Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności allogenicznych mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej u pacjentów z RDEB

17 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital

Pojedynczy ośrodek, przypisanie do jednej grupy, otwarta próba oceniająca bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego allogenicznego mezenchymalnego komórki macierzystej pochodzącej z krwi pępowinowej u pacjentów z recesywnym dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Wcześniej przeprowadzono wiele badań na mezenchymalnych komórkach macierzystych pochodzących ze szpiku kostnego lub tłuszczu podskórnego, ale zainteresowanie leczeniem mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej ostatnio wzrosło.

W przypadku krwi pępowinowej jako źródła izolacja mezenchymalnych komórek macierzystych jest łatwiejsza niż szpik kostny lub tkanka tłuszczowa, a mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z krwi pępowinowej mają przewagę jako leczenie, ponieważ mają szybszy czas podwojenia populacji.

Do tej pory w literaturze nie opisano żadnych badań klinicznych dotyczących leczenia pacjentów przy użyciu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej, ale zostały już zarejestrowane na stronieclinicaltrials.gov i obecnie jest prowadzony za granicą.

W tym badaniu zbadamy bezpieczeństwo i skuteczność leczenia pacjentów z RDEB przy użyciu mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej z tymi zaletami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do tej pory wszystkie badania kliniczne dotyczące recesywnego dystroficznego oddzielania się naskórka bullosa (RDEB) dotyczyły potencjału MSC pochodzących ze szpiku kostnego. Jednak krew pępowinowa (UCB) jest kolejnym ważnym źródłem komórek macierzystych ze względu na nieinwazyjną procedurę pobierania i szybką dostępność z banku krwi pępowinowej. Ludzkie MSC pochodzące z UCB (hUCB-MSC) wykazują wysoką zdolność proliferacji i niską immunogenność. Kilka danych potwierdza, że ​​UCB-MSC mogą mieć znacznie większy potencjał immunosupresyjny niż inne źródła MSC. Badanie przedkliniczne wykazało, że ogólnoustrojowe wlewy ludzkich nieograniczonych somatycznych komórek macierzystych pochodzących z UCB, subpopulacji niehematopoetycznych komórek macierzystych zrębu, znacznie wydłużyły żywotność i zmniejszyły powstawanie pęcherzy w modelu myszy RDEB. Biorąc pod uwagę obiecujące wyniki badania przedklinicznego, przeprowadziliśmy pierwsze u ludzi badanie kliniczne fazy 1/2a dożylnego podawania allogenicznych hUCB-MSC pacjentom z RDEB w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji i potencjalnej skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 56 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, u których zdiagnozowano recesywne dystroficzne oddzielanie się naskórka pęcherzowe na podstawie badań klinicznych, histologicznych (Częściowa lub całkowita utrata kolagenu VII (C7) powinna być potwierdzona badaniem DIF i mikroskopem elektronowym) oraz genetycznym (COL7A1 Mutacja genetyczna musi zostać potwierdzona).
  2. pacjenci RDEB w wieku od 10 do 60 lat (w przypadku pacjentów poniżej 19 roku życia pacjenci, którzy uzyskają zgodę przedstawiciela (władzy rodzicielskiej lub opiekuna))
  3. Pacjenci, którzy zapoznali się z celem i treścią badania klinicznego i dobrowolnie podpisali formularz zgody przed badaniem klinicznym (przedstawiciel prawny w przypadku osoby niepełnoletniej)
  4. Pacjenci, których można monitorować w okresie badania klinicznego

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy nie zgadzają się z tym badaniem
  2. Pacjenci, którym nie towarzyszy opiekun, jeśli są to osoby z upośledzoną zdolnością wyrażania zgody
  3. Pacjent lub przedstawiciel pacjenta nie jest w stanie usłyszeć i zrozumieć wyjaśnienia
  4. W przypadku otrzymywania immunoterapii lub chemioterapii zawierającej doustne kortykosteroidy (możliwe jest leczenie miejscowe) przez ponad 1 tydzień w ciągu 8 tygodni przed rejestracją.
  5. Wszystkie rodzaje żywych szczepionek z wyjątkiem szczepionki przeciw grypie w ciągu czterech tygodni przed rejestracją
  6. Klinicznie istotne infekcje w ciągu czterech tygodni od daty badania przesiewowego lub w okresie badania przesiewowego (zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek, Clostridium difficile itp.)
  7. Wszystkie rodzaje potwierdzonego wrodzonego lub nabytego zespołu niedoboru odporności

  8. Ostra, przewlekła infekcja (Typ B, Typ C) odpowiadająca:

    - HBs-Ag, IgM anty-HBc, IgG anty-HBc dodatni (Jednakże, jeśli HBs-Ag i IgM anty-HBc są ujemne, ale tylko IgG anty-HBc jest dodatni, jeśli ani-HBs Ab dodatni, to badanie kliniczne może być zarejestrowany.)

  9. Pacjenci, którzy przebyli leczenie allogenicznymi komórkami macierzystymi w ciągu 1 roku od daty badania przesiewowego
  10. Pacjenci z nowotworami złośliwymi w wywiadzie lub w trakcie leczenia (rak płaskonabłonkowy skóry, włączenie raka płaskonabłonkowego skóry)
  11. Kolagen typu VII ELISA pozytywny i IIF pozytywny
  12. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (Kobiety w wieku rozrodczym powinny wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (antykoncepcja hormonalna lub barierowa lub abstynencja) przed włączeniem do badania i w okresie badania, w tym jeden miesiąc po ostatnim podaniu badanego leku. W przypadku ciąży lub podejrzenia ciąży podczas udziału w badaniu należy niezwłocznie poinformować badacza.)
  13. Inne przypadki, w których badacz uzna, że ​​udział w tym badaniu klinicznym jest niewłaściwy
  14. Jeśli inne leki stosowane w badaniach klinicznych były podawane w ciągu 4 tygodni przed rejestracją lub obecnie uczestniczą w badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FURESTEM-CD Inj
Lek: Mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z ludzkiej krwi pępowinowej
3,0 x 106 komórek/kg, IV, Łącznie 3 dawki co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • hUCB-MSC
  • FURESTEM-CD Inj

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z dożylnym allogenicznym pobraniem mezenchymalnej komórki macierzystej z krwi pępowinowej
Ramy czasowe: 8 miesięcy
8 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w kolagenie typu VII i ekspresji fibryli kotwiących w połączeniu skórno-naskórkowym
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56
linia bazowa, dzień 56
Zmiana wskaźnika nasilenia pęcherzowego oddzielania się naskórka w Birmingham (BEBSS)
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana w globalnym wyniku ważności
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana całkowitej powierzchni ciała, na którą ma wpływ RDEB
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana jakości życia w kwestionariuszu Epidermolysis Bullosa (QOLEB).
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana liczby pęcherzy
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana świądu w wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
Zmiana bólu w wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168
linia bazowa, dzień 56, dzień 112, dzień 168

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gangnam Severance Hospital

Współpracownicy

Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 października 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 3-2015-0285

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Recesywne dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj