Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Voretigene Neparvovecin tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus japanilaisilla potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia

tiistai 16. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Avoin, yhden haaran tutkimus, jossa saatiin tietoa tehosta ja turvallisuudesta Voretigene Neparvovec -valmisteesta, joka annettiin subretinaalisena injektiona japanilaisille potilaille, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota turvallisuutta ja tehoa koskevia tietoja voretigeenineparvovekistä, joka annetaan subretinaalisena injektiona japanilaisille potilaille, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan voretigeenineparvovekin kahdenvälisen subretinaalisen annon turvallisuutta ja tehoa japanilaisilla potilailla, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia. Arvioinnit sisältävät täyden kentän valoherkkyyskynnyksen testauksen, näkökentät, näöntarkkuuden, vektorin irtoamisen, immunogeenisyyden ja haittatapahtumat. Osallistujia seurataan 5 vuoden ajan hoidon jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Tokyo
      • Meguro-ku, Tokyo, Japani, 152-8902
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Japanilaiset osallistujat, joilla on kaksialleelinen RPE65-mutaatioon liittyvä verkkokalvon dystrofia; RPE65-mutaation molekyylidiagnoosi on vahvistettava Novartisin nimeämässä laboratoriossa Japanissa.
  • Ikä neljä vuotta tai vanhempi.
  • Näöntarkkuus huonompi kuin 20/60 (molemmat silmät) ja/tai näkökenttä alle 20 astetta millä tahansa pituuspiirillä mitattuna III4e-isopterilla tai vastaavalla (molemmat silmät).

  • Riittävästi eläviä verkkokalvon soluja määritettynä ei-invasiivisilla tavoilla, kuten optisella koherenssitomografialla (OCT) ja/tai oftalmoskopialla. Täytyy olla jompikumpi:

    • Verkkokalvon alue posteriorisessa navassa, jonka paksuus on > 100 µm, joka näkyy OCT:ssä, tai
    • ≥ 3 verkkokalvon levyaluetta ilman surkastumista tai pigmentin rappeutumista takanavan sisällä, tai
    • Jäljellä oleva näkökenttä 30 kiinnitysasteen sisällä mitattuna III4e-isopterilla tai vastaavalla

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki aiempi osallistuminen tutkimukseen, jossa annettiin geeniterapiavektoria.
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen 6 kuukauden aikana seulontakäynnistä.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimushoidolle mukaan lukien apuaineille tai lääkkeille, jotka on suunniteltu käytettäväksi leikkauksen jälkeen.
  • FST-arviointia ei voida luotettavasti suorittaa.
  • Sellaisten retinoidiyhdisteiden tai prekursoreiden käyttö, jotka voivat mahdollisesti olla vuorovaikutuksessa RPE65-entsyymin biokemiallisen aktiivisuuden kanssa viimeisen 6 kuukauden aikana seulontakäynnistä.
  • Edellinen silmänsisäinen leikkaus 6 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.
  • Sellaisten lääkkeiden aikaisempi käyttö, jotka tutkijan mielestä ovat saattaneet aiheuttaa verkkokalvon vaurioita (esim. sildenafiili tai vastaavat yhdisteet, hydroksiklorokiini, klorokiini, tioridatsiini, muut retinotoksiset yhdisteet)
  • Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tai monimutkaiset systeemiset sairaudet, jotka estävät suunnitellun leikkauksen tai häiritsevät tutkimuksen tulkintaa. Monimutkaisia ​​systeemisiä sairauksia ovat sellaiset, joissa itse sairaus tai taudin hoito voi muuttaa silmän toimintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml subretinaalinen injektio kumpaankin silmään, 6-18 päivän välein)
Geneettinen: voretigene neparvovec
Voretigene neparvovec on adeno-assosioitunut virustyypin 2 (AAV2) geeniterapiavektori, joka ohjaa ihmisen normaalin verkkokalvon pigmenttiepiteelin 65 kDa:n proteiinin (hRPE65) geenin ilmentymistä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta täyden kentän valoherkkyyskynnyksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmäinjektion jälkeen
Täyskentän valoherkkyyskynnys (FST) arvioidaan käyttämällä valkoista valoa, joka on keskiarvo molemmista silmistä.
Lähtötilanne, päivät 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmäinjektion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perusviivasta näkökentässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Näkökenttä arvioidaan käyttämällä VF:n kokonaisasteiden summaa, joka on laskettu keskiarvoina molemmista silmistä, mitattuna Goldmannin kineettisellä perimetrialla III4e-kohteella.
Lähtötilanne, päivät 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Makulan kynnyksen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Makulaarinen kynnys arvioidaan molempien silmien keskiarvona mitattuna käyttämällä Humphreyn staattista näkökenttätestiä.
Lähtötilanne, päivät 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Näöntarkkuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1 ja 3 ensimmäisen silmäinjektion jälkeen; Päivät 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Näöntarkkuus arvioidaan molempien silmien keskiarvona.
Lähtötilanne, päivä 1 ja 3 ensimmäisen silmäinjektion jälkeen; Päivät 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1, 2, 3, 4, 5 toisen silmäinjektion jälkeen
Muutos perustilanteesta FST:ssä pitkällä aikavälillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, vuosi 2, 3, 4 ja 5 toisen silmän injektion jälkeen
FST arvioidaan käyttämällä valkoista valoa, joka on keskiarvo molemmista silmistä.
Lähtötilanne, vuosi 2, 3, 4 ja 5 toisen silmän injektion jälkeen
Koehenkilöiden osuus voretigeenin neparvovec-vektorin leviämisestä tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 0, 1 ja 3 ensimmäisen silmäinjektion jälkeen; Päivät 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmän injektion jälkeen
Arvioitu vektorin esiintymisenä ääreisveren tai kerätyn kyynelnesteen perusteella.
Lähtötilanne, päivät 0, 1 ja 3 ensimmäisen silmäinjektion jälkeen; Päivät 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmän injektion jälkeen
Koehenkilöiden osuus, jolla oli voretigeenineparvovekin immunogeenisyyttä tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmäinjektion jälkeen
Arvioitu systeemisten soluvälitteisten tai humoraalisten vasteiden esiintymisenä kapsidille tai siirtogeenituotteelle.
Lähtötilanne, päivät 30, 90, 180, 270 ja vuosi 1 toisen silmäinjektion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLTW888A11301
  • 2019-003781-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Riippumaton arviointilautakunta tarkistaa ja hyväksyy nämä pyynnöt tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset voretigene neparvovec

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa