Centro Maria Letizia Verga
    • Piedmont
      • Turin, Piedmont, 이탈리아, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita - INCIPIT - PIN
  • 중국
      • Chengdu, 중국, 610041
        • West China Second University Hospital, Sichuan Univesity
      • Chongqing, 중국, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
      • Guiyang, 중국, 550004
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
      • Hefei, 중국, 230601
        • The second hospital of Anhui medical university
      • Jinan, 중국, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Shanghai, 중국, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
      • Shanghai, 중국, 200127
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Suzhou, 중국, 215025
        • Children's Hospital of Soochow University
      • Tianjin, 중국, 300020
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Wuhan, 중국, 430022
        • Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, 중국, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
  • 체코
      • Brno, 체코, 61300
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Prague, 체코, 15006
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 포르투갈
      • Porto, 포르투갈, 4200-072
        • Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil Epe - PPDS
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, 포르투갈, 1099-023
        • Instituto Português de Oncologia de Lisboa Francisco Gentil, E.P.E.
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
      • Zabrze, 폴란드, 41-800
        • SPSK Nr 1 im. Prof.Stanislawa Szyszko Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Assistance Publique Hopitaux de Marseille
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Hopital des Enfants
    • Ille-et-Vilaine
      • Rennes, Ille-et-Vilaine, 프랑스, 35200
        • Hopital Sud
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne - PIN
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Perth Childrens Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 Ph+ ALL, 필라델피아 염색체 양성 및 혼합 표현형 급성 백혈병(Ph+ MPAL) 또는 Ph 유사 ALL(미국만 해당) 진단을 받아야 합니다.

    a) 다음 중 하나를 포함하여 ALL과 함께 BM의 참여: i. M2 BM(5%-24% 림프모세포): 다음 중 적어도 하나로 구성된 확증 검사를 통한 형태학: 유세포 분석 림프모세포 ≥5% 또는 BCR-ABL1 형광 in situ 혼성화 또는 ≥10-2 백혈병 클론에 의해 확인됨 면역글로불린 중쇄-T 세포 수용체 중합효소 연쇄 반응, 또는 ii. M3 BM(≥25% 림프모구): 형태에 따라, 또는 iii. BM(위에서 정의한 대로)과 골수외 질환이 결합된 참가자.

    b) Ph+ ALL, MPAL 또는 Ph 유사 ALL의 증거: i. Ph+ All 및 MPAL, OR에 대한 BCR-ABL1 융합(Ph)의 확실한 증거 ii. ABL1, ABL2, CSF1R 및 PDGFRB 키나아제 유전자 중 하나를 포함하는 표적 가능한 키나아제 활성화 병변이 있는 Ph-유사 ALL(미국만 해당)의 확실한 증거.

    및 (i) 또는 (ii)는 다음 중 하나입니다. 표적 티로신 키나제 억제제(TKI) 또는 미국 부위의 경우: 재발(0 또는 1 HSCT 후)하거나 2세대 BCR-ABL1 표적 TKI(즉, dasatinib, nilotinib 및 bosutinib) (ii) 재발, 내성/불내성 또는 이식 상태와 이전 TKI 사용 여부와 상관없이 BCR-ABL1 T315I 돌연변이가 있습니다.

    노트:

    참가자는 3등급 이상의 비혈액학적 독성 또는 적어도 마지막 TKI와 관련이 있을 가능성이 있고 >2주 동안 지속되고 치료 중단으로 이어진 것으로 간주되는 4등급 혈액학적 독성이 있는 경우 불내성으로 정의됩니다.

    Ph-like ALL 참가자(미국만 해당): 추천 기관의 실험실 결과가 연구 등록에 허용됩니다.

  2. 수행 상태: 16세 초과 참가자의 경우 Karnofsky 수행 상태 ≥50% 또는 16세 미만 참가자의 경우 Lansky Play Scale ≥50%.
  3. 이전 요법으로 인한 모든 비혈액학적 독성(탈모 제외)에서 등급 2 미만의 부작용(NCI CTCAE) 버전 5 또는 기준선에 대한 National Cancer Institute 공통 용어 기준으로 회복되었습니다.

  4. 참가자는 이전 치료와 관련된 다음 기준을 충족해야 합니다.

