Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Voretigene Neparvovec u japońskich pacjentów z bialleliczną dystrofią siatkówki związaną z mutacją RPE65

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, jednoramienne badanie mające na celu dostarczenie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa Voretigene Neparvovec podawanego we wstrzyknięciu podsiatkówkowym u japońskich pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65

Celem tego badania jest dostarczenie danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności voretigene neparvovec, podawanego we wstrzyknięciu podsiatkówkowym, u japońskich pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z bialleliczną mutacją RPE65.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, jednoramienne badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności obustronnego podania podsiatkówkowego voretigene neparvovec u japońskich pacjentów z dystrofią siatkówki związaną z bialleliczną mutacją RPE65. Oceny będą obejmowały testy progowe czułości na światło w pełnym polu, pola widzenia, ostrość wzroku, uwalnianie wektorów, immunogenność i zdarzenia niepożądane. Uczestnicy będą monitorowani przez 5 lat po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
    • Tokyo
      • Meguro-ku, Tokyo, Japonia, 152-8902
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Japońscy uczestnicy z dystrofią siatkówki związaną z bialleliczną mutacją RPE65; Diagnoza molekularna mutacji RPE65 musi zostać potwierdzona przez laboratorium wyznaczone przez firmę Novartis w Japonii.
  • Wiek czterech lat lub więcej.
  • Ostrość wzroku gorsza niż 20/60 (oboje oczu) i/lub pole widzenia mniejsze niż 20 stopni w dowolnym południku, mierzone izopterem III4e lub równoważnym (oboje oczu).

  • Wystarczająca liczba żywotnych komórek siatkówki określona metodami nieinwazyjnymi, takimi jak optyczna koherentna tomografia (OCT) i/lub oftalmoskopia. Musi mieć albo:

    • Obszar siatkówki w obrębie tylnego bieguna o grubości > 100 µm pokazany w OCT lub
    • ≥ 3 obszary krążków siatkówki bez atrofii lub zwyrodnienia barwnikowego w obrębie tylnego bieguna lub
    • Pozostałe pole widzenia w zakresie 30 stopni fiksacji mierzone izopterem III4e lub odpowiednikiem

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy wcześniejszy udział w badaniu, w którym podano wektor terapii genowej.
  • Udział w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek z badanych leków, w tym na substancje pomocnicze lub na leki planowane do stosowania w okresie okołooperacyjnym.
  • Nie można wiarygodnie przeprowadzić oceny FST.
  • Stosowanie związków lub prekursorów retinoidów, które potencjalnie mogłyby wchodzić w interakcje z aktywnością biochemiczną enzymu RPE65 w ciągu ostatnich 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Przebyta operacja wewnątrzgałkowa w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
  • Wcześniejsze stosowanie jakichkolwiek leków, które zdaniem badacza mogły spowodować uszkodzenie siatkówki (np. sildenafil lub związki pokrewne, hydroksychlorochina, chlorochina, tiorydazyna, inne związki retinotoksyczne)
  • Istniejące wcześniej choroby oczu lub wikłające choroby ogólnoustrojowe, które wykluczają planowaną operację lub zakłócają interpretację badania. Komplikujące choroby ogólnoustrojowe obejmowałyby te, w których sama choroba lub leczenie choroby może zmienić funkcję narządu wzroku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml wstrzyknięcia podsiatkówkowego do każdego oka, w odstępie 6-18 dni)
Genetyczny: voretigene neparvovec
Voretigene neparvovec jest wektorem terapii genowej wirusa związanego z adenowirusami typu 2 (AAV2), kierującym ekspresją genu normalnego ludzkiego białka nabłonka barwnikowego siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej progu czułości na światło w pełnym polu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Próg czułości na światło pełnego pola (FST) jest oceniany przy użyciu światła białego, uśrednionego dla obu oczu.
Wartość wyjściowa, dzień 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w polu widzenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Pole widzenia ocenia się za pomocą sumy stopni dla VF, uśrednionej dla obu oczu, jak zmierzono za pomocą kinetycznego testu perymetrycznego Goldmanna z tarczą III4e.
Wartość wyjściowa, dzień 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Zmiana od linii bazowej w progu plamki żółtej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Próg plamki ocenia się jako uśredniony dla obu oczu, mierzony za pomocą testu statycznego pola widzenia Humphreya.
Wartość wyjściowa, dzień 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Zmiana od linii bazowej w ostrości wzroku
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1 i 3 po pierwszym wstrzyknięciu do oka; Dzień 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu drugiego oka
Ostrość wzroku ocenia się jako uśrednioną dla obu oczu.
Linia bazowa, dzień 1 i 3 po pierwszym wstrzyknięciu do oka; Dzień 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1, 2, 3, 4, 5 po wstrzyknięciu drugiego oka
Zmiana od linii bazowej w FST dla okresu długoterminowego
Ramy czasowe: Linia bazowa, rok 2, 3, 4 i 5 po drugim wstrzyknięciu do oka
FST ocenia się przy użyciu światła białego, uśrednionego dla obu oczu.
Linia bazowa, rok 2, 3, 4 i 5 po drugim wstrzyknięciu do oka
Odsetek osobników z obecnością wektora wydalającego voretigene neparvovec w okresie badania
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 0, 1 i 3 po pierwszym wstrzyknięciu do oka; Dzień 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Oceniana jako obecność wektora we krwi obwodowej lub pobranych łzach.
Linia bazowa, dzień 0, 1 i 3 po pierwszym wstrzyknięciu do oka; Dzień 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Odsetek osób z obecnością immunogenności voretigene neparvovec w okresie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka
Oceniane jako obecność ogólnoustrojowych odpowiedzi komórkowych lub humoralnych na kapsyd lub produkt transgenu.
Wartość wyjściowa, dzień 30, 90, 180, 270 i rok 1 po wstrzyknięciu do drugiego oka

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLTW888A11301
  • 2019-003781-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na voretigene neparvovec

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in China

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj