이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막이영양증이 있는 일본인 환자에서 Voretigene Neparvovec의 효능 및 안전성 연구
2026년 6월 2일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 일본 환자에게 망막하 주사로 투여된 보레티진 네파보벡의 효능 및 안전성 데이터를 제공하기 위한 공개 라벨, 단일군 연구
이 연구의 목적은 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 일본인 환자에게 망막하 주사로 투여되는 voretigene neparvovec의 안전성 및 효능 데이터를 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 일본인 환자에서 voretigene neparvovec의 양측 망막하 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군 연구입니다.
평가에는 전체 필드 빛 감도 임계값 테스트, 시야, 시력, 벡터 쉐딩, 면역원성 및 부작용이 포함됩니다.
참가자는 치료 후 5년 동안 모니터링됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
4
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tokyo
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Meguro-ku, Tokyo, 일본, 152-8902
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이중대립유전자 RPE65 돌연변이 관련 망막 이영양증이 있는 일본인 참가자; RPE65 돌연변이의 분자 진단은 일본의 Novartis 지정 실험실에서 확인해야 합니다.
- 4세 이상.
- 시력이 20/60(양쪽 눈)보다 나쁨 및/또는 III4e 아이옵터 또는 이에 상응하는 것(양쪽 눈)으로 측정한 모든 자오선에서 시야가 20도 미만입니다.
광간섭단층촬영(OCT) 및/또는 검안경검사와 같은 비침습적 수단으로 결정된 충분한 생존 망막 세포. 다음 중 하나가 있어야 합니다.
- OCT에 표시된 > 100 µm 두께의 후방 극 내 망막 영역, 또는
- ≥ 후극 내에 위축 또는 색소 변성이 없는 망막의 3개 디스크 영역, 또는
- III4e isopter 또는 동등물에 의해 측정된 고정 30도 이내의 남은 시야
제외 기준:
- 유전자 치료 벡터가 투여된 연구에 대한 이전 참여.
- 스크리닝 방문으로부터 지난 6개월 동안 조사 약물을 사용한 임상 연구에 참여.
- 부형제를 포함하는 임의의 연구 치료제 또는 수술 전후 기간에 사용하도록 계획된 약물에 대한 공지된 과민성.
- FST 평가를 안정적으로 수행할 수 없습니다.
- 스크리닝 방문으로부터 지난 6개월 동안 RPE65 효소의 생화학적 활성과 잠재적으로 상호작용할 수 있는 레티노이드 화합물 또는 전구체의 사용.
- 스크리닝 방문으로부터 6개월 이내에 사전 안내 수술.
- 연구자의 의견에 따라 망막 손상을 일으킬 수 있는 약물의 이전 사용(예: 실데나필 또는 관련 화합물, 하이드록시클로로퀸, 클로로퀸, 티오리다진, 기타 레티노 독성 화합물)
- 계획된 수술을 방해하거나 연구 해석을 방해하는 기존의 눈 상태 또는 복잡한 전신 질환. 복잡한 전신 질환에는 질병 자체 또는 질병 치료가 안구 기능을 변화시킬 수 있는 질병이 포함됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 보레티진 네파르보벡
1.5 E11 vg(각 눈에 0.3mL 망막하 주사, 6-18일 간격)
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Voretigene neparvovec은 정상적인 인간 망막 색소 상피 65kDa 단백질(hRPE65) 유전자의 발현을 유도하는 아데노 관련 바이러스 2형(AAV2) 유전자 치료 벡터입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 필드 빛 감도 임계값의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년차
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FST(Full-field Light Sensitivity Threshold)는 백색광을 사용하여 두 눈의 평균으로 평가됩니다.
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기준선, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시야의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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시야는 III4e 타겟을 사용한 Goldmann 운동 시야 측정법 테스트를 사용하여 측정한 바와 같이 양쪽 눈에 대해 평균화한 VF의 총 각도를 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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황반 역치의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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황반 역치는 Humphrey 정적 시야 테스트를 사용하여 측정된 바와 같이 양쪽 눈에 대해 평균으로 평가됩니다.
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기준선, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년, 2년, 3년, 4년, 5년
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시력 기준선에서 변경
기간: 기준선, 첫 눈 주사 후 1일 및 3일; 두 번째 안구 주입 후 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270일 및 1, 2, 3, 4, 5년차
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시력은 두 눈의 평균으로 평가됩니다.
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기준선, 첫 눈 주사 후 1일 및 3일; 두 번째 안구 주입 후 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270일 및 1, 2, 3, 4, 5년차
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장기적으로 FST 기준선에서 변경
기간: 기준선, 두 번째 눈 주입 후 2, 3, 4, 5년차
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FST는 두 눈의 평균으로 백색광을 사용하여 평가됩니다.
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기준선, 두 번째 눈 주입 후 2, 3, 4, 5년차
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연구 기간 동안 voretigene neparvovec의 벡터 배출이 있는 피험자의 비율
기간: 기준선, 첫 번째 눈 주사 후 0일, 1일 및 3일; 두 번째 안구 주입 후 0일, 1일, 3일, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 1년차
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말초 혈액 또는 수집된 눈물에서 벡터의 존재로 평가됩니다.
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기준선, 첫 번째 눈 주사 후 0일, 1일 및 3일; 두 번째 안구 주입 후 0일, 1일, 3일, 14일, 30일, 90일, 180일, 270일 및 1년차
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연구 기간 동안 voretigene neparvovec의 면역원성이 있는 피험자의 비율
기간: 기준선, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년차
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캡시드 또는 트랜스진 제품에 대한 전신 세포 매개 또는 체액 반응의 존재로 평가됩니다.
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기준선, 30일, 90일, 180일, 270일 및 두 번째 눈 주입 후 1년차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 24일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 5일
연구 완료 (실제)
2026년 5월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 13일
처음 게시됨 (실제)
2020년 8월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- CLTW888A11301
- 2019-003781-41 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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