Estudio de seguridad y eficacia de células madre mesenquimales derivadas de sangre de cordón umbilical alogénicas en pacientes con EBDR
17 de agosto de 2020 actualizado por: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Centro único, asignación de grupo único, ensayo abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical alogénico intravenoso en pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
Anteriormente, se realizaron muchos estudios sobre células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea o grasa subcutánea, pero recientemente ha aumentado el interés en los tratamientos con células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical.
En el caso de la sangre del cordón umbilical como fuente, el aislamiento de las células madre mesenquimales es más fácil que el de la médula ósea o el tejido adiposo, y las células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical tienen una ventaja como tratamiento porque tienen un tiempo de duplicación de la población más rápido.
Hasta la fecha, no se ha informado en la literatura sobre investigaciones clínicas sobre el tratamiento de pacientes que utilizan células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical, pero ya se han registrado enclinicaltrials.gov y actualmente se está llevando a cabo en el extranjero.
En este estudio, estudiaremos la seguridad y la eficacia del tratamiento de pacientes con RDEB utilizando células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical con estas ventajas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hasta ahora, todos los ensayos clínicos de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB) han examinado el potencial de las MSC derivadas de la médula ósea.
Sin embargo, la sangre del cordón umbilical (UCB) es otra fuente importante de células madre, debido a su procedimiento de recolección no invasivo y su rápida disponibilidad en los bancos de sangre del cordón.
Las MSC derivadas de UCB humanas (hUCB-MSC) exhiben una alta capacidad de proliferación y una baja inmunogenicidad.
Algunos datos respaldan que las UCB-MSC pueden tener un potencial inmunosupresor significativamente mayor que otras fuentes de MSC.
Un estudio preclínico ha demostrado que las infusiones sistémicas de células madre somáticas sin restricciones derivadas de UCB humanas, una subpoblación de células madre estromales no hematopoyéticas, extendieron significativamente la vida útil y redujeron las ampollas del modelo de ratones RDEB.
Dados los prometedores resultados del estudio preclínico, llevamos a cabo el primer ensayo clínico de fase 1/2a en humanos de administraciones intravenosas de hUCB-MSC alogénicas en pacientes con RDEB para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia potencial.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de
- GangnamSeverance Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 56 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con diagnóstico de epidermólisis ampollosa distrófica recesiva a través de pruebas clínicas, histológicas (la pérdida parcial o completa del colágeno VII (C7) debe confirmarse mediante DIF y un examen de microscopía electrónica) y pruebas genéticas (la mutación genética COL7A1 debe confirmarse).
- Pacientes RDEB de 10 a 60 años (En el caso de pacientes menores de 19 años, pacientes que obtengan el consentimiento de un representante (padre o tutor))
- Pacientes que hayan escuchado el propósito y contenido de un ensayo clínico y voluntariamente firmen el consentimiento informado previo al ensayo clínico (Representante legal en caso de ser menor de edad)
- Pacientes que pueden ser monitoreados durante un período de ensayo clínico
Criterio de exclusión:
- Pacientes que no están de acuerdo con este estudio
- Pacientes que no están acompañados por un tutor si aquellos con capacidad de consentimiento disminuida
- El paciente o el representante del paciente no puede escuchar ni comprender la explicación.
- En caso de recibir inmunoterapia o quimioterapia, incluidos los corticosteroides orales (es posible el tratamiento tópico) durante más de 1 semana dentro de las 8 semanas anteriores al registro.
- Todo tipo de vacunas vivas excepto la vacuna contra la influenza dentro de las cuatro semanas anteriores al registro
- Infecciones clínicamente significativas dentro de las cuatro semanas posteriores a la fecha de selección o durante el período de selección (neumonía, pielonefritis, Clostridium difficile, etc.)
- Todo tipo de síndrome de inmunodeficiencia congénita o adquirida confirmada
Infección crónica aguda (Tipo B, Tipo C) correspondiente a:
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positivo (Sin embargo, si HBs-Ag e IgM anti-HBc son negativos, pero solo IgG anti-HBc es positivo, si ani-HBs Ab es positivo, este ensayo clínico puede estar registrado.)
- Pacientes que hayan recibido tratamiento con células madre alogénicas dentro de 1 año a partir de la fecha de la prueba de detección
- Pacientes que tienen antecedentes de tumores malignos o están siendo tratados actualmente (carcinoma de células escamosas de la piel, inclusión de carcinoma de células escamosas cutáneas)
- Colágeno tipo VII ELISA positivo y IIF positivo
- Mujeres embarazadas o lactantes (las mujeres en edad fértil deben aceptar usar métodos anticonceptivos apropiados (método anticonceptivo hormonal o de barrera o abstinencia) antes de la inscripción en el estudio y durante el período del estudio, incluido un mes después de la última administración del fármaco de prueba. Si está embarazada o se sospecha que está embarazada mientras participa en el estudio, se debe informar al investigador de inmediato).
- Otros casos en los que el investigador juzgue que la participación en este ensayo clínico es inapropiada
- Si se han administrado otros medicamentos de ensayos clínicos dentro de las 4 semanas anteriores al registro o están participando actualmente en un ensayo clínico
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: FURESTEM-CD Inj.
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3,0 x 106 células/kg, IV, total de 3 dosis cada 2 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Eventos adversos relacionados con el alogénico intravenoso de células madre mesenquimales derivadas de la sangre del cordón umbilical
Periodo de tiempo: 8 meses
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8 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en el colágeno tipo VII y expresión de fibrillas de anclaje en la unión dermoepidérmica
Periodo de tiempo: línea de base, día 56
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línea de base, día 56
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Cambio en la puntuación de gravedad de la epidermólisis ampollosa de Birmingham (BEBSS)
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cambio en la puntuación de gravedad global
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cambio en el área de superficie corporal total afectada por RDEB
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cuestionario de Cambio en la Calidad de Vida en Epidermolisis Bullosa (QOLEB)
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cambio en el recuento de ampollas
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cambio en la escala analógica visual (EVA) de prurito
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Cambio en la escala analógica visual (EVA) del dolor
Periodo de tiempo: línea de base, día 56, día 112, día 168
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línea de base, día 56, día 112, día 168
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
10 de enero de 2020
Finalización del estudio (Actual)
10 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
20 de agosto de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2020
Última verificación
1 de agosto de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 3-2015-0285
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .