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RDEB 환자에서 동종 제대혈 유래 간엽줄기세포의 안전성 및 유효성 연구

2020년 8월 17일 업데이트: Sang Eun Lee, Gangnam Severance Hospital

단일 센터, 단일 그룹 할당, 열성 이영양성 표피 박리 수포증 환자에서 정맥 동종이계 제대혈 유래 중간엽 줄기 세포의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개 라벨 시험

이전에도 골수나 피하 지방 유래 중간엽 줄기세포에 대한 연구가 많이 진행되어 왔지만, 최근에는 제대혈 유래 중간엽 줄기세포 치료제에 대한 관심이 높아지고 있다.

제대혈의 경우 골수나 지방조직보다 간엽줄기세포 분리가 용이하고, 제대혈 유래 간엽줄기세포는 개체수가 배가되는 시간이 빨라 치료제로서의 장점이 있다.

현재까지 제대혈유래 중간엽줄기세포를 이용한 환자 치료에 대한 임상연구는 문헌에 보고된 바가 없으나, Clinicaltrials.gov에 이미 등록되어 있다. 현재 해외에서 진행 중이다.

본 연구에서는 이러한 장점을 지닌 제대혈 유래 간엽줄기세포를 이용한 RDEB 환자 치료의 안전성과 유효성을 연구하고자 한다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

지금까지 수포성 열성 이영양성 표피박리증(RDEB)에 대한 모든 임상 시험은 골수 유래 중간엽 줄기세포의 가능성을 조사했습니다. 그러나 제대혈(UCB)은 비침습적 수집 절차와 제대혈 은행에서 신속하게 이용할 수 있기 때문에 줄기 세포의 또 다른 중요한 공급원입니다. 인간 UCB 유래 중간엽 줄기세포(hUCB-MSC)는 높은 증식 능력과 낮은 면역원성을 나타냅니다. UCB-MSC가 MSC의 다른 공급원보다 훨씬 더 큰 면역억제 잠재력을 가질 수 있다는 몇 가지 데이터 지원이 있습니다. 전임상 연구에서 비조혈 간질 줄기 세포의 하위 집단인 인간 UCB 유래 제한되지 않은 체세포 줄기 세포의 전신 주입이 RDEB 마우스 모델의 수명을 상당히 연장하고 수포를 감소시키는 것으로 나타났습니다. 전임상 연구의 유망한 결과를 바탕으로 안전성, 내약성 및 잠재적 효능을 확인하기 위해 RDEB 환자에서 동종이계 hUCB-MSC를 정맥 내 투여하는 최초의 인체 1/2a상 임상 시험을 실시했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국
        • GangnamSeverance Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 임상적, 조직학적(VII 콜라겐(C7)의 부분적 또는 완전한 소실을 DIF 및 전자현미경 검사로 확인해야 함) 및 유전자 검사(COL7A1 유전적 돌연변이가 확인되어야 함)를 통해 열성 이영양성 수포성 표피박리증으로 진단된 환자.
  2. 10세 이상 60세 미만의 RDEB 환자 (19세 미만 환자의 경우 대리인(친권자 또는 보호자)의 동의를 얻은 환자)
  3. 임상시험의 목적과 내용을 듣고 임상시험에 앞서 자발적으로 동의서에 서명한 환자(미성년자의 경우 법정대리인)
  4. 임상시험 기간 동안 모니터링이 가능한 환자

제외 기준:

  1. 이 연구에 동의하지 않는 환자
  2. 동의능력이 없는 환자의 경우 보호자를 동반하지 않는 환자
  3. 환자 또는 환자의 대리인이 설명을 듣고 이해하지 못하는 경우
  4. 등록 전 8주 이내에 1주 이상 경구 코르티코스테로이드(국소치료 가능)를 포함한 면역요법 또는 화학요법을 받은 경우.
  5. 등록일 기준 4주 이내 인플루엔자 백신을 제외한 모든 종류의 생백신
  6. 스크리닝 일로부터 4주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 임상적으로 유의한 감염(폐렴, 신우신염, 클로스트리디움 디피실리 등)
  7. 모든 종류의 확인된 선천성 또는 후천성 면역결핍 증후군

  8. 다음에 해당하는 급성, 만성 감염(B형, C형):

    - HBs-Ag, IgM anti-HBc, IgG anti-HBc 양성(단, HBs-Ag 및 IgM anti-HBc는 음성이나 IgG anti-HBc만 양성인 경우, ani-HBs Ab 양성인 경우 본 임상시험은 등록됩니다.)

  9. 선별검사일로부터 1년 이내 동종줄기세포 치료 경험이 있는 환자
  10. 악성 종양의 병력이 있거나 현재 치료 중인 환자(피부 편평 세포 암종, 피부 편평 세포 암종 포함)
  11. 유형 VII 콜라겐 ELISA 양성 및 IIF 양성
  12. 임산부 또는 수유부(가임 여성은 시험약의 마지막 투여 후 1개월을 포함하여 연구 등록 전 및 연구 기간 동안 적절한 피임 방법(호르몬 또는 장벽 피임법 또는 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 조사자에게 즉시 알려야 합니다.)
  13. 기타 연구자가 본 임상시험 참여가 부적절하다고 판단하는 경우
  14. 다른 임상시험의약품이 등록 전 4주 이내에 투여되었거나 현재 임상시험에 참여 중인 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: FURESTEM-CD주
의약품: 인간 제대혈 유래 중간엽 줄기세포
3.0 x 106 cells/kg, IV, 2주마다 총 3회 투여
다른 이름들:
  • hUCB-MSC
  • FURESTEM-CD주

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
정맥 동종 제대혈 유래 간엽줄기세포 관련 이상반응
기간: 8 개월
8 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
진피 표피 접합부에서 유형 VII 콜라겐 및 앵커링 피브릴 발현의 변화
기간: 기준선, 56일
기준선, 56일
버밍엄 수포성 표피박리증 심각도 점수(BEBSS)의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
글로벌 심각도 점수의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
RDEB의 영향을 받는 전체 체표면적의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
수포성표피박리증(QOLEB) 설문지의 삶의 질 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
물집 수의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
가려움증 시각 상사 척도(VAS)의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일
통증 시각 아날로그 척도(VAS)의 변화
기간: 기준선, 56일, 112일, 168일
기준선, 56일, 112일, 168일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Gangnam Severance Hospital

협력자

Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 10월 13일

기본 완료 (실제)

2020년 1월 10일

연구 완료 (실제)

2020년 1월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 8월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 8월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 8월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 17일

마지막으로 확인됨

2020년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 3-2015-0285

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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