    • 수산화요소를 사용한 세포감소: 수산화요소는 프로토콜 요법 시작 전 최대 24시간 동안 시작하고 계속할 수 있습니다.
    • 세포 독성 요법을 받는 동안 재발한 참가자: 다음을 제외하고 포나티닙의 첫 번째 용량을 투여할 수 있으려면 화학 요법의 마지막 용량 완료 후 최소 14일이 경과해야 합니다. 빈크리스틴, 메르캅토퓨린, 메토트렉세이트 또는 글루코코르티코이드. 유지 관리와 같은 치료에 재발하는 사람들에게는 대기 기간이 없습니다.
    • HSCT: HSCT 후 재발을 경험한 참가자는 급성 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)의 증거가 없고 GVHD 예방 또는 치료를 받지 않고 당시 이식 후 최소 90일이 경과한 경우 자격이 있습니다. 등록의.
    • 조혈 성장인자: 포나티닙 초회 투여 전, 과립구 집락자극인자 또는 기타 성장인자 치료 종료 후 최소 7일이 경과해야 하며, 페그필그라스팀 치료 종료 후 최소 14일이 경과해야 합니다.
    • 생물학적 제제 및 표적 요법: 포나티닙의 첫 번째 투여 전에 생물학적 제제의 마지막 투여 후 최소 7일이 경과해야 합니다. 투여 후 7일 이후에 발생하는 것으로 알려진 AE가 있는 제제의 경우, 이 기간은 AE가 발생하는 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 후원자의 의료 모니터/지명인과 논의해야 합니다.
    • 단클론 항체: 단클론 항체의 마지막 투여 후 포나티닙의 첫 번째 투여 전에 투여된 항체의 최소 3 반감기가 경과해야 합니다.
    • 면역 요법: 포나티닙의 첫 투여 전, 모든 유형의 면역 요법(예: 종양 백신, 키메라 항원 수용체 T 세포[CAR-T 세포]) 완료 후 최소 30일이 경과해야 합니다.
    • 면역억제 요법: 포나티닙의 첫 투여 전, 면역억제 요법(줄기 세포 이식 후 요법 포함) 완료 후 최소 14일이 경과해야 합니다.
    • 방사선 요법: 중추신경계(CNS) 이외의 골수외 부위에 방사선을 투여하는 경우 세척 기간이 필요하지 않습니다. 참가자가 이전에 전신 방사선 조사 또는 두개골 척추 또는 두개골 방사선 치료를 받은 경우 ≥90일이 경과해야 합니다.
    • 안트라사이클린계: 참가자는 평생 동안 에 노출되어야 합니다.

  5. a) 다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능: Schwartz 공식을 사용한 추정 사구체 여과율(eGFR) 또는 방사성동위원소 사구체 여과율(GFR)≥70 mL/min/1.73 m^2, 또는 연령과 성별에 따른 정상 혈청 크레아티닌.

    b) 다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능: 연령에 대한 직접 빌리루빈 ≤1.5배 정상 상한(ULN) 및 ALT ≤5배 ULN.

  6. 다음을 포함하여 췌장염에 대한 임상적, 방사선학적 또는 실험실적 증거가 없습니다.

    1. 혈청 리파아제는 반드시
    2. 혈청 아밀라아제는 반드시
  7. 심초음파(ECHO)에 의한 단축률 ≥27% 또는 다중게이트 획득 스캔(MUGA)에 의한 좌심실 박출률 ≥50%로 정의되는 적절한 심장 기능.

제외 기준:

  1. 버킷 백혈병/림프종 또는 성숙 B 세포 백혈병의 병력 또는 현재 진단.
  2. 만성 골수성 백혈병(CML)의 병력 또는 현재 진단.
  3. 다른 암에 대한 세포독성 요법으로 치료한 후 표적화 가능한 키나제 활성화 병변이 있는 ALL, MPAL 또는 Ph-유사 ALL(미국만 해당)의 진단.
  4. 다른 동시 원발성 악성 종양의 진단.

  5. 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상적으로 중요한 심혈관 질환:

    1. 심근 경색(MI) 또는 불안정 협심증의 병력.
    2. 심장 차단 및/또는 임상적으로 유의한 심실 또는 심방 부정맥의 병력 또는 존재.
    3. 조절되지 않는 고혈압은 적절한 항고혈압제 관리에도 불구하고 수축기 및/또는 확장기 혈압이 연령, 성별 및 키 백분위수를 기준으로 ≥95백분위수로 지속적으로 상승하는 것으로 정의됩니다.
  6. 약물을 허용 가능한 대체물로 변경할 수 없는 경우(즉, 심장 전도 시스템에 영향을 미침) 또는 참가자는 안전하게 약물(들)을 중단할 수 있습니다.
  7. 조절되지 않는 고중성지방혈증(중성지방 ≥450 mg/dL).
  8. 연구 약물의 첫 투여 전 7일 이내에 CYP3A의 강력한 억제제 또는 강력한 유도제로 알려진 모든 약물 또는 약초 ​​보조제의 현재 전신 사용.
  9. 포나티닙을 사용한 이전 치료.
  10. 참가자가 연구 치료를 받는 동안 계획된 비프로토콜 화학 요법, 방사선 요법, 다른 연구 제제 또는 면역 요법.
  11. 포나티닙의 경구 흡수를 방해할 수 있는 알려진 위장 질환 또는 위장 절차.
  12. Fanconi 빈혈 및 Bloom 증후군과 같은 DNA 취약성 증후군이 있는 참가자.
  13. 다운 증후군 참가자.
  14. 통제되지 않는 전신 감염이 있거나 HIV, B형 간염 또는 C형 간염에 대한 활동성 감염의 실험실 및/또는 임상 증거가 알려진 참가자.
  15. 심각한 뇌 손상, 치매, 소뇌 질환, 기질적 뇌 증후군, 정신병, 협응/운동 장애 또는 CNS 침범을 동반한 자가면역 질환의 병력을 포함하여 기존의 중요한 CNS 병리가 있는 참가자는 자격이 없습니다.
  16. 잔류 적자가 있는 뇌혈관 허혈/출혈 병력이 있는 참가자는 자격이 없습니다. (뇌혈관 허혈/출혈 병력이 있는 참가자는 모든 신경학적 결손 및 원인 요인이 해결된 경우 자격이 유지됩니다.)
  17. 조절되지 않는 발작 장애. (항경련제가 필요하지 않거나 항경련제의 안정적인 용량으로 잘 조절되는 발작 장애가 있는 참가자는 자격이 있습니다).
  18. 중증 응고병증 또는 심혈관 또는 말초혈관 사건의 병력.
  19. 연구 치료 요법을 시작하기 전 30일 이내에 약독화 생백신 접종을 통한 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 포나티닙
포나티닙 정제, 체중 기준, 화학요법 백본과 병용, 재유도 차단 및 강화 차단 모두에서 1일 1회 경구(각각 35일, 29일의 치료 후 최소 6일 동안의 화학요법 휴약 기간, 매일 포나티닙만 투여) ) 1단계에서 RP2D를 결정합니다. 2상에서 참가자는 화학요법 백본과 함께 RP2D에서 포나티닙을 투여받게 됩니다.
의약품: 포나티닙
포나티닙 정제.
의약품: 화학요법제
재유도를 위한 화학요법제는 빈크리스틴, 덱사메타손, 폴리에틸렌 글리콜(PEG)-아스파라기나아제(PEG-아스파라기나아제를 이용할 수 없는 경우 에르위니아 아스파라기나아제), 다우노루비신을 포함합니다. 척수강내(IT) 화학요법제, 중추신경계(CNS)-1/2: IT 메토트렉세이트 화학요법 또는 CNS-3: 삼중 척수강내(ITT) 메토트렉세이트, 하이드로코르티손, 시타라빈. 경화를 위한 화학요법제는 덱사메타손, 빈크리스틴, 메토트렉세이트, PEG-아스파라기나아제(PEG-아스파라기나아제를 사용할 수 없는 경우 에르위니아 아스파라기나아제), 사이클로포스파미드, 에토포사이드, CNS-1/2: IT 메토트렉세이트 화학요법, CNS-3: ITT 화학요법 메토트렉세이트, 하이드로코르티손, 시타라빈. 재유도를 위한 화학요법제의 용량은 치료 표준에 따라 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1상: 화학요법과 병용한 포나티닙의 권장 2상 용량(RP2D)
기간: 1단계에서는 최대 35일까지
RP2D는 최대 허용 용량(MTD) 이하입니다.
1단계에서는 최대 35일까지
2단계: 재유도 블록 종료 시 완전 관해(CR)를 보이는 참가자의 비율
기간: 2단계에서는 최대 35일까지
CR은 순환 모세포가 없고 골수(BM)에 (<)5%(%) 미만의 모세포가 있는 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; 절대 호중구 수(ANC)가 (>)1000개 세포/마이크로리터(μL)(또는 >1.0 × 10^9 세포/리터[L])보다 큼; 혈소판 >100,000/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
2단계에서는 최대 35일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1단계: 재유도 블록 종료 시 CR을 받은 참가자 수
기간: 1단계 35일차
CR은 순환 폭발이 없고 BM에서 폭발이 5% 미만인 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; ANC >1000 세포/μL(또는 >1.0 × 10^9 세포/L); 혈소판 >100,000/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
1단계 35일차
2단계: 통합 블록 종료 시 CR을 달성한 Ph+ 전체 참가자의 비율
기간: 2단계의 70일차
CR은 순환 모세포가 없고 골수 내 모세포가 5% 미만인 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; ANC >1000 세포/μL(또는 >1.0 × 10^9 세포/L); 혈소판 >100,000 혈소판/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
2단계의 70일차
2단계: CR을 달성한 사람들 중 음성 최소 잔존 질환(MRD)을 가진 Ph+ ALL 참가자의 비율
기간: 2단계의 최대 70일(통합 블록 종료)
MRD 음성률은 <0.01% 역치에서 골수 흡인을 평가하여 MRD 음성 상태를 달성한 참가자의 비율입니다.
2단계의 최대 70일(통합 블록 종료)
2단계: 재교육 및 강화 후 재발 또는 진행된 참가자의 비율
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계: 사건 없는 생존(EFS)
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
EFS는 등록일부터 어떤 원인으로 인해 사망할 때까지의 시간으로 정의되었습니다. 치료에 불응성(공고 블록이 끝날 때까지 CR을 달성하지 못한 것으로 정의됨) 또는 CR에서 재발합니다. CR은 순환 모세포가 없고 골수 내 모세포가 5% 미만인 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; ANC >1000 세포/μL(또는 >1.0 × 10^9 세포/L); 혈소판 >100,000 혈소판/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계: 무진행 생존(PFS)
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
PFS는 등록일부터 연구 중인 질병과 관련된 사망까지의 시간으로 정의되었습니다. 질병 진행(기준선에서 증가하는 골수 모세포의 증거 및/또는 새로운 기관 침범의 증거를 포함하여 질병 진행과 관련된 임상적 악화) 또는 CR로부터의 재발. CR은 순환 모세포가 없고 골수 내 모세포가 5% 미만인 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; ANC >1000 세포/μL(또는 >1.0 × 10^9 세포/L); 혈소판 >100,000 혈소판/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계: 전체 생존(OS)
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
전체생존(OS)은 첫 번째 포나티닙 투여부터 어떤 원인으로든 사망할 때까지의 시간으로 정의되었습니다.
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계: 대응 기간(DOR)
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
DOR은 CR 기준이 충족되는 첫 번째 평가부터 CR이 재발되는 시점까지의 간격으로 정의되었습니다. CR은 순환 모세포가 없고 골수 내 모세포가 5% 미만인 것으로 정의되었습니다. 골수 내 모든 세포 성분의 정상적인 성숙; 골수외 질환 없음; ANC >1000 세포/μL(또는 >1.0 × 10^9 세포/L); 혈소판 >100,000 혈소판/μL(또는 >100 × 10^9 혈소판/L).
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계: 조혈모세포 이식(HSCT)을 받은 참가자의 비율
기간: 2단계에서 최대 3년의 후속 조치
2단계에서 최대 3년의 후속 조치
1단계: Cmax: 포나티닙에 대해 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계: Tmax: 포나티닙에 대한 Cmax가 처음 발생한 시간
기간: 1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계: AUClast: 0시부터 포나티닙에 대한 정량 가능한 마지막 농도 시간까지 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계의 1일과 22일에 최대 24시간까지 투여 전 및 투여 후 여러 시점에서
1단계: 치료 관련 이상사례(TEAE), 심각한 TEAE, 정맥 혈전/색전증 사례(VTE) 및 특별 관심 대상 이상사례(AESI)가 발생한 참가자 수
기간: 1단계에서 최대 34.8개월
이상반응(AE)은 발생이 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상 연구 참여자에게 일시적으로 연구 개입의 사용과 관련된 모든 바람직하지 않은 의학적 발생으로 정의됩니다(예: 임상적으로 유의미한 비정상적인 실험실적 징후). 발견), 증상/질병. TEAE: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 발생하는 모든 AE. 어떤 용량에서든 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원/기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적/중요한 장애 또는 무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함이었으며 의학적으로 중요한 사건인 심각한 TEAE:AE. AESI: 기관 기능의 손상 또는 기타 중요한 결과를 초래하는 프로토콜에 정의된 AE입니다. VTE는 포나티닙에 대한 AESI로 확인되었으며 심각한 TEAE 기준을 충족하는 동맥 VTE가 포함되었습니다.
1단계에서 최대 34.8개월
2단계: TEAE, 심각한 TEAE, VTE 및 AESI가 있는 참가자 수
기간: 2상에서 포나티닙 마지막 투여 후 최대 30일
AE는 발생이 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 임상 연구 참가자의 연구 개입 사용과 일시적으로 관련된 임의의 바람직하지 않은 의학적 발생으로 정의됩니다. /질병. TEAE: 연구 약물의 첫 번째 투여 후 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 발생하는 모든 AE. 어떤 용량에서든 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원/기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적/중요한 장애 또는 무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함이었으며 의학적으로 중요한 사건인 심각한 TEAE:AE. AESI: 기관 기능의 손상 또는 기타 중요한 결과를 초래하는 프로토콜에 정의된 AE입니다. VTE는 포나티닙에 대한 AESI로 확인되었으며 심각한 TEAE 기준을 충족하는 동맥 VTE가 포함되었습니다.
2상에서 포나티닙 마지막 투여 후 최대 30일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 2월 24일

기본 완료 (실제)

2023년 12월 19일

연구 완료 (실제)

2024년 7월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 4일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 19일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • Ponatinib-1501
  • 2019-002549-39 (EudraCT 번호)
  • U1111-1225-0394 (기타 식별자: WHO)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

포나티닙에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Armenia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다