Исследование безопасности и эффективности аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови, у пациентов с РДЭБ
17 августа 2020 г. обновлено: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Один центр, одно групповое назначение, открытое исследование для оценки безопасности и эффективности внутривенного введения аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови, у пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом
Ранее было проведено множество исследований мезенхимальных стволовых клеток, полученных из костного мозга или подкожной жировой клетчатки, но в последнее время возрос интерес к лечению мезенхимальными стволовыми клетками, полученными из пуповинной крови.
В случае пуповинной крови в качестве источника выделение мезенхимальных стволовых клеток проще, чем костного мозга или жировой ткани, и мезенхимальные стволовые клетки, полученные из пуповинной крови, имеют преимущество в качестве лечения, поскольку они имеют более быстрое время удвоения популяции.
На сегодняшний день в литературе не сообщалось о клинических исследованиях по лечению пациентов с использованием мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови, но они уже зарегистрированы на сайте Clinicaltrials.gov. и в настоящее время проводится за границей.
В этом исследовании мы изучим безопасность и эффективность лечения пациентов с RDEB с использованием мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови, с этими преимуществами.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
До сих пор во всех клинических испытаниях рецессивного дистрофического буллезного эпидермолиза (RDEB) изучался потенциал MSC, происходящих из костного мозга.
Тем не менее, пуповинная кровь (UCB) является еще одним важным источником стволовых клеток, поскольку процедура ее сбора неинвазивная и быстрая доступность из банков пуповинной крови.
МСК, происходящие из UCB человека (hUCB-MSC), обладают высокой способностью к пролиферации и низкой иммуногенностью.
Несколько данных подтверждают, что UCB-MSC могут иметь значительно больший иммунодепрессивный потенциал, чем другие источники MSC.
Доклиническое исследование продемонстрировало, что системные инфузии неограниченных соматических стволовых клеток, полученных из UCB человека, субпопуляции некроветворных стромальных стволовых клеток, значительно продлевают продолжительность жизни и уменьшают образование волдырей у мышей с RDEB.
Учитывая многообещающие результаты доклинического исследования, мы провели первое клиническое испытание фазы 1/2а на людях по внутривенному введению аллогенных МСК hUCB у пациентов с RDEB для определения безопасности, переносимости и потенциальной эффективности.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика
- GangnamSeverance Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 56 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты, у которых диагностирован рецессивный дистрофический буллезный эпидермолиз с помощью клинических, гистологических (частичная или полная потеря коллагена VII (C7) должна быть подтверждена с помощью DIF и электронной микроскопии) и генетического тестирования (генетическая мутация COL7A1 должна быть подтверждена).
- Пациенты с РДЭБ в возрасте от 10 до 60 лет (в случае пациентов в возрасте до 19 лет - пациенты, получившие согласие представителя (родителя или опекуна))
- Пациенты, которые узнали о цели и содержании клинического исследования и добровольно подписали форму согласия до начала клинического исследования (законный представитель в случае несовершеннолетнего)
- Пациенты, за которыми можно наблюдать в течение периода клинических испытаний
Критерий исключения:
- Пациенты, не согласные с этим исследованием
- Пациенты, не сопровождаемые опекуном, если лица с ограниченными возможностями согласия
- Пациент или представитель пациента не в состоянии услышать и понять объяснение
- В случае получения иммунотерапии или химиотерапии, включающей пероральные кортикостероиды (возможно местное лечение) более 1 недели в течение 8 недель до регистрации.
- Все виды живых вакцин, кроме вакцины против гриппа, в течение четырех недель до регистрации
- Клинически значимые инфекции в течение четырех недель после даты скрининга или в течение периода скрининга (пневмония, пиелонефрит, Clostridium difficile и т. д.)
- Все виды подтвержденного синдрома врожденного или приобретенного иммунодефицита
Острая, хроническая инфекция (тип B, тип C), соответствующая:
- Положительные HBs-Ag, IgM анти-HBc, IgG анти-HBc быть зарегистрированным.)
- Пациенты, которые проходят лечение аллогенными стволовыми клетками в течение 1 года с даты скринингового теста
- Пациенты со злокачественными опухолями в анамнезе или находящиеся на лечении в настоящее время (плоскоклеточный рак кожи, включение плоскоклеточного рака кожи)
- Положительный ИФА коллагена VII типа и положительный ИФФ
- Беременные или кормящие женщины (Женщины детородного возраста должны дать согласие на использование соответствующих методов контрацепции (гормональный или барьерный метод контрацепции или воздержание) до включения в исследование и в течение периода исследования, включая один месяц после последнего введения исследуемого препарата. В случае беременности или подозрения на беременность во время участия в исследовании следует немедленно сообщить об этом исследователю.)
- Другие случаи, когда исследователь считает участие в этом клиническом испытании неуместным.
- Если другие препараты для клинических испытаний применялись в течение 4 недель до регистрации или в настоящее время участвуют в клиническом исследовании
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: FURESTEM-CD Inj
|
3,0 x 106 клеток/кг, внутривенно, всего 3 дозы каждые 2 недели
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Побочные эффекты, связанные с внутривенным введением аллогенных мезенхимальных стволовых клеток, полученных из пуповинной крови
Временное ограничение: 8 месяцев
|
8 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение экспрессии коллагена VII типа и якорных фибрилл в дермоэпидермальном соединении
Временное ограничение: исходный уровень, день 56
|
исходный уровень, день 56
|
|
Изменение бирмингемской шкалы тяжести буллезного эпидермолиза (BEBSS)
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Изменение общей оценки серьезности
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Изменение общей площади поверхности тела, пораженной RDEB
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Опросник «Изменение качества жизни при буллезном эпидермолизе» (QOLEB)
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Изменение количества волдырей
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Изменение визуальной аналоговой шкалы зуда (ВАШ)
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
|
Изменение визуальной аналоговой шкалы боли (ВАШ)
Временное ограничение: исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
исходный уровень, день 56, день 112, день 168
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 октября 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
10 января 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
10 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 3-2015-0285
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .