Estudo de Segurança e Eficácia de Células Tronco Mesenquimais Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Alogênico em Pacientes com EBDR
17 de agosto de 2020 atualizado por: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Centro Único, Atribuição de Grupo Único, Estudo Aberto para Avaliar a Segurança e Eficácia de Células-Tronco Mesenquimais Derivadas do Sangue do Cordão Umbilical Intravenoso em Pacientes com Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva
Anteriormente, muitos estudos foram realizados em células-tronco mesenquimais derivadas da medula óssea ou gordura subcutânea, mas o interesse em tratamentos com células-tronco mesenquimais derivadas do sangue do cordão umbilical tem aumentado recentemente.
No caso do sangue do cordão umbilical como fonte, o isolamento de células-tronco mesenquimais é mais fácil do que da medula óssea ou do tecido adiposo, e as células-tronco mesenquimais derivadas do sangue do cordão têm uma vantagem como tratamento porque têm um tempo de duplicação populacional mais rápido.
Até o momento, nenhuma pesquisa clínica sobre o tratamento de pacientes com células-tronco mesenquimais derivadas do sangue do cordão umbilical foi relatada na literatura, mas já foi registrada em Clinicaltrials.gov e atualmente sendo conduzido no exterior.
Neste estudo, estudaremos a segurança e a eficácia do tratamento de pacientes com RDEB usando células-tronco mesenquimais derivadas do sangue do cordão umbilical com essas vantagens.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Até agora, todos os ensaios clínicos para Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB) examinaram o potencial das MSCs derivadas da medula óssea.
No entanto, o sangue do cordão umbilical (SCU) é outra importante fonte de células-tronco, devido ao seu procedimento de coleta não invasivo e à rápida disponibilidade nos bancos de sangue do cordão umbilical.
As MSCs derivadas de SCU humanas (hUCB-MSCs) exibem alta capacidade de proliferação e baixa imunogenicidade.
Alguns dados suportam que as SCU-MSCs podem ter um potencial imunossupressor significativamente maior do que outras fontes de MSCs.
Um estudo pré-clínico demonstrou que infusões sistêmicas de células-tronco somáticas irrestritas derivadas de SCU humano, uma subpopulação de células-tronco estromais não hematopoiéticas, prolongaram significativamente a expectativa de vida e reduziram a formação de bolhas no modelo de camundongos RDEB.
Dados os resultados promissores do estudo pré-clínico, realizamos um primeiro ensaio clínico de fase 1/2a em humanos de administrações intravenosas de hUCB-MSCs alogênicas em pacientes com RDEB para determinar a segurança, tolerabilidade e eficácia potencial.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Seoul, Republica da Coréia
- GangnamSeverance Hospital
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 56 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico de epidermólise bolhosa distrófica recessiva através de testes clínicos, histológicos (perda parcial ou total do colágeno VII (C7) devem ser confirmados por DIF e exame de microscopia eletrônica) e testes genéticos (mutação genética COL7A1 deve ser confirmada).
- Pacientes RDEB de 10 a 60 anos (No caso de pacientes menores de 19 anos, pacientes que obtiverem consentimento de um representante (autoridade parental ou responsável))
- Pacientes que ouviram o propósito e conteúdo de um ensaio clínico e assinaram voluntariamente o termo de consentimento antes do ensaio clínico (Representante legal em caso de menor)
- Pacientes que podem ser monitorados durante um período de ensaio clínico
Critério de exclusão:
- Pacientes que discordam deste estudo
- Pacientes que não estão acompanhados por um responsável se aqueles com capacidade de consentimento prejudicada
- O paciente ou seu representante não consegue ouvir e entender a explicação
- Em caso de imunoterapia ou quimioterapia recebida incluindo corticosteroide oral (tratamento tópico é possível) por mais de 1 semana dentro de 8 semanas antes do registro.
- Todos os tipos de vacinas vivas, exceto vacina contra influenza dentro de quatro semanas antes do registro
- Infecções clinicamente significativas dentro de quatro semanas da data de triagem ou durante o período de triagem (pneumonia, pielonefrite, Clostridium difficile, etc.)
- Todos os tipos de síndrome de imunodeficiência congênita ou adquirida confirmada
Infecção aguda e crônica (Tipo B, Tipo C) correspondente a:
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positivo (No entanto, se HBs-Ag e IgM anti-HBc for negativo, mas apenas IgG anti-HBc for positivo, se ani-HBs Ab for positivo, este ensaio clínico pode ser registrado.)
- Pacientes que tiveram experiência de tratamento com células-tronco alogênicas dentro de 1 ano a partir da data do teste de triagem
- Pacientes com histórico de tumores malignos ou em tratamento (carcinoma espinocelular da pele, inclusão de carcinoma espinocelular cutâneo)
- Colágeno tipo VII ELISA positivo e IIF positivo
- Mulheres grávidas ou lactantes (Mulheres com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos anticoncepcionais apropriados (método hormonal ou de barreira de contracepção ou abstinência) antes da inclusão no estudo e durante o período do estudo, incluindo um mês após a última administração do medicamento em teste. Se estiver grávida ou com suspeita de gravidez durante a participação no estudo, o investigador deve ser informado imediatamente.)
- Outros casos em que o pesquisador julgar que a participação neste ensaio clínico é inadequada
- Se outros medicamentos de ensaio clínico foram administrados dentro de 4 semanas antes do registro ou estão atualmente participando de um ensaio clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: FURESTEM-CD Inj
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3,0 x 106 células/kg, IV, Total de 3 doses a cada 2 semanas
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Eventos adversos relacionados à célula-tronco mesenquimal derivada do sangue de cordão umbilical alogênico intravenoso
Prazo: 8 meses
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8 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na expressão do colágeno tipo VII e fibrilas de ancoragem na junção dermoepidérmica
Prazo: linha de base, dia 56
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linha de base, dia 56
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Alteração na Pontuação de Gravidade da Epidermólise Bolhosa de Birmingham (BEBSS)
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Alteração na pontuação de gravidade global
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Mudança na área de superfície corporal total afetada por RDEB
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Questionário de Mudança na Qualidade de Vida na Epidermólise Bolhosa (QOLEB)
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Mudança na contagem de bolhas
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Mudança na escala visual analógica (EVA) de prurido
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Mudança na escala visual analógica (VAS) de dor
Prazo: linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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linha de base, dia 56, dia 112, dia 168
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
10 de janeiro de 2020
Conclusão do estudo (Real)
10 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
20 de agosto de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de agosto de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de agosto de 2020
Última verificação
1 de agosto de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 3-2015-0285
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .