Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af virkning og sikkerhed af Voretigene Neparvovec hos japanske patienter med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi

16. april 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et åbent, enkeltarmsstudie for at give effektivitet og sikkerhedsdata for Voretigene Neparvovec administreret som subretinal injektion hos japanske patienter med biallel RPE65-mutationsassocieret nethindedystrofi

Formålet med denne undersøgelse er at tilvejebringe sikkerheds- og effektdata for voretigene neparvovec, administreret som subretinal injektion, hos japanske patienter med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent, enkeltarmsstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​bilateral subretinal administration af voretigene neparvovec hos japanske patienter med biallel RPE65-mutationsassocieret retinal dystrofi. Vurderinger vil omfatte fuldfelts lysfølsomhedstærskeltest, synsfelter, synsstyrke, vektorudskillelse, immunogenicitet og uønskede hændelser. Deltagerne vil blive overvåget i 5 år efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Tokyo
      • Meguro-ku, Tokyo, Japan, 152-8902
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Japanske deltagere med biallel RPE65 mutationsassocieret retinal dystrofi; molekylær diagnose af RPE65 mutation skal bekræftes af et Novartis udpeget laboratorium i Japan.
  • Alder fire år eller ældre.
  • Synsstyrke dårligere end 20/60 (begge øjne) og/eller synsfelt mindre end 20 grader i en hvilken som helst meridian målt med en III4e isopter eller tilsvarende (begge øjne).

  • Tilstrækkelige levedygtige retinale celler som bestemt ved ikke-invasive metoder, såsom optisk kohærenstomografi (OCT) og/eller oftalmoskopi. Skal have enten:

    • Et område af nethinden inden for den bagerste pol på > 100 µm tykkelse vist på OCT, eller
    • ≥ 3 diskusområder af nethinden uden atrofi eller pigmentdegeneration i den bageste pol, eller
    • Resterende synsfelt inden for 30 grader af fiksering målt med en III4e isopter eller tilsvarende

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere deltagelse i en undersøgelse, hvor en genterapivektor blev administreret.
  • Deltagelse i et klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for de seneste 6 måneder fra screeningsbesøget.
  • Kendt overfølsomhed over for enhver af undersøgelsesbehandlingerne inklusive hjælpestoffer eller over for medicin, der er planlagt til brug i den perioperative periode.
  • Ude af stand til pålideligt at udføre FST-vurderingen.
  • Brug af retinoidforbindelser eller prækursorer, der potentielt kunne interagere med den biokemiske aktivitet af RPE65-enzymet i de sidste 6 måneder fra screeningsbesøget.
  • Forudgående intraokulær kirurgi inden for 6 måneder fra screeningsbesøget.
  • Tidligere brug af medicin, der efter investigatorens mening kan have forårsaget nethindeskade (f.eks. sildenafil eller relaterede forbindelser, hydroxychloroquin, chloroquin, thioridazin, andre retinotoksiske forbindelser)
  • Eksisterende øjensygdomme eller komplicerende systemiske sygdomme, der ville udelukke den planlagte operation eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsen. Komplicerende systemiske sygdomme vil omfatte dem, hvor selve sygdommen eller behandlingen for sygdommen kan ændre øjenfunktionen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voretigene neparvovec
1,5 E11 vg (0,3 ml subretinal injektion i hvert øje med 6-18 dages mellemrum)
Genetisk: voretigene neparvovec
Voretigene neparvovec er en adeno-associeret viral type 2 (AAV2) genterapivektor, der driver ekspression af normalt human retinalt pigmentepitel 65 kDa protein (hRPE65) gen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i tærskel for lysfølsomhed i fuld felt
Tidsramme: Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion
Fuldfelts lysfølsomhedstærskel (FST) evalueres ved hjælp af hvidt lys, som gennemsnittet over begge øjne.
Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra Baseline i synsfelt
Tidsramme: Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Synsfeltet vurderes ved at bruge summen af ​​de totale grader for VF, gennemsnittet over begge øjne, som målt ved hjælp af Goldmann kinetisk perimetritest med et III4e-mål.
Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Ændring fra baseline i makulær tærskel
Tidsramme: Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Makulatærskel vurderes som gennemsnit over begge øjne, som målt ved hjælp af Humphrey statisk synsfelttest.
Baseline, dag 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Ændring fra baseline i synsstyrke
Tidsramme: Baseline, dag 1 og 3 efter første øjeninjektion; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Synsstyrken vurderes som et gennemsnit over begge øjne.
Baseline, dag 1 og 3 efter første øjeninjektion; Dag 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1, 2, 3, 4, 5 efter anden øjenjektion
Ændring fra Baseline i FST for en langsigtet periode
Tidsramme: Baseline, år 2, 3, 4 og 5 efter anden øjenjektion
FST vurderes ved hjælp af hvidt lys, som gennemsnit over begge øjne.
Baseline, år 2, 3, 4 og 5 efter anden øjenjektion
Andel af forsøgspersoner med tilstedeværelsen af ​​vektorudskillelse af voretigene neparvovec i løbet af undersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline, dag 0, 1 og 3 efter første øjeninjektion; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion
Vurderet som tilstedeværelsen af ​​vektor i perifert blod eller opsamlet tåre.
Baseline, dag 0, 1 og 3 efter første øjeninjektion; Dag 0, 1, 3, 14, 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion
Andel af individer med tilstedeværelse af immunogenicitet af voretigene neparvovec i undersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion
Vurderet som tilstedeværelse af systemiske cellemedierede eller humorale responser på capsid eller transgenprodukt.
Baseline, dag 30, 90, 180, 270 og år 1 efter anden øjenjektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. april 2022

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. august 2020

Først opslået (Faktiske)

18. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLTW888A11301
  • 2019-003781-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med voretigene neparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner