Veiligheids- en effectiviteitsstudie van allogene navelstrengbloed-afgeleide mesenchymale stamcellen bij patiënten met RDEB

Inclusiecriteria:

1. Patiënten bij wie de diagnose recessieve dystrofische epidermolysis bullosa is gesteld via klinische, histologische (gedeeltelijk of volledig verlies van collageen VII (C7) moet worden bevestigd door DIF- en elektronenmicroscopieonderzoek) en genetische tests (COL7A1 Genetische mutatie moet worden bevestigd).
2. RDEB-patiënten van 10 tot 60 jaar oud (in het geval van patiënten jonger dan 19 jaar, patiënten die toestemming krijgen van een vertegenwoordiger (ouderlijk gezag of voogd))
3. Patiënten die het doel en de inhoud van een klinische proef hebben gehoord en vrijwillig het toestemmingsformulier hebben ondertekend voorafgaand aan de klinische proef (wettelijke vertegenwoordiger in het geval van minderjarigen)
4. Patiënten die tijdens een klinische proefperiode kunnen worden gevolgd

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënten die het niet eens zijn met deze studie
2. Patiënten die niet worden begeleid door een voogd, als ze een verminderde toestemming hebben
3. Patiënt of diens vertegenwoordiger kan de uitleg niet horen en begrijpen
4. Bij immunotherapie of chemotherapie inclusief orale corticosteroïden (topische behandeling is mogelijk) gedurende meer dan 1 week binnen 8 weken voor aanmelding.
5. Allerlei levende vaccins behalve griepvaccin binnen vier weken voor aanmelding
6. Klinisch significante infecties binnen vier weken na de screeningsdatum of tijdens de screeningsperiode (pneumonie, pyelonefritis, Clostridium difficile enz.)
7. Alle soorten bevestigd aangeboren of verworven immunodeficiëntiesyndroom

8. Acute, chronische infectie (type B, type C) overeenkomend met:

   - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc positief (Echter, als HBs-Ag en IgM anti-HBc negatief zijn, maar alleen IgG anti-HBc positief, als ani-HBs Ab positief is, kan deze klinische proef geregistreerd zijn.)

9. Patiënten die een allogene stamcelbehandeling ondergaan binnen 1 jaar na de screeningstestdatum
10. Patiënten met een voorgeschiedenis van kwaadaardige tumoren of die momenteel worden behandeld (plaveiselcelcarcinoom van de huid, opname van plaveiselcelcarcinoom van de huid)
11. Type VII collageen ELISA positief en IIF positief
12. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven (Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen geschikte anticonceptiemethoden te gebruiken (hormonale of barrièremethode van anticonceptie of onthouding) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en tijdens de onderzoeksperiode, inclusief een maand na de laatste toediening van het testgeneesmiddel. Als u zwanger bent of vermoedt zwanger te zijn terwijl u aan het onderzoek deelneemt, moet de onderzoeker onmiddellijk op de hoogte worden gebracht.)
13. Andere gevallen waarin de onderzoeker oordeelt dat deelname aan deze klinische studie ongepast is
14. Als andere klinische proefgeneesmiddelen zijn toegediend binnen 4 weken voorafgaand aan registratie of momenteel deelnemen aan een klinische proef