Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekt og sikkerhet av Voretigene Neparvovec hos japanske pasienter med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi

2. juni 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen, enkeltarmsstudie for å gi data om effektivitet og sikkerhet for Voretigene Neparvovec administrert som subretinal injeksjon hos japanske pasienter med biallelisk RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi

Hensikten med denne studien er å gi data om sikkerhet og effekt for voretigene neparvovec, administrert som subretinal injeksjon, hos japanske pasienter med biallel RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av bilateral subretinal administrering av voretigene neparvovec hos japanske pasienter med biallel RPE65-mutasjonsassosiert retinal dystrofi. Vurderinger vil inkludere fullfelts lysfølsomhetsterskeltesting, synsfelt, synsstyrke, vektorutskillelse, immunogenisitet og uønskede hendelser. Deltakerne vil bli overvåket i 5 år etter behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Japanske deltakere med biallel RPE65 mutasjonsassosiert retinal dystrofi; molekylær diagnose av RPE65-mutasjon må bekreftes av et Novartis-utpekt laboratorium i Japan.
  • Alder fire år eller eldre.
  • Synsstyrke dårligere enn 20/60 (begge øyne) og/eller synsfelt mindre enn 20 grader i en hvilken som helst meridian målt med en III4e isopter eller tilsvarende (begge øyne).

  • Tilstrekkelig levedyktige retinale celler bestemt ved ikke-invasive metoder, slik som optisk koherenstomografi (OCT) og/eller oftalmoskopi. Må ha enten:

    • Et område med netthinnen innenfor den bakre polen med en tykkelse på > 100 µm vist på OCT, eller
    • ≥ 3 diskområder på netthinnen uten atrofi eller pigmentdegenerasjon i den bakre polen, eller
    • Gjenværende synsfelt innenfor 30 grader av fiksering målt med en III4e isopter eller tilsvarende

Ekskluderingskriterier:

  • Eventuell tidligere deltakelse i en studie der en genterapivektor ble administrert.
  • Deltakelse i en klinisk studie med et undersøkelsesmiddel de siste 6 månedene fra screeningbesøket.
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av studiebehandlingene inkludert hjelpestoffer eller medisiner som er planlagt brukt i den perioperative perioden.
  • Kan ikke pålitelig utføre FST-vurderingen.
  • Bruk av retinoidforbindelser eller forløpere som potensielt kan interagere med den biokjemiske aktiviteten til RPE65-enzymet de siste 6 månedene fra screeningbesøket.
  • Før intraokulær kirurgi innen 6 måneder fra screeningbesøk.
  • Tidligere bruk av medisiner som etter etterforskerens mening kan ha forårsaket netthinneskade (f.eks. sildenafil eller relaterte forbindelser, hydroksyklorokin, klorokin, tioridazin, andre retinotoksiske forbindelser)
  • Eksisterende øyesykdommer eller kompliserende systemiske sykdommer som vil utelukke den planlagte operasjonen eller forstyrre tolkningen av studien. Komplikerende systemiske sykdommer vil inkludere de der selve sykdommen, eller behandlingen for sykdommen, kan endre øyefunksjonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml subretinal injeksjon i hvert øye, med 6-18 dagers mellomrom)
Genetisk: voretigene neparvovec
Voretigene neparvovec er en adeno-assosiert viral type 2 (AAV2) genterapivektor som driver ekspresjon av normalt human retinalt pigmentepitel 65 kDa protein (hRPE65) gen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra Baseline i fullfelts lysfølsomhetsterskel
Tidsramme: Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon
Helfelts lysfølsomhetsterskel (FST) evalueres ved bruk av hvitt lys, som gjennomsnitt over begge øynene.
Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline i synsfelt
Tidsramme: Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Synsfelt vurderes ved å bruke summen av totalgrader for VF, gjennomsnittlig over begge øyne, målt ved bruk av Goldmann kinetisk perimetritesting med et III4e-mål.
Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Endring fra baseline i makulær terskel
Tidsramme: Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Makulaterskel vurderes som gjennomsnitt over begge øyne, målt ved bruk av Humphrey statisk synsfelttesting.
Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Endring fra baseline i synsskarphet
Tidsramme: Baseline, dag 1 og 3 etter første øyeinjeksjon; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Synsskarphet vurderes som gjennomsnitt over begge øyne.
Baseline, dag 1 og 3 etter første øyeinjeksjon; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 etter andre øyeinjeksjon
Endring fra Baseline i FST for langsiktig periode
Tidsramme: Baseline, år 2, 3, 4 og 5 etter andre øyeinjeksjon
FST vurderes med hvitt lys, som gjennomsnitt over begge øyne.
Baseline, år 2, 3, 4 og 5 etter andre øyeinjeksjon
Andel av individ med tilstedeværelse av vektorutskillelse av voretigene neparvovec i løpet av studieperioden
Tidsramme: Baseline, dag 0, 1 og 3 etter første øyeinjeksjon; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon
Vurdert som tilstedeværelse av vektor i perifert blod eller oppsamlet tåre.
Baseline, dag 0, 1 og 3 etter første øyeinjeksjon; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon
Andel individ med tilstedeværelse av immunogenisitet av voretigene neparvovec i løpet av studieperioden
Tidsramme: Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon
Vurdert som tilstedeværelse av systemisk cellemediert eller humoral respons på kapsid eller transgenprodukt.
Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 etter andre øyeinjeksjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

5. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

19. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLTW888A11301
  • 2019-003781-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere