Studie av effektivitet och säkerhet av Voretigene Neparvovec hos japanska patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi
2 juni 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En öppen enarmad studie för att tillhandahålla effektivitet och säkerhetsdata för Voretigene Neparvovec administrerat som subretinal injektion hos japanska patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi
Syftet med denna studie är att tillhandahålla säkerhets- och effektdata för voretigen neparvovec, administrerat som subretinal injektion, hos japanska patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen enarmad studie för att utvärdera säkerheten och effekten av bilateral subretinal administrering av voretigene neparvovec hos japanska patienter med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi.
Bedömningar kommer att inkludera ljuskänslighetströskeltestning i full fält, synfält, synskärpa, vektorutsöndring, immunogenicitet och biverkningar.
Deltagarna kommer att övervakas i 5 år efter behandlingen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Tokyo
-
Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Japanska deltagare med biallelisk RPE65-mutationsassocierad retinal dystrofi; molekylär diagnos av RPE65-mutation måste bekräftas av ett Novartis-utsett laboratorium i Japan.
- Ålder fyra år eller äldre.
- Synskärpa sämre än 20/60 (båda ögonen) och/eller synfält mindre än 20 grader i någon meridian mätt med en III4e isopter eller motsvarande (båda ögonen).
Tillräckligt med livskraftiga retinala celler bestämt med icke-invasiva metoder, såsom optisk koherenstomografi (OCT) och/eller oftalmoskopi. Måste ha antingen:
- Ett område av näthinnan inom den bakre polen med en tjocklek > 100 µm som visas på OKT, eller
- ≥ 3 diskområden på näthinnan utan atrofi eller pigmentdegeneration i den bakre polen, eller
- Återstående synfält inom 30 grader av fixering mätt med en III4e isopter eller motsvarande
Exklusions kriterier:
- Eventuellt tidigare deltagande i en studie där en genterapivektor administrerades.
- Deltagande i en klinisk studie med ett prövningsläkemedel under de senaste 6 månaderna från screeningbesöket.
- Känd överkänslighet mot någon av studiebehandlingarna inklusive hjälpämnen eller mot mediciner som är planerade att användas under den perioperativa perioden.
- Kan inte utföra FST-bedömningen på ett tillförlitligt sätt.
- Användning av retinoidföreningar eller prekursorer som potentiellt kan interagera med den biokemiska aktiviteten av RPE65-enzymet under de senaste 6 månaderna från screeningbesöket.
- Föregående intraokulär kirurgi inom 6 månader från screeningbesöket.
- Tidigare användning av läkemedel som, enligt utredarens åsikt, kan ha orsakat näthinneskada (t.ex. sildenafil eller relaterade föreningar, hydroxiklorokin, klorokin, tioridazin, andra retinotoxiska föreningar)
- Redan existerande ögonsjukdomar eller komplicerande systemsjukdomar som skulle utesluta den planerade operationen eller störa tolkningen av studien. Komplicerande systemiska sjukdomar skulle innefatta sådana där själva sjukdomen, eller behandlingen av sjukdomen, kan förändra ögonfunktionen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml subretinal injektion i varje öga, 6-18 dagars mellanrum)
|
Voretigene neparvovec är en adenoassocierad viral typ 2 (AAV2) genterapivektor som driver uttrycket av normala humana retinala pigmentepitel 65 kDa protein (hRPE65) gen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från Baseline i ljuskänslighetströskeln för fullt fält
Tidsram: Baslinje, dag 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
Full-field light sensitivity threshold (FST) utvärderas med vitt ljus, som ett medelvärde över båda ögonen.
|
Baslinje, dag 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från Baseline i synfält
Tidsram: Baslinje, dag 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
Synfältet bedöms med hjälp av summan av de totala graderna för VF, medelvärde över båda ögonen, mätt med hjälp av Goldmann kinetisk perimetritestning med ett III4e-mål.
|
Baslinje, dag 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
|
Ändring från Baseline i makulatröskel
Tidsram: Baslinje, dag 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
Makulatröskeln bedöms som ett medelvärde över båda ögonen, mätt med Humphrey statiska synfältstest.
|
Baslinje, dag 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
|
Förändring från Baseline i synskärpa
Tidsram: Baslinje, dag 1 och 3 efter första ögoninjektion; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
Synskärpan bedöms som ett medelvärde för båda ögonen.
|
Baslinje, dag 1 och 3 efter första ögoninjektion; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 och år 1, 2, 3, 4, 5 efter andra ögoninjektion
|
|
Ändring från Baseline i FST för långtidsperiod
Tidsram: Baslinje, år 2, 3, 4 och 5 efter andra ögoninjektion
|
FST bedöms med vitt ljus, som ett medelvärde över båda ögonen.
|
Baslinje, år 2, 3, 4 och 5 efter andra ögoninjektion
|
|
Andel av försökspersoner med förekomst av vektorutsöndring av voretigene neparvovec under studieperioden
Tidsram: Baslinje, dag 0, 1 och 3 efter första ögoninjektion; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
Bedöms som förekomst av vektor i perifert blod eller uppsamlad tår.
|
Baslinje, dag 0, 1 och 3 efter första ögoninjektion; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
|
Andel försöksperson med närvaro av immunogenicitet hos voretigene neparvovec under studieperioden
Tidsram: Baslinje, dag 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
Bedöms som närvaro av systemiska cellmedierade eller humorala svar på kapsid eller transgenprodukt.
|
Baslinje, dag 30, 90, 180, 270 och år 1 efter andra ögoninjektion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 november 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
5 april 2022
Avslutad studie (Faktisk)
19 maj 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
18 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CLTW888A11301
- 2019-003781-41 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.
Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .