Allogeenisen napanuoran verestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on RDEB
maanantai 17. elokuuta 2020 päivittänyt: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital
Yksi keskus, yksi ryhmätehtävä, avoin tutkimus suonensisäisen allogeenisen napanuoraverestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysibullosa
Aiemmin monia tutkimuksia on tehty luuytimestä tai ihonalaisesta rasvasta peräisin olevilla mesenkymaalisilla kantasoluilla, mutta kiinnostus napanuoraverestä johdettuja mesenkymaalisia kantasoluhoitoja kohtaan on lisääntynyt viime aikoina.
Napanuoraveren lähteenä mesenkymaalisten kantasolujen eristäminen on helpompaa kuin luuytimen tai rasvakudoksen, ja napanuoraverestä peräisin olevilla mesenkymaalisilla kantasoluilla on etu hoitona, koska niillä on nopeampi populaation kaksinkertaistumisaika.
Tähän mennessä kirjallisuudessa ei ole raportoitu kliinistä tutkimusta napanuoraverestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja käyttävien potilaiden hoidosta, mutta niitä on jo rekisteröity osoitteessa klinikan.gov. ja tehdään parhaillaan ulkomailla.
Tässä tutkimuksessa tutkimme RDEB-potilaiden hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta käyttämällä napanuoraverestä peräisin olevia mesenkymaalisia kantasoluja näillä eduilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän asti kaikissa kliinisissä tutkimuksissa resessiivistä dystrofista epidermolyysibullosaa (RDEB) varten on tutkittu luuytimestä peräisin olevien MSC:iden potentiaalia.
Napanuoraveri (UCB) on kuitenkin toinen tärkeä kantasolujen lähde, koska se on ei-invasiivinen keräysmenettely ja nopea saatavuus napanuoraveripankista.
Ihmisen UCB-peräisillä MSC:illä (hUCB-MSC:illä) on korkea proliferaatiokyky ja alhainen immunogeenisyys.
Muutama tieto tukee sitä, että UCB-MSC:illä voi olla huomattavasti suurempi immunosuppressiivinen potentiaali kuin muilla MSC-lähteillä.
Prekliininen tutkimus on osoittanut, että ihmisen UCB-peräisten rajoittamattomien somaattisten kantasolujen, ei-hematopoieettisten stroomakantasolujen alapopulaation, systeemiset infuusiot pidensivät merkittävästi RDEB-hiirimallin elinikää ja vähensivät rakkuloiden muodostumista.
Prekliinisen tutkimuksen lupaavien tulosten perusteella suoritimme ensimmäisen ihmisellä, vaiheen 1/2a kliinisen kokeen allogeenisten hUCB-MSC:iden laskimonsisäisellä annolla RDEB-potilaille turvallisuuden, siedettävyyden ja mahdollisen tehon määrittämiseksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Seoul, Korean tasavalta
- GangnamSeverance Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 58 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on diagnosoitu resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa kliinisen, histologisen (osittainen tai täydellinen VII-kollageenin (C7) menetys) ja geneettisen testin (COL7A1 geneettinen mutaatio on vahvistettava) avulla.
- 10–60-vuotiaat RDEB-potilaat (Alle 19-vuotiaat potilaat, jotka saavat suostumuksen edustajalta (vanhempainviranomainen tai huoltaja))
- Potilaat, jotka ovat kuulleet kliinisen tutkimuksen tarkoituksesta ja sisällöstä ja vapaaehtoisesti allekirjoittaneet suostumuslomakkeen ennen kliinistä tutkimusta (alaikäisen tapauksessa laillinen edustaja)
- Potilaat, joita voidaan seurata kliinisen kokeen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat eri mieltä tämän tutkimuksen kanssa
- Potilaat, joilla ei ole huoltajaa, jos suostumuskyky on heikentynyt
- Potilas tai potilaan edustaja ei pysty kuulemaan ja ymmärtämään selitystä
- Jos kyseessä on immunoterapia tai kemoterapia, mukaan lukien oraalinen kortikosteroidi (paikallinen hoito on mahdollista) yli 1 viikon ajan 8 viikon sisällä ennen rekisteröintiä.
- Kaikenlaiset elävät rokotteet paitsi influenssarokote neljän viikon sisällä ennen ilmoittautumista
- Kliinisesti merkittävät infektiot neljän viikon sisällä seulontapäivästä tai seulontajakson aikana (keuhkokuume, pyelonefriitti, Clostridium difficile jne.)
- Kaikenlaiset vahvistetut synnynnäinen tai hankittu immuunikatooireyhtymä
Akuutti, krooninen infektio (tyyppi B, tyyppi C), joka vastaa:
- HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positiivinen (jos HBs-Ag ja IgM anti-HBc on negatiivinen, mutta vain IgG anti-HBc on positiivinen, jos ani-HBs Ab positiivinen, tämä kliininen tutkimus voi rekisteröidy.)
- Potilaat, jotka ovat saaneet allogeenista kantasoluhoitoa 1 vuoden sisällä seulontatestin päivämäärästä
- Potilaat, joilla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia tai joita hoidetaan parhaillaan (ihon okasolusyöpä, ihon okasolusyöpä)
- Tyypin VII kollageeni ELISA-positiivinen ja IIF-positiivinen
- Raskaana olevat tai imettävät naiset (hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee suostua käyttämään asianmukaisia ehkäisymenetelmiä (hormonaalista tai estemenetelmää ehkäisyssä tai pidättäytymisestä) ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimusjakson aikana, mukaan lukien yksi kuukausi testilääkkeen viimeisen annon jälkeen. Jos raskaana tai epäillään olevansa raskaana tutkimukseen osallistumisen aikana, tutkijalle on ilmoitettava siitä välittömästi.)
- Muut tapaukset, joissa tutkija katsoo, että osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen on sopimatonta
- Jos muita kliinisen tutkimuksen lääkkeitä on annettu 4 viikon sisällä ennen rekisteröintiä tai ne osallistuvat parhaillaan kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FURESTEM-CD Inj
|
3,0 x 106 solua/kg, IV, yhteensä 3 annosta 2 viikon välein
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Suonensisäiseen allogeeniseen napanuoraverestä peräisin olevaan mesenkymaaliseen kantasoluun liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: 8 kuukautta
|
8 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos tyypin VII kollageenissa ja ankkuroituva fibrilliekspressio dermoepidermaalisessa liitoksessa
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56
|
lähtötaso, päivä 56
|
|
Muutos Birminghamin Epidermolysis Bullosan vakavuuspisteissä (BEBSS)
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Muutos maailmanlaajuisessa vakavuuspisteessä
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Muutos kehon kokonaispinta-alassa, johon RDEB vaikuttaa
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Elämänlaadun muutos Epidermolysis Bullosassa (QOLEB) -kysely
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Muutos rakkuloiden määrässä
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Muutos pruritus visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS)
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
|
Muutos kivun visuaalisessa analogisessa asteikossa (VAS)
Aikaikkuna: lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
lähtötaso, päivä 56, päivä 112, päivä 168
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. tammikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 10. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. elokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 3-2015-0285
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .