A Voretigene Neparvovec hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő japán betegeknél
2026. június 2. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
Nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat a szubretinális injekcióként adott Voretigene Neparvovec hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó adatok biztosítására biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina-dystrophiában szenvedő japán betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy biztonságossági és hatásossági adatokat közöljön a szubretinális injekcióként beadott voretigén neparvovecről biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő japán betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat a voretigén neparvovec kétoldali szubretinális adagolásának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában szenvedő japán betegeknél.
Az értékelések magukban foglalják a teljes fényérzékenységi küszöbérték vizsgálatát, a látómezőket, a látásélességet, a vektorvesztést, az immunogenitást és a nemkívánatos eseményeket.
A résztvevőket a kezelés után 5 évig megfigyeljük.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Tokyo
-
Meguro-ku, Tokyo, Japán, 152-8902
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Japán résztvevők biallélikus RPE65 mutációval összefüggő retina dystrophiában; az RPE65 mutáció molekuláris diagnózisát a Novartis által kijelölt japán laboratóriumnak kell megerősítenie.
- Négy éves vagy idősebb.
- A látásélesség rosszabb, mint 20/60 (mindkét szem) és/vagy a látótér kisebb, mint 20 fok bármely meridiánon III4e izopterrel vagy azzal egyenértékű (mindkét szem) izopterrel mérve.
Elegendő életképes retinasejtek nem invazív módszerekkel, például optikai koherencia tomográfiával (OCT) és/vagy oftalmoszkópiával meghatározott módon. A következők valamelyikének kell lennie:
- Az OCT-n látható 100 µm-nél nagyobb vastagságú retina terület a hátsó póluson belül, vagy
- ≥ a retina 3 porckorong területe sorvadás vagy pigmentdegeneráció nélkül a hátsó póluson belül, vagy
- Fennmaradó látótér a rögzítéstől számított 30 fokon belül, III4e izopterrel vagy azzal egyenértékű eszközzel mérve
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen korábbi részvétel olyan vizsgálatban, amelyben génterápiás vektort adtak be.
- Részvétel egy vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban a szűrővizsgálattól számított elmúlt 6 hónapban.
- Ismert túlérzékenység bármely vizsgálati kezeléssel, beleértve a segédanyagokat vagy a perioperatív időszakban történő alkalmazásra tervezett gyógyszerekkel szemben.
- Nem lehet megbízhatóan elvégezni az FST értékelést.
- Olyan retinoid vegyületek vagy prekurzorok használata, amelyek potenciálisan kölcsönhatásba léphetnek az RPE65 enzim biokémiai aktivitásával az elmúlt 6 hónapban a szűrési látogatást követően.
- Előző intraokuláris műtét a szűrővizsgálattól számított 6 hónapon belül.
- Bármely olyan gyógyszer korábbi használata, amely a vizsgáló véleménye szerint retinakárosodást okozhat (pl. szildenafil vagy rokon vegyületek, hidroxiklorokin, klorokin, tioridazin, bármely más retino-toxikus vegyület)
- Meglévő szembetegségek vagy komplikáló szisztémás betegségek, amelyek kizárják a tervezett műtétet, vagy megzavarják a vizsgálat értelmezését. A szövődményes szisztémás betegségek közé tartoznak azok, amelyekben maga a betegség vagy a betegség kezelése megváltoztathatja a szemműködést.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml szubretinális injekció mindkét szembe, 6-18 napos időközönként)
|
A Voretigene neparvovec egy adeno-asszociált virális 2-es típusú (AAV2) génterápiás vektor, amely a normál humán retina pigment epitélium 65 kDa fehérje (hRPE65) gén expresszióját irányítja.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes fényérzékenységi küszöbben
Időkeret: Kiindulási állapot, 30., 90., 180., 270. és 1. év a második szem injekció után
|
A teljes fényérzékenységi küszöböt (FST) fehér fény segítségével értékeljük, mindkét szemre átlagolva.
|
Kiindulási állapot, 30., 90., 180., 270. és 1. év a második szem injekció után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a látómezőben
Időkeret: Kiindulási állapot, 14., 30., 90., 180., 270. nap és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
A látóteret a VF összesített fokainak összegével értékeljük, mindkét szemre átlagolva, a Goldmann kinetikus perimetriás teszttel III4e célponttal mérve.
|
Kiindulási állapot, 14., 30., 90., 180., 270. nap és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a makula küszöbértékben
Időkeret: Kiindulási állapot, 14., 30., 90., 180., 270. nap és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
A makula küszöbértéket mindkét szemre átlagoljuk, Humphrey statikus látótér teszttel mérve.
|
Kiindulási állapot, 14., 30., 90., 180., 270. nap és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
|
A látásélesség változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot, 1. és 3. nap az első szeminjekció után; 1., 3., 14., 30., 90., 180., 270. és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
A látásélességet mindkét szemre átlagolva értékeljük.
|
Kiindulási állapot, 1. és 3. nap az első szeminjekció után; 1., 3., 14., 30., 90., 180., 270. és 1., 2., 3., 4., 5. év a második szem injekciója után
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az FST-ben hosszú távra
Időkeret: Kiindulási állapot, 2., 3., 4. és 5. év a második szem injekciója után
|
Az FST-t fehér fénnyel értékeljük, mindkét szemre átlagolva.
|
Kiindulási állapot, 2., 3., 4. és 5. év a második szem injekciója után
|
|
Az alanyok aránya a voretigén neparvovec vektor leadásával a vizsgálati időszak alatt
Időkeret: Kiindulási állapot, 0., 1. és 3. nap az első szeminjekció után; 0., 1., 3., 14., 30., 90., 180., 270. és 1. nap a második szem injekció beadása után
|
A vektor jelenléte a perifériás vérben vagy az összegyűjtött könnyben.
|
Kiindulási állapot, 0., 1. és 3. nap az első szeminjekció után; 0., 1., 3., 14., 30., 90., 180., 270. és 1. nap a második szem injekció beadása után
|
|
A voretigén neparvovec immunogenitást mutató alanyok aránya a vizsgálati időszak alatt
Időkeret: Kiindulási állapot, 30., 90., 180., 270. és 1. év a második szem injekció után
|
Kapszid- vagy transzgéntermékre adott szisztémás sejtközvetített vagy humorális válaszok jelenléteként értékelték.
|
Kiindulási állapot, 30., 90., 180., 270. és 1. év a második szem injekció után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. november 24.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. április 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. május 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 13.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CLTW888A11301
- 2019-003781-41 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján egy független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.
A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .