Studio sulla sicurezza e l'efficacia delle cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale allogenico in pazienti con RDEB

Criterio di inclusione:

1. I pazienti a cui è stata diagnosticata un'epidermolisi bollosa distrofica recessiva attraverso test clinici, istologici (perdita parziale o completa del collagene VII (C7) devono essere confermati mediante DIF e esame al microscopio elettronico) e test genetici (la mutazione genetica COL7A1 deve essere confermata).
2. Pazienti RDEB di età compresa tra 10 e 60 anni (Nel caso di pazienti di età inferiore ai 19 anni, pazienti che ottengono il consenso da un rappresentante (autorità parentale o tutore))
3. Pazienti che hanno sentito lo scopo e i contenuti di una sperimentazione clinica e hanno firmato volontariamente il modulo di consenso prima della sperimentazione clinica (rappresentante legale in caso di minore)
4. Pazienti che possono essere monitorati durante un periodo di sperimentazione clinica

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che non sono d'accordo con questo studio
2. Pazienti che non sono accompagnati da un tutore se quelli con ridotta capacità di consenso
3. Il paziente o il rappresentante del paziente non è in grado di ascoltare e comprendere la spiegazione
4. In caso di immunoterapia o chemioterapia ricevuta, inclusi corticosteroidi orali (è possibile un trattamento topico) per più di 1 settimana entro 8 settimane prima della registrazione.
5. Tutti i tipi di vaccini vivi tranne il vaccino antinfluenzale entro quattro settimane prima della registrazione
6. Infezioni clinicamente significative entro quattro settimane dalla data di screening o durante il periodo di screening (polmonite, pielonefrite, Clostridium difficile ecc.)
7. Tutti i tipi di sindrome da immunodeficienza congenita o acquisita confermata

8. Infezione acuta, cronica (Tipo B, Tipo C) corrispondente a:

   - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positivi (tuttavia, se HBs-Ag e IgM anti-HBc sono negativi, ma solo IgG anti-HBc sono positivi, se ani-HBs Ab è positivo, questo studio clinico può essere registrato.)

9. Pazienti con esperienza di trattamento con cellule staminali allogeniche entro 1 anno dalla data del test di screening
10. Pazienti con una storia di tumori maligni o attualmente in trattamento (carcinoma a cellule squamose della pelle, inclusione di carcinoma cutaneo a cellule squamose)
11. Collagene di tipo VII ELISA positivo e IIF positivo
12. Donne in gravidanza o in allattamento (le donne in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi appropriati (metodo contraccettivo ormonale o di barriera o astinenza) prima dell'arruolamento nello studio e durante il periodo dello studio, compreso un mese dopo l'ultima somministrazione del farmaco in esame. In caso di gravidanza o sospetto di gravidanza durante la partecipazione allo studio, lo sperimentatore deve essere informato immediatamente.)
13. Altri casi in cui il ricercatore giudica inappropriata la partecipazione a questa sperimentazione clinica
14. Se altri farmaci della sperimentazione clinica sono stati somministrati entro 4 settimane prima della registrazione o stanno attualmente partecipando a una sperimentazione clinica