Allogén köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejtek biztonságossági és hatékonysági vizsgálata RDEB-ben szenvedő betegeknél
2020. augusztus 17. frissítette: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Egyetlen központ, egy csoportos beosztás, nyílt vizsgálat az intravénás allogén köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejt biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére recesszív disztrófiás epidermolysis bullosában szenvedő betegeknél
Korábban számos tanulmányt végeztek csontvelőből vagy bőr alatti zsírból származó mezenchimális őssejtekkel, de az utóbbi időben megnőtt az érdeklődés a köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejt-kezelések iránt.
A köldökzsinórvér, mint forrás esetében a mesenchymális őssejtek izolálása könnyebb, mint a csontvelő vagy a zsírszövet, és a köldökzsinórvérből származó mesenchymális őssejtek előnyt jelentenek kezelésként, mert gyorsabb a populáció megkétszerezési ideje.
A szakirodalomban ez idáig nem számoltak be olyan klinikai kutatásokról, amelyek köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejteket használó betegek kezelésével foglalkoztak volna, de a klinikai vizsgálatokat már regisztrálták a clinictrials.gov oldalon. és jelenleg külföldön zajlik.
Ebben a tanulmányban az RDEB betegek kezelésének biztonságosságát és hatékonyságát vizsgáljuk köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejtek alkalmazásával, ezekkel az előnyökkel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Eddig a recesszív dystrophiás epidermolysis bullosával (RDEB) végzett összes klinikai vizsgálat megvizsgálta a csontvelőből származó MSC-k potenciálját.
A köldökzsinórvér (UCB) azonban az őssejtek másik fontos forrása, mivel nem invazív gyűjtési eljárása és a köldökzsinórvér-bankrendszerből gyorsan elérhető.
A humán UCB-eredetű MSC-k (hUCB-MSC) nagy proliferációs kapacitást és alacsony immunogenitást mutatnak.
Néhány adat alátámasztja, hogy az UCB-MSC-k szignifikánsan nagyobb immunszuppresszív potenciállal rendelkezhetnek, mint az MSC-k más forrásai.
Egy preklinikai vizsgálat kimutatta, hogy a humán UCB-eredetű korlátlan szomatikus őssejtek, a nem hematopoetikus stroma őssejtek egy alpopulációjának szisztémás infúziója jelentősen meghosszabbította az RDEB egérmodell élettartamát és csökkentette a hólyagosodást.
Tekintettel a preklinikai vizsgálat ígéretes eredményeire, elvégeztünk egy első humán, fázis 1/2a klinikai vizsgálatot allogén hUCB-MSC-k intravénás adagolásával RDEB-ben szenvedő betegeknél, hogy meghatározzuk a biztonságosságot, a tolerálhatóságot és a lehetséges hatékonyságot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Seoul, Koreai Köztársaság
- GangnamSeverance Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
8 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azoknál a betegeknél, akiknél recesszív dystrophiás epidermolysis bullosát diagnosztizáltak klinikai, szövettani (a VII kollagén (C7) részleges vagy teljes elvesztése révén) DIF- és elektronmikroszkópos vizsgálattal, valamint genetikai vizsgálattal (COL7A1 genetikai mutációt kell igazolni).
- 10 és 60 év közötti RDEB-betegek (19 év alatti betegek esetében képviselőjük (szülői hatóság vagy gyám) beleegyezését kérő betegek)
- Azok a betegek, akik meghallották a klinikai vizsgálat célját és tartalmát, és a klinikai vizsgálat előtt önként aláírták a beleegyező nyilatkozatot (kiskorú esetén jogi képviselő)
- Klinikai vizsgálati időszak alatt megfigyelhető betegek
Kizárási kritériumok:
- Azok a betegek, akik nem értenek egyet ezzel a vizsgálattal
- Gyám kísérő nélküli betegek, ha csökkent beleegyezési képességgel rendelkeznek
- A beteg vagy a beteg képviselője nem hallja és nem érti a magyarázatot
- Orális kortikoszteroidot tartalmazó immunterápia vagy kemoterápia esetén (helyi kezelés lehetséges) a regisztrációt megelőző 8 héten belül több mint 1 hétig.
- Mindenféle élő vakcina, kivéve az influenza elleni védőoltást a regisztrációt megelőző négy héten belül
- Klinikailag jelentős fertőzések a szűrést követő négy héten belül vagy a szűrési időszak alatt (tüdőgyulladás, pyelonephritis, Clostridium difficile stb.)
- Mindenféle megerősített veleszületett vagy szerzett immunhiányos szindróma
Akut, krónikus fertőzés (B típusú, C típusú), amely megfelel:
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc pozitív (ha azonban a HBs-Ag és IgM anti-HBc negatív, de csak az IgG anti-HBc pozitív, ha ani-HBs Ab pozitív, akkor ez a klinikai vizsgálat regisztrálni kell.)
- Azok a betegek, akiknél a szűrővizsgálat időpontjától számított 1 éven belül allogén őssejtkezelésben részesültek
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganatok szerepelnek, vagy jelenleg kezelés alatt állnak (bőrlaphámrák, bőrlaphámsejtes karcinóma zárvány)
- VII típusú kollagén ELISA pozitív és IIF pozitív
- Terhes vagy szoptató nők (A fogamzóképes korú nőknek bele kell állniuk a megfelelő fogamzásgátló módszerek (hormonális vagy barrier-elvű fogamzásgátlási módszer vagy absztinencia) használatába a vizsgálatba való beiratkozás előtt és a vizsgálati időszak alatt, beleértve a vizsgált gyógyszer utolsó beadását követő egy hónapot is. Ha a vizsgálatban való részvétel során terhes vagy terhesség gyanúja merül fel, azonnal értesíteni kell a vizsgálót.)
- Egyéb esetek, amikor a kutató úgy ítéli meg, hogy a klinikai vizsgálatban való részvétel nem megfelelő
- Ha a regisztrációt megelőző 4 héten belül más klinikai vizsgálati gyógyszert adtak be, vagy jelenleg klinikai vizsgálatban vesznek részt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: FURESTEM-CD Inj
|
3,0 x 106 sejt/kg, IV, Összesen 3 adag 2hetente
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az intravénás allogén köldökzsinórvérből származó mezenchimális őssejttel kapcsolatos mellékhatások
Időkeret: 8 hónap
|
8 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A VII-es típusú kollagén változása és a lehorgonyzó fibrillumok expressziója a dermoepidermális csomópontnál
Időkeret: alapvonal, 56. nap
|
alapvonal, 56. nap
|
|
Változás a birminghami Epidermolysis Bullosa súlyossági pontszámában (BEBSS)
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Változás a globális súlyossági pontszámban
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Az RDEB által érintett teljes testfelület változása
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Életminőség változása az Epidermolysis Bullosában (QOLEB) kérdőív
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Változás a hólyagok számában
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Változás a pruritus vizuális analóg skálájában (VAS)
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
|
Változás a fájdalom vizuális analóg skálájában (VAS)
Időkeret: alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
alapvonal, 56. nap, 112. nap, 168. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. október 13.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. január 10.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. január 10.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. augusztus 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 17.
Első közzététel (Tényleges)
2020. augusztus 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. augusztus 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. augusztus 17.
Utolsó ellenőrzés
2020. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 3-2015-0285
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .