Исследование эффективности и безопасности воретигена непарвовека у японских пациентов с дистрофией сетчатки, связанной с двуаллельной мутацией RPE65
2 июня 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Открытое одногрупповое исследование для получения данных об эффективности и безопасности воретигена непарвовека, вводимого в виде субретинальной инъекции у японских пациентов с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Целью данного исследования является предоставление данных о безопасности и эффективности воретигена непарвовека, вводимого в виде субретинальной инъекции, у японских пациентов с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это открытое исследование с одной группой для оценки безопасности и эффективности двустороннего субретинального введения воретигена непарвовека у японских пациентов с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Оценки будут включать полнопольное тестирование порога светочувствительности, поля зрения, остроту зрения, выделение переносчиков, иммуногенность и побочные эффекты.
Участники будут находиться под наблюдением в течение 5 лет после лечения.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
4
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Tokyo
-
Meguro-ku, Tokyo, Япония, 152-8902
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
4 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- японские участники с двуаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65; Молекулярный диагноз мутации RPE65 должен быть подтвержден лабораторией, назначенной Novartis в Японии.
- Возраст четыре года и старше.
- Острота зрения ниже 20/60 (оба глаза) и/или поле зрения менее 20 градусов в любом меридиане при измерении изоптером III4e или его эквивалентом (оба глаза).
Достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки, определяемое неинвазивными методами, такими как оптическая когерентная томография (ОКТ) и/или офтальмоскопия. Должен иметь либо:
- Область сетчатки в пределах заднего полюса толщиной > 100 мкм, показанная на ОКТ, или
- ≥ 3 дисков сетчатки без атрофии или пигментной дегенерации в пределах заднего полюса, или
- Оставшееся поле зрения в пределах 30 градусов от точки фиксации, измеренное изоптером III4e или эквивалентным
Критерий исключения:
- Любое предыдущее участие в исследовании, в котором вводился геннотерапевтический вектор.
- Участие в клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение последних 6 месяцев после скринингового визита.
- Известная гиперчувствительность к любому из исследуемых препаратов, включая вспомогательные вещества, или к лекарствам, запланированным для использования в периоперационном периоде.
- Невозможно надежно выполнить оценку FST.
- Использование ретиноидных соединений или предшественников, которые потенциально могут взаимодействовать с биохимической активностью фермента RPE65, в течение последних 6 месяцев после визита для скрининга.
- Предшествующая внутриглазная хирургия в течение 6 месяцев после визита для скрининга.
- Предварительное использование любых лекарств, которые, по мнению исследователя, могли вызвать повреждение сетчатки (например, силденафил или родственные соединения, гидроксихлорохин, хлорохин, тиоридазин, любые другие ретинотоксические соединения)
- Ранее существовавшие заболевания глаз или осложняющие системные заболевания, которые могут помешать запланированной операции или помешать интерпретации исследования. К осложняющим системным заболеваниям относятся те, при которых само заболевание или лечение заболевания может изменить функцию глаза.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Воретиген непарвовец
1,5 E11 vg (субретинальная инъекция по 0,3 мл в каждый глаз с интервалом 6–18 дней)
|
Voretigene neparvovec представляет собой вектор для генной терапии аденоассоциированного вируса типа 2 (AAV2), управляющий экспрессией гена белка 65 кДа нормального пигментного эпителия сетчатки человека (hRPE65).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение порога светочувствительности полного поля по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
Порог светочувствительности полного поля (FST) оценивается с использованием белого света, усредненного для обоих глаз.
|
Исходный уровень, дни 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение поля зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
Поле зрения оценивается с использованием суммы общих градусов для VF, усредненных для обоих глаз, измеренных с использованием теста кинетической периметрии Гольдмана с мишенью III4e.
|
Исходный уровень, дни 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
|
Изменение макулярного порога по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
Макулярный порог оценивается как среднее значение для обоих глаз, измеренное с помощью теста статического поля зрения Хамфри.
|
Исходный уровень, дни 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
|
Изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 1-й и 3-й день после первой инъекции в глаза; День 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
Острота зрения оценивается как усредненная для обоих глаз.
|
Исходный уровень, 1-й и 3-й день после первой инъекции в глаза; День 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 и год 1, 2, 3, 4, 5 после инъекции во второй глаз
|
|
Изменение FST по сравнению с базовым уровнем за долгосрочный период
Временное ограничение: Исходный уровень, год 2, 3, 4 и 5 после инъекции во второй глаз
|
FST оценивается с использованием белого света, усредненного для обоих глаз.
|
Исходный уровень, год 2, 3, 4 и 5 после инъекции во второй глаз
|
|
Доля субъектов с наличием выделения переносчика voretigene neparvovec в течение периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 0, 1 и 3 после первой инъекции в глаза; День 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
Оценивают по наличию вектора в периферической крови или собранной слезе.
|
Исходный уровень, дни 0, 1 и 3 после первой инъекции в глаза; День 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
|
Доля субъектов с наличием иммуногенности воретигена непарвовека в течение периода исследования
Временное ограничение: Исходный уровень, дни 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
Оценивается как наличие системных клеточно-опосредованных или гуморальных ответов на капсид или трансгенный продукт.
|
Исходный уровень, дни 30, 90, 180, 270 и год 1 после инъекции во второй глаз
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 ноября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
5 апреля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
19 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
13 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
4 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CLTW888A11301
- 2019-003781-41 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .